临床试验进展 - RGX-202在Phase I/II试验中，Dose Level 2的患者年龄范围为1至3岁，体重范围为10.3至12.5千克[32] - 目前，RGX-202的临床试验已在50%以上的患者中完成入组[18] - 截至2025年5月12日，RGX-202的关键试验已超过50%入组[64] - RGX-202的剂量水平2在13名患者中表现良好，无严重不良事件或特定不良事件[62] 安全性与疗效 - Phase I/II试验中，RGX-202在所有剂量水平上均未报告严重不良事件(SAE)或药物相关的严重不良事件(AESI)[33] - 在Dose Level 2的功能数据中，患者在9个月后表现出功能改善，超过外部对照组[43] - RGX-202治疗组在NSAA评分上，平均变化为6.8分，超过了自然历史外部对照组[47] - RGX-202在12个月时的功能改善超过了FDA参考的最小临床重要差异（MCID）基准[50] - RGX-202治疗组在12个月时，TTStand的平均变化为-1.6秒，10MWR的平均变化为-1.1秒，TTClimb的平均变化为-1.2秒[47] - 在PODCI量表上，RGX-202治疗组的功能评分从基线的变化显示出显著改善，评分范围为0-100[54] - RGX-202的微肌营养蛋白在生物标志物数据中显示出一致的强表达和转导[62] 未来展望 - 预计2026年中期将提交生物制剂许可申请(BLA)，并计划在2027年获得FDA批准[18] - 预计2027年可能获得FDA批准，计划在2026年中提交生物制剂许可申请（BLA）[64] 产品特性 - RGX-202的产品纯度水平超过80%全包膜[21] - Phase I/II试验的主要终点为安全性，生物标志物终点为微肌营养蛋白表达[30] - RGX-202的临床试验设计旨在展示在疾病轨迹中的显著变化，以追求广泛标签[25]