文章核心观点 公司宣布本周将在世界角膜大会IX上公布Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%的LYNX - 1 3期研究结果，该研究对治疗角膜屈光手术后患者的暗光障碍有积极意义，公司还有多个眼科治疗的在研项目 [1][3] 分组1：研究介绍 - 研究对象为有暗光障碍和中视视力下降的角膜屈光手术患者 [4] - 研究为随机、安慰剂对照、双盲3期试验 [4] 分组2：研究结果 - LYNX - 1 3期研究达到主要终点，第8天0.75%酚妥拉明滴眼液治疗组获得15个或更多中视低对比度远视力字母的参与者比例显著高于安慰剂组（13% vs. 3%；p<0.05） [5] - 第15天该效果增强，治疗组比例为21%，安慰剂组为3%（p<0.01） [5] - 第15天治疗组患者报告的眩光、光晕和星爆症状显著低于安慰剂组（p<0.01） [5] - 角膜屈光手术后患者亚组分析显示，第8天治疗组29%的参与者获得15个或更多中视低对比度远视力字母，安慰剂组为9% [5] - 第15天治疗组效果持续，比例为21%，安慰剂组为0% [5] 分组3：公司管线 - 公司正在开发治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法和其他眼科疾病治疗方法 [4] - 管线包括基于腺相关病毒（AAV）的研究性基因疗法，用于治疗不同形式的贝斯特氏病、莱伯先天性黑蒙症（LCA）和色素性视网膜炎 [4] - 最先进的研究性基因疗法项目针对LCA5基因突变，正在进行1/2期开放标签、剂量递增试验 [4] - BEST1研究性基因疗法预计2025年启动1/2期研究 [4] - 管线还包括用于缩小瞳孔的0.75%酚妥拉明滴眼液和用于减缓非增殖性糖尿病视网膜病变进展的新型小分子Ref - 1抑制剂APX3330 [4] - 0.75%酚妥拉明滴眼液正在进行3期试验，用于治疗老花眼和角膜屈光手术后中视低对比度视力下降 [6] - 公司已与FDA就口服APX3330治疗糖尿病视网膜病变的3期试验达成特别协议评估（SPA） [6] 分组4：后续计划 - LYNX - 2试验已完全入组，预计2025年年中公布 topline 结果 [5]

文章核心观点 - 临床阶段眼科生物技术公司Opus Genetics宣布进行公开发行和私募配售融资，所得款项用于基因疗法项目临床开发及公司运营，若认股权证全部行使，总收益约达4300万美元 [1][3][4] 融资情况 - 公开发行由Perceptive Advisors和Nantahala Capital牵头，其他新机构生物技术投资者参与，总收益2000万美元；私募配售有公司首席执行官和董事会主席参与，总收益150万美元；认股权证行使后额外收益可达2140万美元 [1][2][4] - 公开发行包括21052631股普通股或普通股等价物及21052631份认股权证，发行价0.95美元；私募配售包括1176471股普通股和1176471份认股权证，发行价1.275美元 [5][6] - 公开发行由Craig - Hallum担任唯一承销商，公开发行股份和认股权证依据已生效的S - 3表格货架注册声明进行，私募配售依据《1933年证券法》相关条款进行 [7][8][9] 资金用途与交易时间 - 公司计划将净收益用于主要基因疗法项目OPGx - LCA5和OPGx - BEST1的临床开发、一般公司用途和营运资金 [3] - 发行预计在2025年3月24日左右完成，需满足惯常成交条件 [3] 公司业务 - Opus Genetics是临床阶段眼科生物技术公司，开发治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法及其他眼科疾病疗法，管线包括针对不同基因突变的基因疗法、降低瞳孔大小的药物和减缓糖尿病视网膜病变进展的小分子抑制剂等 [11] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及公开发行和私募配售完成情况、收益用途、临床试验数据和未来入组情况等，实际业务和运营结果可能与预期有重大差异 [12][13][14] 联系方式 - 公司财务总监Nirav Jhaveri，邮箱ir@opusgtx.com；投资者关系联系Corey Davis博士，邮箱cdavis@lifesciadvisors.com [16]

公司动态 - Opus Genetics宣布其三种基因治疗候选药物的摘要被ARVO 2025会议接受展示，包括OPGx-LCA5的12个月数据以及OPGx-MERTK和OPGx-RDH12的临床前结果[1] - OPGx-LCA5的12个月数据显示主观和客观疗效指标持续一年，此前6个月数据已显示所有3名成年患者视力改善[4] - 公司计划在确保安全性和有效性的前提下，将OPGx-LCA5推进至关键性3期临床试验[3] 产品管线 - OPGx-LCA5：针对Leber先天性黑蒙症(LCA)的基因疗法，正在进行1/2期剂量递增研究[4] - OPGx-MERTK：针对MERTK相关视网膜色素变性(RP)的基因疗法，将在ARVO展示大鼠模型临床前数据[4] - OPGx-RDH12：针对LCA13的基因疗法，已完成灵长类动物耐受性研究[5] - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%：已完成LYNX-1 3期试验，ARVO将展示LASIK术后患者亚组分析结果[6] 研发进展 - BEST1基因疗法计划于2025年启动1/2期临床试验[7] - APX3330：口服小分子Ref-1抑制剂，已与FDA就3期试验达成特殊方案评估(SPA)协议[7] - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%获得FDA快速通道资格，用于治疗角膜屈光手术后患者的夜间驾驶障碍[7] 公司概况 - Opus Genetics是一家临床阶段眼科生物技术公司，专注于遗传性视网膜疾病(IRDs)的基因治疗[7] - 产品管线包括AAV载体基因疗法和小分子药物，涵盖bestrophinopathy、LCA和RP等多种眼科疾病[7] - 公司正在推进多项3期临床试验，包括Phentolamine Ophthalmic Solution治疗老花眼和角膜屈光手术后视力障碍[7]