Presentation to Focus on Positive Topline Results from Phase 2 Trial Evaluating BX211 for the Treatment of Diabetic Foot Osteomyelitis (DFO)NESS ZIONA, Israel, Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- BiomX Inc. (NYSE American: PHGE), a clinical-stage company advancing natural and engineered phage therapies targeting specific pathogenic bacteria, today announced that Jonathan Solomon, the Company’s Chief Executive Officer, will present at the H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference taking place o ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日现金及受限现金余额为1520万美元 较2024年12月31日的1800万美元下降 主要由于运营活动现金流出 [13] - 2025年第二季度研发费用净额为500万美元 较2024年同期的690万美元下降 主要由于人员缩减带来的薪资支出减少 以及来自以色列创新局等机构的资助增加 但被BX004二期临床试验启动费用部分抵消 [14] - 2025年第二季度管理费用为240万美元 较2024年同期的280万美元下降 主要由于法律和专业服务费用减少 [15] - 2025年第二季度净亏损600万美元 而2024年同期为净收入450万美元 差异主要源于认股权证公允价值变动 [15] - 2025年上半年运营活动现金净流出1480万美元 较2024年同期的2260万美元有所改善 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - BX211治疗糖尿病足骨髓炎(DFO)的二期临床试验显示 治疗组在第12周溃疡面积减少具有统计学意义(p=0.046) 从第7周开始与安慰剂组出现显著差异 到第10周差异超过40% [7] - BX004治疗囊性纤维化(CF)的1b/2a期试验中 14.3%患者在10天治疗后完全清除感染 [9] - BX004在2a期试验中显示出约500倍(2.7 log)的细菌负荷降低 且未观察到细菌耐药性 [10][11] - BX004的2b期试验设计为随机双盲安慰剂对照研究 计划招募约60名慢性铜绿假单胞菌感染的CF患者 治疗周期为8周 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在与美国国防卫生局就BX211项目进行持续讨论 该机构已投入近4000万美元非稀释性资金支持该项目 [27] - 计划在2025年下半年与FDA讨论BX211的注册试验设计 可能同时推进糖尿病足感染(DFI)和DFO两个适应症 [25][42] - 正在探索利用真实世界证据加速BX004审批路径 计划在2025年获取FDA反馈 [11][29] - 行业层面 DFO领域超过20年无新疗法获批 美国每年约16万例糖尿病相关下肢截肢中85%由DFO或糖尿病足感染引起 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为噬菌体治疗领域已到达转折点 临床站点、患者和战略合作方兴趣显著提升 [20][22] - BX004的2b期试验招募进展顺利 患者和研究者积极性高 主要得益于前期临床试验数据的说服力 [20][35] - 预计现有现金储备可支持运营至2026年 [13] - 近期《自然-通讯》发表的BX004数据被认为是对噬菌体平台的重要科学验证 [11][16] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于噬菌体治疗领域兴趣变化 - 回答指出与既往CF研究相比 当前BX004试验的临床站点和患者参与意愿显著提升 归因于前期数据积累和领域整体进展 [20][22] 问题: BX211注册试验设计考量 - 回答提到可能同时推进DFI和DFO路径 DFI已有明确指导文件规定感染缓解为主要终点 而DFO需要更长观察期和影像学评估 [25][42] - 强调与美国国防卫生局的合作模式 该机构支持具有民用市场潜力的项目 [26] 问题: BX004真实世界证据策略 - 回答详述了三方面工作: KOL专家共识、注册数据分析、文献综述 以建立细菌负荷与临床结局的关联证据 [37][38] - 引用近期NCFB领域类似药物的审批案例 说明微生物学终点路径的可行性 [39] 问题: BX004试验入组进展 - 回答虽未提供具体数字 但表示入组进度符合预期 预计2026年一季度获得顶线结果 [35] 问题: BX211注册试验时间表 - 回答确认计划在2025年底前与FDA完成讨论 并提及Benjamin Lipsky等专家参与试验设计 [43]

