行业会议与专家聚焦 - 2025年补体日大会汇聚超10个国家近300位中外顶级专家 [1] - 会议聚焦血液、肾科、神经三大领域及PNH、aHUS、gMG、NMOSD四大罕见病 [1] - 围绕基础研究、临床实践到多学科协作展开深度交流 [1] 补体系统机制与疾病关联 - 补体系统是人体先天免疫核心组成部分 具有免疫平衡"双刃剑"特性 [1] - 补体系统缺陷、功能障碍或过度活化会驱动PNH、aHUS、gMG、NMOSD等罕见病 [1] - 相关罕见病具有起病隐匿、临床表现复杂、基层认知不足导致高漏诊误诊率等共性 [1] 罕见病诊疗进展与政策支持 - 罕见病诊疗从传统支持治疗迈入精准靶向时代 取得显著突破 [2] - 中国罕见病防治已建立体系：《罕见病目录》覆盖207种病种 诊疗指南涵盖86种病种 [2] - 全国419家医院组成诊疗协作网 累计登记174万例病例数据 [2] 医保与政策支持体系 - 国家医保目录纳入90余种罕见病药物 [2] - 2025年启动医保丙类目录补充支付高价药 配套增值税减免和快速审批政策 [2] - 补体系统相关罕见病研究诊疗起步较晚 需深入解析机制应对挑战 [2]