— Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis (NCFB) Is a Serious, Progressive Lung Disease That Can Lead to Permanent Lung Damage — — BRINSUPRI Is a First-in-Disease, First-in-Class DPP1 Inhibitor Targeting Neutrophilic Inflammation — — BRINSUPRI Was Reviewed Under EMA's Accelerated Assessment Pathway as It Is Considered of Major Interest for Public Health — BRIDGEWATER, N.J., Nov. 18, 2025 /PRNewswire/ -- Insmed Incorporated (Nasdaq: INSM), a people-first global biopharmaceutical company striving to deliver firs ...

公司动态 - Insmed Incorporated将于2025年10月19日至22日在CHEST 2025会议上公布其治疗非囊性纤维化支气管扩张的BRINSUPRI™（brensocatib）的6项ASPEN三期研究摘要[1] - 这是BRINSUPRI获得美国FDA批准后在美国呼吸学界首个重要会议的展示机会[3] 产品数据展示 - 展示内容包括针对非囊性纤维化支气管扩张患者的预设和事后亚组分析数据[2] - 亮点数据包括中性粒细胞丝氨酸蛋白酶抑制以及高分辨率CT亚组研究显示的肺部结构变化结果[2] - 其他分析涉及合并慢性阻塞性肺病患者的治疗结果、亚洲人群临床发现以及使用支气管扩张加重和症状工具的详细症状负担评估[2] - 具体展示包括10月20日关于brensocatib对伴有或不伴有研究中肺部加重的患者症状负担影响的口头报告[5] - 10月21日将公布brensocatib对非囊性纤维化支气管扩张患者计算机断层扫描结果的晚期突破摘要海报[5] - 10月22日将展示四项海报，涉及合并COPD患者疗效安全性、亚洲人群亚组分析、中性粒细胞丝氨酸蛋白酶水平影响以及安慰剂组患者症状负担变化[5] 产品机制与定位 - BRINSUPRI™是一种小分子、每日一次口服、可逆的二肽基肽酶1抑制剂，适用于12岁及以上非囊性纤维化支气管扩张患者[6] - 该产品旨在抑制中性粒细胞中酶的活化，这些酶是支气管扩张中慢性气道炎症的关键驱动因素[6] - 该产品也在评估其在中性粒细胞介导的其他疾病中的潜在作用[6] 临床试验规模 - ASPEN是一项全球随机双盲安慰剂对照三期研究，评估brensocatib在非囊性纤维化支气管扩张患者中的疗效安全性和耐受性[7] - 研究涉及近40个国家的460多个试验中心，排除未招募患者的中心和乌克兰所有中心后，ASPEN在35个国家有391个活跃中心[7] - 成人患者按1:1:1随机分组，青少年患者按2:2:1随机分组，接受brensocatib 10毫克、25毫克或安慰剂每日一次治疗52周，随后停药4周[7] - 主要疗效分析包括1680名成人患者和41名青少年患者的数据[7] 疾病市场背景 - 支气管扩张是一种严重的慢性肺部疾病，成人中大多数病例为非囊性纤维化支气管扩张[8] - 目前美国约有50万患者，欧盟五国约有60万患者，日本约有15万患者被诊断患有非囊性纤维化支气管扩张[8] - 在美国以外地区，目前尚无专门针对支气管扩张的获批疗法[8] 公司研发管线 - Insmed Incorporated是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流和同类最佳的疗法[18] - 公司正在推进一系列已获批和中后期研究性药物组合，以及专注于服务最需要帮助的患者群体的前沿药物发现[18] - 公司最先进的项目集中在肺部炎症性疾病领域，包括两种治疗慢性衰弱性肺部疾病的获批疗法[18] - 早期项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援[18]

公司研发管线与数据发布 - 公司将在2025年9月27日至10月1日于阿姆斯特丹举行的欧洲呼吸学会（ERS）2025年大会上公布其后期产品组合中的七项研究摘要 [1] - 发布数据包括肺动脉高压（PAH）药物Treprostinil Palmitil吸入粉末（TPIP）的2b期研究数据，该数据将在大会的ALERT（推动呼吸医学试验演变摘要）环节作为最新突破数据展示 [1][2] - 同时将展示非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）药物brensocatib的三项预先设定的亚组分析数据，包括日本患者数据，以及来自法国和英国THIN数据库的健康结果与经济研究 [2] - 公司首席医疗官表示，TPIP的2b期研究被选入 prestigious ALERT 环节，以及brensocatib的多项分析展示，体现了公司在严重呼吸和肺部疾病治疗领域的深厚承诺 [3] 主要候选药物TPIP详情 - Treprostinil Palmitil吸入粉末（TPIP）是treprostinil的前体药物，由treprostinil通过酯键与一个16碳链连接而成，采用基于胶囊的吸入装置给药 [5][6] - TPIP是一种潜在的高度差异化的前列腺素类药物，正在被评估用于治疗肺动脉高压（PAH）、PH-ILD及其他罕见严重肺部疾病 [6] - TPIP的2b期研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究，在44个研究中心招募了102名成年参与者，主要终点是第16周时肺血管阻力（PVR）相对于基线的变化 [7] - 研究中患者从每日一次80 µg的剂量开始，在三周内滴定至最大耐受剂量或每日一次640 µg的最大允许剂量，完成研究的患者可入选一项长期开放标签扩展研究，剂量可滴定至每日一次1,280 µg的最大耐受剂量 [7] 主要已获批/在研药物Brensocatib详情 - BRINSUPRI™ (brensocatib) 是一种小分子、每日一次、口服、可逆的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，适用于治疗12岁及以上的成人和儿科患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB） [9] - brensocatib旨在抑制中性粒细胞中酶的活化，这些酶是支气管扩张症中慢性气道炎症的关键驱动因素，并且正在评估其在其他中性粒细胞介导疾病中的潜在作用 [9] - ASPEN是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估brensocatib在NCFB患者中的疗效、安全性和耐受性，该研究在35个国家的391个活跃中心进行 [10] - 研究将1,680名成年患者和41名青少年患者纳入主要疗效分析，成年患者按1:1:1随机分配，青少年患者按2:2:1随机分配，接受brensocatib 10 mg、brensocatib 25 mg或安慰剂每日一次治疗，持续52周，随后停药4周 [10] 目标疾病领域市场规模 - 肺动脉高压（PAH）是一种严重、进行性、罕见的疾病，估计美国约有35,000名患者，欧盟五国（法国、德国、意大利、西班牙、英国）约有40,000名患者，日本约有15,000名患者被诊断患有此病 [8] - 非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）是一种严重的慢性肺部疾病，目前美国约有500,000名患者，欧盟五国约有600,000名患者，日本约有150,000名患者被诊断患有NCFB [11] - 在美国以外的地区，目前尚无专门针对支气管扩张症的获批疗法 [11] 公司背景与战略 - 公司是一家以人为本的全球性生物制药公司，致力于提供一流和同类最佳的疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活 [1][21] - 公司正在推进一系列已获批和处于中后期研究阶段的在研药物组合，以及专注于服务需求最迫切的患者群体的前沿药物发现研究 [21] - 公司最先进的研发项目集中于肺部疾病和炎症领域，包括两种治疗慢性衰弱性肺部疾病的获批疗法，早期项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、AI驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援 [21][22] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研发基地，并连续四年被评为科学领域最佳雇主第一名 [22]