临床项目进展 - BX211在糖尿病足骨髓炎患者中显示出优于安慰剂的伤口面积减少超过40% [1][3][7] - BX211在溃疡深度和面积扩张减少方面均显示出统计学显著改善(p=0.048和p=0.017) [7][13] - BX004在囊性纤维化患者中显示出约500倍(2.7 log₁₀)的细菌减少且未检测到耐药性 [1][3][7] - BX004的2b期试验已启动 预计2026年第一季度公布顶线结果 [1][7][14] 财务表现 - 2025年第二季度现金及受限现金余额为1520万美元 较2024年底的1800万美元下降 [8][20] - 研发费用净额为500万美元 同比下降主要源于人员成本削减和租金费用减少 [9] - 一般及行政费用为240万美元 同比下降主要由于专业服务费用减少 [10] - 2025年第二季度净亏损600万美元 而2024年同期为净收入450万美元 [11][25] 公司战略与规划 - 正在筹划BX211的潜在注册性研究 等待FDA反馈 [7][13] - 预计2025年下半年将获得FDA关于真实世界证据策略的反馈 [7] - 现金储备预计可支持运营至2026年第一季度 [8] - 与国防卫生局就BX211项目进行持续讨论 [7]

文章核心观点 BiomX公司首席执行官将在会议上介绍BX211治疗糖尿病足骨髓炎（DFO）的2期试验积极顶线结果，该疗法安全且耐受性良好，在减少溃疡大小和深度等方面有显著效果，公司正计划开展2/3期试验 [1][3] 分组1：会议介绍 - 公司首席执行官将在2025年5月20 - 22日于以色列特拉维夫举行的Biomed Israel 2025会议上，介绍BX211治疗DFO的2期顶线结果 [1] - 口头报告标题为“Precision Phage Therapy for Chronic Diabetic Foot Infections”，时间为2025年5月21日12:15 - 2:15 pm IST，地点在特拉维夫洲际大卫酒店A厅 [2] 分组2：BX211疗法介绍 - BX211是针对金黄色葡萄球菌相关DFO的噬菌体疗法，DFO通常由足部溃疡感染发展而来，是糖尿病患者截肢的主要原因 [3] - 2025年3月公布的2期试验结果显示，BX211安全且耐受性良好，患者溃疡大小在第12周（p = 0.046）和第13周（p=0.052）有显著持续减少，从第7周起与安慰剂组出现差异，第10周差异超40% [3] - BX211在第13周溃疡深度（p=0.048）和减少溃疡面积扩大（p=0.017）方面有显著改善，12周治疗期内所有患者按标准护理治疗，包括必要时使用全身性抗生素治疗 [3] - 公司正计划开展2/3期试验，待与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论并获得反馈 [3] 分组3：公司介绍 - BiomX是临床阶段公司，引领天然和工程噬菌体鸡尾酒及个性化噬菌体疗法开发，旨在治疗有大量未满足需求的慢性病 [4] - 公司发现并验证专有细菌靶点，应用BOLT平台定制针对这些靶点的噬菌体组合物 [4]

公司财务报告与业务更新 - 公司将于今日向美国证券交易委员会提交2025年第一季度10-Q表格季度报告 [3] - 财务报告新闻稿已于美国东部时间早上6:30发布 可在公司官网biomix.com查看 [3] - 电话会议录音将在公司官网投资者关系部分提供 [3] 前瞻性声明 - 电话会议中所有非历史事实性陈述均可能被视为前瞻性声明 [4] - 前瞻性声明内容包括公司现金充足性 产品管线 临床试验设计与招募时间表 [4] - 涉及与FDA等监管机构的预期讨论及结果 产品候选物的潜在效益 [4] - 包括BX004和BX211候选产品的潜在安全性和有效性评估 [4]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金及受限现金为2120万美元，较2024年12月31日的1800万美元有所增加，主要因2025年2月融资所得资金，部分被经营活动净现金使用所抵消 [14] - 2025年第一季度研发费用净额为530万美元，高于2024年第一季度的410万美元，主要因CF产品候选药物VX004的2b期临床试验准备、DFO产品候选药物VX211的二期临床试验费用增加以及2024年3月收购Adaptive Stage Therapeutics后的相关费用增加，部分被更高的赠款所抵消 [15] - 2025年第一季度一般及行政费用为250万美元，低于2024年第一季度的270万美元，主要归因于2024年与APT收购相关的费用，部分被增加的工资和股份支付费用所抵消 [16] - 2025年第一季度净亏损为770万美元，低于2024年第一季度的1730万美元，主要由于2024年3月融资所发行认股权证公允价值的变化 [17] - 2025年3月31日止三个月经营活动净现金使用为870万美元，低于2024年同期的1140万美元 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - DFO业务线：公司3月宣布评估BX211治疗与金黄色葡萄球菌相关的糖尿病足骨髓炎（DFO）的二期试验取得积极顶线结果，展示了BX211的安全性和耐受性，在活动方面，BX211从第7周开始溃疡面积持续且有统计学意义地减少，与安慰剂的差异在第10周大于40%，在第13周对特定患者的治疗有统计学意义的改善（P值等于0.048），在减少溃疡面积扩大方面也有显著统计学改善（P值等于0.017） [5][10] - CF业务线：公司预计融资将为2026年第一季度BX004治疗囊性纤维化的2b期研究顶线结果公布提供资金支持，该研究进展顺利 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约有16万例糖尿病患者进行下肢截肢，其中约85%由DFO或糖尿病足感染（DFI）引起，每次截肢的直接成本约为5万美元，美国医疗系统因糖尿病截肢每年的总经济负担约为80亿美元 [6][7] - DFO患者或DFI患者截肢后的五年死亡率在30% - 50%之间，高于大多数癌症的五年生存率 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在获得FDA和其他监管机构反馈后，开展BX211的潜在2 - 3期试验，并探索潜在的资金和合作机会，以进一步推进其临床开发 [11] - 公司将专注于DFO项目，与FDA进行互动并与合作伙伴沟通，之后再考虑扩展项目至其他领域 [24] - 公司预计BX004治疗囊性纤维化的2b期试验将于2026年第一季度公布顶线结果，目前进展顺利 [6][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为DFO项目的二期试验结果是一个潜在的转折点，有望满足患者未被满足的需求 [9] - 公司对其强大的产品线和推进潜在改变生命疗法的能力充满信心，近期DFO二期试验的积极结果进一步加强了公司的发展势头 [13] 其他重要信息 - 美国国防卫生局（DHA）持续支持BX211的开发，至今已提供约4000万美元的非稀释资金 [12] - 公司于2月宣布的1200万美元融资已在上个月的特别会议上获得剩余股东批准 [5] 问答环节所有提问和回答 问题1：自宣布DFO项目数据后，监管咨询、FDA互动计划和时间安排如何，如何精简监管互动愿望清单，对设计有何想法及后续潜在时间安排 - 公司表示数据刚公布不久，很幸运已有一些顶级关键意见领袖参与DFO研究，且与DHA保持着持续对话，公司认为这是DFO项目的突破，针对金黄色葡萄球菌的噬菌体疗法打开了多个适应症，计划今年晚些时候与监管机构讨论，有机会申请突破性指定和孤儿指定，目前正在推进中，公司将先专注于DFO项目，与FDA互动并与合作伙伴沟通，之后再考虑扩展项目 [21][22][24] 问题2：自公布数据后，除主要关键意见领袖外，医生对参与下一步研究的兴趣是否有进一步扩大 - 公司称收到了来自美国东西海岸和欧洲各地合作伙伴的意向，下一步研究将是全球性的，这些合作伙伴将是公司考虑的对象，同时公司发现DFO项目的同情用药数据与试验数据有相似之处，如华盛顿大学的一篇论文显示，12名接受治疗的患者中有11名避免了截肢，这种治疗经验将非常有价值，公司希望与这些人合作 [25][26][27] 问题3：CF项目何时开始试验，是否有阻碍因素 - 公司表示CF项目进展顺利，预计2026年第一季度公布数据，与监管机构沟通良好，没有阻碍因素，由于2023年11月2a期试验的数据，各中心和医生对招募患者很积极，CMC问题已解决，材料准备就绪 [31][32][33] 问题4：基于近期公布的BX211数据，是否可直接进入三期或关键研究，在医学会议展示和发表论文方面有何进展 - 公司认为有机会直接进行关键研究，数据显示效果良好，且药物安全性高，但还需与监管机构沟通并考虑CMC因素，公司正在进行数据的进一步分析和准备，有优秀的人员愿意在会议上展示数据，公司也希望将数据发表，会在合适的时候更新进展 [35][37][38] 问题5：噬菌体疗法在CF、DFO或其他适应症中，从监管机构和公司角度看，安全数据库的规模需要多大 - 公司认为在孤儿适应症中，历史上希望有大约300名患者的暴露数据，但在超孤儿适应症或患者招募困难的情况下可以减少，公司希望基于靶向孤儿适应症和产品的安全性，能够减少新患者数量，加速产品的批准 [40][41] 问题6：按预估形式，是否应将认股权证的1200万美元加到现有现金中 - 公司CFO表示，如果指的是2月融资的1200万美元，已包含在资产负债表的2100万美元中，认股权证在未行使时可以加上这1200万美元 [46][47]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金及受限现金余额为2120万美元，较2024年12月31日的1800万美元有所增加，主要因2025年2月融资所得资金，部分被经营活动净现金使用额抵消 [13] - 2025年第一季度研发费用净额为530万美元，高于2024年第一季度的410万美元，主要因CF产品候选药物VX004的2b期临床试验准备、DFO产品候选药物VX211的二期临床试验费用增加以及2024年3月收购Adaptive Stage Therapeutics后的相关费用增加，部分被更高的赠款收入抵消 [14] - 2025年第一季度一般及行政费用为250万美元，低于2024年第一季度的270万美元，主要因2024年与APT收购相关的费用，部分被增加的工资和股份支付费用抵消 [14] - 2025年第一季度净亏损为770万美元，低于2024年第一季度的1730万美元，主要因2024年3月融资所发行认股权证公允价值的变化 [15] - 2025年第一季度经营活动净现金使用额为870万美元，低于2024年同期的1140万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - DFO业务线：公司宣布BX211治疗糖尿病足骨髓炎（DFO）的二期试验取得积极顶线结果，展示了BX211的安全性和耐受性，从第7周开始溃疡面积持续且有统计学意义的百分比减少，与安慰剂组差异在第10周大于40%，第13周在特定患者中也有统计学显著改善，减少溃疡面积扩大的p值为0.017 [9] - CF业务线：公司预计2026年第一季度BX004治疗囊性纤维化的2b期研究顶线结果出炉，目前该试验进展顺利 [6] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在获得FDA和其他监管机构反馈后，开展BX211的潜在2 - 3期试验，并探索潜在的资金和合作机会，以进一步推进其临床开发 [10] - 公司认为噬菌体疗法可能为抗生素耐药感染提供关键治疗选择，特别是在当前和未来潜在冲突环境中，美国国防卫生局（DHA）已为BX211的开发提供约4000万美元的非稀释资金 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去一个季度公司在企业资金和临床管线方面取得显著进展，对公司和临床项目的未来充满信心，有信心推进潜在改变生命的疗法，满足患者的高度未满足需求 [5][12] - 公司认为BX211在DFO的二期积极顶线结果和近期1200万美元的融资进一步巩固了公司地位，为BX004在囊性纤维化项目的下一催化剂奠定基础 [17] 其他重要信息 - 公司预计2025年第一季度的融资将为公司提供至2026年第一季度的资金支持，与BX004治疗囊性纤维化的2b期研究顶线结果出炉时间一致 [6] - 公司于4月3日举办了KOL活动，回顾BX211治疗DFO的顶线结果，该活动得到关键意见领袖、医生和行业专家的广泛认可 [10] 问答环节所有提问和回答 问题1：自宣布DFO项目数据后，监管咨询情况、FDA互动计划和时间安排，以及如何精简监管互动愿望清单和设计想法及潜在时间安排 - 公司表示数据刚公布不久，很幸运已有一些顶级KOL参与DFO研究，目前正在计划与监管机构的互动，有望获得突破性指定和孤儿指定，首先聚焦DFO项目，与FDA互动并与合作伙伴沟通，之后再考虑扩展项目 [20][21][23] 问题2：自公布数据后，除主要KOL外，医生对参与下一步研究的兴趣以及相关扩展情况 - 公司称收到来自美国东西海岸和欧洲各地合作伙伴的咨询，下一步研究将是全球性的，这些合作伙伴将是考虑对象，且DFO同情使用案例的数据与试验数据有相似结果，治疗KOL的经验将非常有价值 [25][26][27] 问题3：CF二期试验何时开始，是否有阻碍因素 - 公司表示CF试验进展顺利，预计2026年第一季度出数据，未看到阻碍因素，与之前CF研究早期招募困难不同，由于2023年11月2a期数据表现良好，各中心已有患者排队，医生也渴望让患者入组，CMC问题已解决，材料准备就绪 [32][33] 问题4：基于近期公布的BX211数据，能否直接进入关键的三期试验或至少进行关键研究，以及医学会议展示和发表文章的情况 - 公司认为有机会直接进行关键研究，数据良好且安全性高，但需进一步分析数据并与监管机构沟通确认，目前正在努力准备医学会议展示和文章发表，有优秀人员愿意参与 [37][39][40] 问题5：噬菌体疗法在CF、DFO或其他适应症中，安全数据库规模和试验规模的想法 - 公司认为历史上孤儿适应症希望有300名患者的暴露量，但由于公司针对孤儿适应症且是精准医学，希望能低于这个数字，产品的安全性将有助于减少新患者数量并加速产品批准 [42][43] 问题6：按预估形式计算现金时，是否应将认股权证的1200万美元加到现有现金中 - 公司表示2月融资的1200万美元已包含在资产负债表的2100万美元中，认股权证未行使时可以加上这1200万美元 [50]

