文章核心观点 EXACT Therapeutics宣布其ENACT试验首例患者已给药 该试验旨在测试声学集群疗法与标准化疗结合治疗胰腺癌的安全性和有效性 公司有望推进针对胰腺癌患者的新治疗方案 [1][2] 公司动态 - EXACT Therapeutics宣布其ENACT试验首例患者已给药 该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验 [1] - 公司CEO表示首例胰腺癌患者已在美国首个试验点接受ACT治疗 试验有望满足重大未满足医疗需求 预计2025年获得初始安全数据 [2] - 2期试验在1期试验公布积极最终疗效和安全数据后开展 将在美国、英国和欧洲招募最多25名患者 试验编号为NCT06850623 [3] 公司介绍 - EXACT Therapeutics是一家临床阶段的精准医疗公司 利用超声和微泡实现肿瘤靶向药物递送 其声学集群疗法有独特方法 可应用于多种肿瘤治疗药物及其他疾病 公司股票在奥斯陆泛欧证券交易所成长板交易 [4] 行业情况 - 全球每年有超50万患者被诊断出患有胰腺癌 胰腺癌是最致命的癌症类型之一 现有治疗选择有限且往往无效 [2]

核心观点 - EXACT Therapeutics公布ACTIVATE一期试验最终阳性数据 证明其专有的声学集群疗法(ACT)联合化疗在治疗结直肠癌肝转移患者中显著增强疗效且安全性良好 为启动胰腺癌二期ENACT试验提供强有力支持 [1][3][8] 临床试验结果 - ACT联合化疗相比单独化疗显著提升肿瘤缩小幅度：在化疗应答患者中 联合治疗组肿瘤直径缩小29% 对照组仅缩小7% (p<0.05) [3][8] - PS101呈现明显剂量反应关系：40µl/kg剂量组肿瘤缩小效果优于20µl/kg组 40µl/kg组中3/4患者肿瘤直径缩小超30% [4] - 治疗总体有效：9例可评估患者中6例出现肿瘤缩小 所有剂量组均显示良好安全性和耐受性 [4][8] 技术机制 - ACT技术通过静脉注射PS101制剂（全氟丁烷微气泡和全氟甲基环戊烷微滴簇） 经高频超声激活形成簇状气泡暂时嵌顿毛细血管 再通过低频超声振荡增强化疗药物靶向递送效率 [10] - 该技术平台具有非侵入性特点 可应用于多种肿瘤治疗药物及其他适应症（包括脑部疾病） [2][11] 研发进展 - ACTIVATE为多中心单臂开放标签一期试验 采用患者自身对照设计 通过盲态中心评审评估肿瘤反应 [7] - 试验共纳入11例难治性患者（9例可评估） 主要评估ACT联合FOLFOX/FOLFIRI化疗方案的安全性、药代动力学和初步抗癌活性 [7][9] - 公司计划在科学期刊和医学会议上公布详细数据 并推进针对局部晚期胰腺癌的二期ENACT试验 [5][8] 公司背景 - EXACT Therapeutics为临床阶段精准医疗公司 专注于利用超声和微泡技术实现肿瘤靶向药物递送 股票在奥斯陆泛欧交易所成长市场交易（代码：EXTX） [11]