文章核心观点 ProQR Therapeutics公布2025年第一季度财务和运营结果，其Axiomer RNA编辑技术平台相关项目进展顺利，有望为利益相关者创造价值，公司财务状况良好且有潜在合作收益 [1][2]。 近期进展 - 任命首席财务官Dennis Hom和首席医疗官Cristina Lopez Lopez，加强领导团队，支持Axiomer平台技术和RNA编辑项目推进 [5][6] - 领先项目AX - 0810按计划在2025年第二季度提交临床试验申请（CTA），旨在调节NTCP，减少肝细胞中胆汁酸积累，解决胆汁淤积性肝病根源问题 [5][6] - 参加意大利卢卡的RNA编辑戈登研究会议，展示“Axiomer™ RNA编辑技术在肝脏和中枢神经系统疾病中的应用开发” [6] - 多篇科学摘要被接受，将在2025年5月13 - 17日新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示，突出公司专有Axiomer RNA编辑平台和管线项目 [6] 预期即将发生的事件 - AX - 0810：2025年第二季度提交CTA申请，2025年第四季度在健康志愿者中获得首个临床目标参与和生物标志物数据 [6] - AX - 2402：2025年选择临床候选药物，2026年启动临床试验并公布 topline 数据 [6] - AX - 2911：2025年选择临床候选药物，2026年启动临床试验并公布 topline 数据 [6] - AX - 1412：2025年年中更新GalNAc递送优化情况 [6] - 继续与礼来公司合作，有潜在数据更新、里程碑收入，可选择增加五个靶点，获得5000万美元选择权付款 [6] 财务亮点 - 截至2025年3月31日，公司持有现金及现金等价物1.324亿欧元，2024年12月31日为1.494亿欧元 [8] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1580万欧元，去年同期为1510万欧元 [8] - 2025年第一季度与礼来合作达到里程碑，获得100万美元（91.8万欧元）收入 [8] - 2025年第一季度研发成本为1230万欧元，去年同期为930万欧元；一般及行政成本为320万欧元，去年同期为350万欧元 [9] - 2025年第一季度净亏损1010万欧元，即每股摊薄亏损0.10欧元，去年同期净亏损770万欧元，即每股摊薄亏损0.09欧元 [10] 关于Axiomer ProQR正在开创下一代RNA碱基编辑技术Axiomer，利用人体细胞中的ADAR分子机制，对RNA进行高度特异性和靶向性的单核苷酸改变，有望为多种疾病带来新的药物类别 [11] 关于ProQR 公司致力于通过创造变革性RNA疗法改善生活，基于独特的RNA修复平台技术拓展管线，Axiomer技术可利用细胞自身编辑机制逆转突变或调节蛋白质表达，为未满足医疗需求的罕见和常见疾病提供新疗法 [12]

文章核心观点 公司管理层将出席会议并进行炉边谈话网络直播，公司致力于通过RNA疗法改变生活，其Axiomer技术有潜力开发新一类药物 [1][2][4] 会议信息 - 公司管理层将于5月8日上午11:30在纽约市举行的公民（JMP）生命科学会议上进行展示 [1] - 公司炉边谈话将进行网络直播，可在公司网站“投资者与媒体”板块“活动”中观看，直播回放约30天内可查看 [2] 公司介绍 - 公司致力于通过变革性RNA疗法改变生活，基于专有Axiomer RNA编辑技术平台开展业务 [1][4] - 公司正在开创名为Axiomer的下一代RNA技术，利用细胞自身ADAR编辑机制对RNA进行单核苷酸编辑，有望为未满足医疗需求的罕见和常见疾病开发新一类药物 [3][4] 技术介绍 - Axiomer“编辑寡核苷酸”（EONs）利用人体细胞中的ADAR以高度特异性和靶向方式介导RNA单核苷酸变化，将RNA中的腺苷（A）转变为肌苷（I），肌苷被翻译为鸟苷（G），从而纠正致病突变的RNA，调节蛋白质表达或改变蛋白质功能以预防或治疗疾病 [3] 联系方式 - 投资者和媒体联系人为Sarah Kiely，电话+1 617 599 6228，邮箱skiely@proqr.com [8] - 投资者联系人还有Peter Kelleher，电话+1 617 430 7579，邮箱pkelleher@lifesciadvisors.com [8]