公司动态 - Klotho Neurosciences宣布推进KLTO-202基因疗法的制造和工艺开发工作，为ALS临床实验做准备[1] - 公司从巴塞罗那自治大学获得人类alpha-Klotho基因的RNA剪接变体许可，包括专利、专利申请、研究和技术秘密等知识产权[2] - 公司计划约8个月完成KLTO-202的工艺开发和制造，4-6个月完成FDA会议、动物安全研究、IND申请等工作，预计明年第三季度开始在ALS患者中进行单剂量基因治疗研究[3] - 公司将与合同研究组织(CROs)合作，避免大量招聘员工导致运营成本显著增加[3] 技术进展 - KLTO-202基于人类alpha-Klotho基因的RNA剪接变体(s-KL)，主要在脑和脊髓神经元中发现，具有神经保护作用[2] - 动物研究表明，通过基因疗法增加s-KL组织水平在快速衰老、阿尔茨海默病和ALS模型中均显示出良好的治疗效果[2] - 公司已确定更有效的AAV载体生产方法，可直接将s-KL基因递送至运动神经元[4] - 目标是增加局部s-KL蛋白水平，保护神经元免受导致肌肉麻痹和死亡的损伤[4] 疾病背景 - ALS通常进展迅速，大多数患者在诊断后2-3年内丧失行动能力、呼吸功能并死亡[4] - 公司专注于开发基于Klotho基因(s-KL)的创新细胞和基因疗法，用于治疗神经退行性疾病和年龄相关疾病如ALS、阿尔茨海默病和帕金森病[5] 公司概况 - Klotho Neurosciences是一家生物遗传学公司，专注于开发基于Klotho基因的疾病修饰性细胞和基因疗法[5] - 公司当前产品组合包括使用DNA和RNA作为治疗剂的专有细胞和基因治疗项目，以及基于基因组学的诊断检测[5] - 管理团队在生物制药产品开发和商业化方面经验丰富[5]

公司合作与研究计划 - Klotho Neuroscience与冲绳长寿科学研究中心(ORCLS)合作开展研究项目，旨在利用冲绳地区长寿人群的基因数据开发神经退行性疾病的治疗方法[1] - 合作团队包括Makoto Suzuki、Craig和Bradley Willcox等知名科学家，他们拥有50年人类衰老与长寿研究经验[1][3] - 第一阶段研究将分析冲绳百岁老人的血液样本，评估Klotho蛋白水平与长寿及神经退行性疾病风险的关系[3] 科学发现与技术潜力 - 初步数据显示α-Klotho基因及其分泌型蛋白(s-KL)可能促进健康长寿，该蛋白水平随年龄增长而下降，补充s-KL可能对抗衰老相关疾病[2] - 动物实验表明Klotho基因对神经退行性疾病有显著效果，公司拥有s-KL蛋白的专利保护技术[3] - 该技术有望治疗ALS、阿尔茨海默病、帕金森病以及肌肉流失、骨质疏松、糖尿病等年龄相关疾病[3][4] 公司背景与产品管线 - Klotho Neurosciences专注于开发基于Klotho基因的细胞和基因疗法，针对神经退行性和年龄相关疾病[4] - 当前产品组合包括DNA/RNA治疗程序和基因组诊断检测技术[4] - 管理团队在生物制药产品开发和商业化方面经验丰富[4] 长寿研究基础 - 冲绳是首个被验证的"蓝色区域"，ORCLS建立了全球最大的百岁老人持续研究项目，并首次发现人类长寿基因[3] - 研究团队已收集多年临床数据和生物样本，包括血液和组织样本[3] - Klotho基因以希腊命运女神命名，与寿命调控相关[3]

公司动态 - Klotho Neurosciences与SkyBell Technologies终止股份交换协议 该协议最初于2025年3月26日签署 终止后双方均不承担任何责任 [2][7] - 终止协议使公司避免发行新股导致现有股东被稀释90% 保留全部股权结构 [7] 战略聚焦 - 公司明确将资源集中于核心研发项目 重点推进针对神经退行性疾病(如ALS、阿尔茨海默症、帕金森病)和衰老相关疾病的基因与细胞疗法 [3][4][7] - CEO强调抗衰老基因疗法开发战略 目标是通过s-KL蛋白专利技术延缓衰老过程 降低年龄相关器官衰竭导致的死亡率 [3] 技术平台 - 核心专利技术基于人类Klotho基因(s-KL) 结合新型基因启动子和递送系统 开发DNA/RNA治疗药物及基因组诊断试剂 [4] - 当前管线包含针对神经退行性疾病的细胞与基因治疗项目 管理团队具备生物制药产品开发及商业化经验 [4] 业务影响 - 协议终止使公司资本配置更灵活 可全力投入主要治疗项目 包括延长人类健康寿命的战略里程碑项目 [3][7]