公司动态 - Blueprint Medicines宣布在2025年欧洲血液学协会(EHA2025)和欧洲过敏与临床免疫学学会(EAACI)大会上展示系统性肥大细胞增多症(SM)治疗药物AYVAKIT的长期临床数据 [1] - 数据来自PIONEER、PATHFINDER和EXPLORER临床试验，随访时间长达5年(ISM)和6.5年(晚期SM)，证实AYVAKIT的长期疗效和安全性 [2] - 公司首席医疗官表示AYVAKIT在SM治疗中展现出变革性临床效果，包括ISM的持续疾病控制和晚期SM的生存期延长 [2] 临床数据 - PIONEER三年数据显示AYVAKIT在ISM患者中具有持久的临床获益和一致的安全性，治疗相关不良事件(TRAEs)导致的停药率仅为3% [3][7] - PATHFINDER/EXPLORER数据显示AYVAKIT在晚期SM患者中带来长期生存获益，与真实世界midostaurin数据相比显示出优势 [5][7] - PRISM研究是最大规模的SM影响研究之一，显示ISM患者在身体、社交和情感方面面临重大挑战 [6][7][8] 药物特性 - AYVAKIT是首个也是唯一一个获FDA批准针对SM根本病因的治疗药物，2021年获批治疗晚期SM，2023年获批治疗ISM [14] - 该药物已在16个国家获批，在中国由基石药业销售，公司收取分层销售提成 [14] - AYVAKIT通过抑制KIT D816V突变发挥作用，该突变存在于约95%的SM病例中 [12][14] 疾病背景 - 系统性肥大细胞增多症(SM)是一种罕见疾病，主要由KIT D816V突变驱动，导致肥大细胞不受控增殖和激活 [12] - ISM占SM病例绝大多数，症状包括过敏反应、皮疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛，严重影响生活质量 [12] - 晚期SM包括侵袭性SM(ASM)、SM伴相关血液肿瘤(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)，与器官损伤和生存率低相关 [13] 学术展示 - 在EHA2025大会上进行1场口头报告和2场快速报告，内容包括修订版突变调整风险评分(MARS-R)和血液蛋白质组学分析 [9][15] - EAACI 2025大会上展示PRISM调查结果，揭示ISM的社会情感影响 [10][15] - 所有数据将在公司官网"Science―Publications and Presentations"部分提供 [11]

收购交易概述 - 赛诺菲将以每股129美元现金收购Blueprint Medicines，股权价值约91亿美元，包括潜在或有价值权(CVR)支付后总价值约95亿美元[5] - 收购溢价为27%相对于Blueprint 2025年5月30日收盘价，34%相对于30日成交量加权平均价[12] - 交易预计在2025年第三季度完成，将通过现金储备和新债融资[14] 战略意义 - 收购将增强赛诺菲在罕见免疫疾病领域的管线，补充近期早期阶段药物收购战略[6] - 获得Blueprint在过敏科、皮肤科和免疫科医生中的渠道资源，强化商业化能力[3] - 交易符合赛诺菲转型为全球领先免疫学公司的目标，预计2026年后提升营业利润和每股收益[14] 核心资产 - Ayvakit/Ayvakyt(avapritinib)：2024年净收入4.79亿美元，2025年Q1收入1.5亿美元(同比增长60%)，目前唯一获批治疗系统性肥大细胞增多症(SM)根源的药物[9][17] - Elenestinib：下一代KIT D816V抑制剂，正在进行2/3期HARBOR研究(NCT04910685)[10] - BLU-808：高选择性野生型KIT口服抑制剂，潜在治疗多种炎症疾病[11] 疾病领域 - 系统性肥大细胞增多症(SM)是罕见免疫疾病，特征为异常肥大细胞在骨髓、皮肤等器官积累，导致多系统症状[8] - 惰性SM(ISM)占病例多数，症状包括过敏反应、骨病和胃肠道不适[8] - Ayvakit已在美国、欧盟等16个国家获批，中国由基石药业商业化并支付分层销售分成[17] 公司背景 - 赛诺菲是研发驱动的生物制药公司，专注免疫系统和疫苗领域，在泛欧交易所和纳斯达克上市[18] - Blueprint是专注于过敏/炎症和肿瘤/血液学的生物制药公司，拥有两款获批药物，纳斯达克上市代码BPMC[19]