现金流与融资 - 截至2025年9月30日，公司现金及限制现金为7120万美元，预计现有现金及现金等价物、近期融资、CAR T交易的潜在现金流以及运营效率将延续现金流至2028年[10] - 公司成功融资7500万美元，以推动主要项目的进一步开发，并在未来12-24个月内实现多个临床里程碑[8] PBGENE-HBV项目进展 - PBGENE-HBV项目已在9名患者中交付超过22剂量，所有剂量水平均有反应[6] - PBGENE-HBV在多次给药后表现出良好的耐受性，最大剂量为0.8 mg/kg，显示出可安全重复给药的可预测和可管理的特征[20] - PBGENE-HBV的临床数据表明，在9名患者中有7名患者显示出持久的抗病毒反应[9] - PBGENE-HBV的临床数据支持其作为首个针对慢性乙型肝炎的基因编辑疗法，展示了安全性和抗病毒活性[12] - 公司预计在2025年内将PBGENE-HBV的临床数据读出，推动其进入扩展阶段和第二阶段[10] - PBGENE-HBV的设计旨在消除cccDNA并使整合的HBV DNA失活，提供治愈的生物学基础[31] - 当前标准治疗NUC的功能治愈率仅为1-3%，患者仍面临肝细胞癌的高风险[30] - PBGENE-HBV在所有剂量水平（0.2 mg/kg、0.4 mg/kg和0.8 mg/kg）下均表现出良好的耐受性，共计给予22剂量[50] - 在0.4 mg/kg剂量组中，所有三名患者均显示出抗病毒活性，并且均有持久反应[56] - 在0.8 mg/kg剂量组中，所有三名患者均显示出抗病毒活性，且剂量依赖效应已确立[60] - 患者5在接受两次0.4 mg/kg剂量后，HBsAg水平下降44%，在第三次给药后进一步下降至67%[81] - 所有不良事件（AEs）均为可预测和可管理，且大多数在12小时内解决[41] - 没有观察到剂量限制性毒性（DLTs），所有不良事件均为短暂性[41] - 通过增加剂量，HBsAg的下降率显著提高，显示出剂量依赖性[59] - 临床试验的总患者数为45人，分为两个部分进行安全性和有效性评估[38] - 预计PBGENE-HBV将为停止NUCs并测试治愈提供潜在路径[69] - 数据截止日期为2025年10月31日，所有数据均为最新[42] - 预计在2026年第一季度完成对第3组的所有3个剂量的给药[82] - 计划在第1和第2部分之间为最多45名患者进行配对活检的给药[82] - PBGENE-HBV在最佳应答者中，HBsAg从基线的变化为-69%（-0.51 log）[121] PBGENE-DMD项目进展 - PBGENE-DMD项目预计在2025年底提交IND申请，并计划在2026年开始患者给药，预计在2028年提交BLA申请[9] - 预计在2026年对PBGENE-DMD进行临床试验，目标是为约60%的DMD患者提供持久的功能改善[110] - PBGENE-DMD设计用于产生接近全长的肌萎缩蛋白，已在人体中证明其功能[124] - 全长肌萎缩蛋白的功能性约为34%至80%[125] - 计划在2026年招募5-8名可行走的DMD患者进行临床试验[108]