监管进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会采纳积极意见，建议更新Alhemo标签，将其纳入治疗无抑制物的重度A型血友病及中度或重度B型血友病 [1] - 若获得欧盟委员会批准，此次标签更新将把Alhemo的便利每日一次皮下给药方案扩展至无抑制物的血友病患者 [2] - 预计欧盟委员会将在约两个月内批准此次标签更新 [4] 临床数据与疗效 - 积极意见基于3期explorer8试验结果，该试验达到了主要终点 [2] - 数据显示，与未进行预防治疗相比，Alhemo预防治疗使无抑制物的A型血友病患者的自发性及创伤性出血治疗次数减少86%，使无抑制物的B型血友病患者的自发性及创伤性出血治疗次数减少79% [2] - 在该试验中，Alhemo在无抑制物的A型和B型血友病患者中显示出良好的安全性 [2] - explorer8试验是一项多中心、开放标签、随机、3a期临床试验，旨在评估Alhemo在12岁及以上先天性重度A型血友病或中度或重度B型血友病（无抑制物）成人和儿科患者中的疗效和安全性 [6] - 试验中148名患者按1:2比例随机分配至不接受预防治疗（第1组，n=21）或接受Alhemo预防治疗（第2组，n=42），另有85名患者非随机分配至接受Alhemo预防治疗（第3组和第4组） [6] - Alhemo的初始负荷剂量为每公斤体重1毫克，随后每日剂量为每公斤0.2毫克，并可能根据第4周测量的concizumab血浆浓度进行个体化调整 [6] - 主要分析在所有第1组和第2组患者分别完成至少24周或32周后进行，比较了两组之间经治疗的自发性及创伤性出血事件次数（以年化出血率衡量） [6] - 试验目前仍在扩展阶段进行，预计于2028年完成 [6] 患者报告结局与治疗偏好 - explorer8研究的患者报告结局数据显示，与未进行预防治疗相比，Alhemo治疗改善了健康相关生活质量并减轻了治疗负担 [3] - 在简短健康调查和成人血友病生活质量问卷结果中，观察到有利于Alhemo的趋势，包括从基线到第24周“身体疼痛”和“身体功能”的变化，以及生活质量问卷的“总分”和“身体健康”领域得分 [3] - 治疗偏好结果显示患者也更倾向于Alhemo，70.9%的受访者表示他们更喜欢Alhemo而非之前的血友病治疗 [3] 产品信息与市场地位 - Alhemo是一种抗组织因子途径抑制剂单克隆抗体，旨在阻断体内一种阻止血液凝固的蛋白质，通过阻断该抑制剂确保凝血酶的产生，从而帮助血液凝固和预防出血 [5] - Alhemo目前在欧洲、美国、印度、巴西和瑞士获批用于治疗伴有抑制物的A型和B型血友病的青少年和成人（12岁或以上） [5] - 在日本和澳大利亚，Alhemo目前已获批用于治疗伴有或不伴有抑制物的A型和B型血友病的青少年和成人（12岁或以上） [5] - 在所有获批国家，该药均适用于常规预防，以防止或减少出血事件的发生频率 [5] - 若获欧盟委员会批准，Alhemo将可用于所有12岁及以上的无抑制物重度A型血友病及中度或重度B型血友病的成人和儿科患者 [7] 疾病背景 - 血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，会损害身体制造血凝块的能力，据估计全球约有1,125,000人受影响 [8] - 由于血友病是一种X连锁隐性遗传病，其在男性和女性中的表现往往不同，全球约88%的血友病确诊患者为男性 [8] - A型血友病由凝血因子VIII缺失或缺陷引起，B型血友病由凝血因子IX缺失或缺陷引起 [8] 公司概况 - 公司是一家领先的全球医疗保健公司，成立于1923年，总部位于丹麦，拥有约77,400名员工，业务遍及80个国家，产品销往约170个国家 [9]