公司动态 - Zevra Therapeutics向欧洲药品管理局(EMA)提交了arimoclomol治疗尼曼匹克病C型(NPC)的上市授权申请(MAA) [1] - arimoclomol是目前唯一被证明能通过增加基因表达改善脂质清除从而直接靶向NPC病理机制的疗法 [1] - 该药物已获得EMA孤儿药资格认定 并在美国以品牌名MIPLYFFA®上市 [1] 临床数据 - arimoclomol在270名NPC患者中积累了5-7年临床经验 包括II/III期临床试验、开放标签扩展研究、扩大准入计划(EAP)和儿科亚组研究 [3] - 关键III期试验显示 在12个月治疗期内arimoclomol相比安慰剂显著延缓疾病进展 采用NPC临床严重程度量表评估 [4] - 欧洲扩大准入计划已纳入89名患者 验证了该药物作为基础治疗方案的潜力 [2] 产品特性 - arimoclomol通过激活转录因子EB(TFEB)和E3(TFE3) 上调溶酶体表达调控(CLEAR)基因网络 [4] - 该药物能减少人类NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇的积累 但临床意义尚未完全阐明 [4] - 2024年9月20日获得美国FDA批准用于治疗NPC [4] 疾病背景 - NPC是由NPC1或NPC2基因突变引起的超罕见神经退行性溶酶体贮积症 导致细胞脂质转运障碍 [5] - 疾病表现为进行性神经功能恶化 影响言语、认知、吞咽、行走和精细运动技能 常导致早期死亡 [5] - 诊断通常需要数年时间 疾病进展不可逆转 [5] 公司战略 - 公司专注于为罕见病患者开发变革性疗法 结合科学、数据和患者需求 [6] - 采用数据驱动的开发和商业化策略 解决复杂药物开发挑战 [7] - 持续扩大MIPLYFFA®在全球NPC患者中的可及性 [2]