文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司NKGen宣布在单同情使用、美国FDA批准的研究性新药授权下，向一名轻度阿尔茨海默病患者施用了扩展自体NK细胞疗法troculeucel，这标志公司首次潜在扩展到轻度阿尔茨海默病治疗领域，若结果积极将支持troculeucel更广泛应用并为未来临床开发提供信息 [1][2] 公司相关信息 - NKGen是专注于开发和商业化创新自体和异体NK细胞疗法的临床阶段生物技术公司，总部位于美国加州圣安娜 [4] - troculeucel是新型基于细胞、患者特异性、离体扩增的自体NK细胞免疫治疗药物候选物，公司正为治疗神经退行性疾病和广泛癌症开发该药物，其是WHO为SNK01分配的国际非专利名称 [5] 事件进展 - 公司在FDA批准的单同情使用、研究性新药授权下，向一名尽管持续使用抗淀粉样蛋白疗法lecanemab治疗但仍出现持续认知衰退的轻度阿尔茨海默病患者施用了troculeucel [1] - 公司正在进行的双盲随机2a期试验聚焦于中度阿尔茨海默病，此次单IND标志公司首次潜在扩展到轻度阿尔茨海默病治疗领域，特别是针对对现有一线疗法无反应的患者 [2] 各方观点 - 公司董事长兼首席执行官Paul Y. Song表示现有两种FDA批准的抗淀粉样蛋白疗法不能阻止疾病进展或改善认知功能，而troculeucel耐受性良好、能穿过血脑屏障、改善脑脊液中淀粉样蛋白等水平并减少神经炎症，若能证明其对标准抗淀粉样蛋白疗法治疗下仍进展的患者有临床改善，将为潜在疾病机制提供重要见解并支持联合治疗策略的合理性 [3] - 奥兰多AdventHealth神经科学临床研究主任Anita Fletcher称靶向抗淀粉样蛋白疗法使阿尔茨海默病进展放缓，但导致神经退行性变的炎症变化仍未充分探索，值得研究对淀粉样蛋白靶向疗法进展的患者对靶向其他途径疗法的可测量反应 [3] 合作方信息 - AdventHealth佛罗里达中部部门在奥兰多都会区四个县拥有17家医院和急诊室，世界级医院与综合门诊护理网络结合，每年接待超590万患者就诊，在佛罗里达中部有广泛研究组合，超675项临床试验和研究正在进行 [6] - 该部门旗舰园区AdventHealth Orlando拥有国内外公认项目，是美国东南部、加勒比和拉丁美洲主要的三级和四级转诊医院，通过AdventHealth Institutes提供优质专科护理，在多个专科领域获全国认可，并获美国新闻与世界报道等机构认可 [8] 联系方式 - 内部联系人为公司企业事务高级副总裁Denise Chua，电话949 - 396 - 6830，邮箱dchua@nkgenbiotech.com [11] - 外部联系人为LifeSci Advisors, LLC董事总经理Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com [11]