文章核心观点 2025年第一季度，BiomX在公司运营和临床管线方面取得显著进展，BX211项目2期试验结果积极，公司正规划后续试验；BX004项目按计划推进，预计2026年第一季度公布2b期试验结果；公司完成1200万美元融资，资金可支持运营至2026年第一季度；第一季度财务结果显示现金余额增加，研发和行政费用有变化，净亏损减少 [1][2][6]。 临床项目更新 BX211 - 2025年3月，公司宣布BX211治疗金黄色葡萄球菌相关糖尿病足骨髓炎（DFO）的2期试验结果积极，该疗法安全且耐受性良好 [1][3] - 试验中，BX211使溃疡面积持续显著减少，第12周和第13周百分比面积减少（PAR）有统计学意义，第7周起与安慰剂组出现差异，第10周差异超40% [3] - 与安慰剂相比，BX211在第13周溃疡深度（基线溃疡深度达骨的患者）和减少溃疡面积扩大方面有显著改善，在多个临床参数上呈有利趋势 [3] - 截至第13周，BX211对甲氧西林敏感和耐药菌株以及高低生物膜产生菌均有可比疗效，与抗生素作用机制不同且有抗生物膜能力 [3] - 公司正等待FDA反馈，计划开展BX211的2/3期临床试验 [4] BX004 - 第一季度，公司启动对囊性纤维化（CF）患者中铜绿假单胞菌减少与临床结果关系的真实世界证据探索和分析 [5] - 预计2025年下半年与FDA等监管机构进行讨论，展示分析真实世界证据的计划并寻求支持未来监管申报的认可 [5] - 预计2026年第一季度公布BX004治疗CF的2b期试验顶线结果 [1][13] 业务更新 - 2025年4月21日，股东批准行使公司2025年2月宣布的1200万美元融资中发行的认股权证，融资资金预计支持公司运营至2026年第一季度，届时预计公布BX004的2b期试验顶线结果 [1][6] 2025年第一季度财务结果 现金状况 - 截至2025年3月31日，现金余额和受限现金为2120万美元，较2024年12月31日的1800万美元增加，主要因2025年2月融资，部分被经营活动净现金使用抵消，公司估计现有资金足以支持运营至2026年第一季度 [7] 费用情况 - 研发费用净额为530万美元，较2024年第一季度的410万美元增加，主要因BX004的2b期临床试验准备、BX211的2期临床试验费用增加以及2024年3月收购Adaptive Phage Therapeutics后的租金等费用增加，部分被更高的赠款抵消 [8] - 一般及行政费用为250万美元，较2024年第一季度的270万美元减少，主要因2024年收购相关费用，部分被薪资和股份支付费用增加抵消 [9] 损益情况 - 净亏损为770万美元，较2024年第一季度的1730万美元减少，主要因2024年3月融资发行认股权证公允价值变动 [10] - 截至2025年3月31日的三个月，经营活动净现金使用为870万美元，较2024年同期的1140万美元减少 [10] 会议详情 - 公司将于2025年5月15日下午2点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论2025年第一季度财务结果并提供公司最新情况 [1][11] 公司概况 - BiomX是临床阶段公司，致力于开发天然和工程噬菌体鸡尾酒及个性化噬菌体疗法，针对有害细菌治疗未满足医疗需求的慢性病，通过BOLT平台定制噬菌体组合物 [14] 资产负债表 资产 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为2011.6万美元，受限现金为95.3万美元，其他流动资产为246.4万美元，非流动资产包括非流动受限现金、使用权资产、固定资产净值和在研研发资产等，总资产为4565.4万美元 [20] 负债和股东权益 - 流动负债包括应付账款、租赁负债当期部分和其他应付款等，非流动负债包括租赁负债、其他负债和认股权证等，股东权益包括优先股、普通股、额外实收资本和累计亏损等，总负债和股东权益为4565.4万美元 [21] 运营报表 费用和亏损 - 2025年第一季度，研发费用净额为525万美元，一般及行政费用为250.6万美元，运营亏损为775.6万美元，其他费用为6万美元，利息费用为5万美元，认股权证公允价值变动损失为 - 91.4万美元，财务费用净额为80.5万美元，税前亏损为765.8万美元，税费为1万美元，净亏损为765.9万美元 [24][25] 每股亏损 - 2025年第一季度，基本和摊薄后普通股每股亏损为0.33美元，加权平均股数为2310.31万股 [25]

财务数据和关键指标变化 - 2月公司宣布一系列融资，总收益约1200万美元，资金将支持完成BH004在囊性纤维化患者中的2b期研究，预计在2026年第一季度获得2b期顶线结果，部分资金用于准备监管讨论和VX004 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 BX211项目 - 41名患者参与研究，按2:1随机分为对照组和治疗组，26名患者接受BX211静脉和局部给药，15名患者接受安慰剂，所有患者均接受标准治疗 [16] - 研究主要终点是第13周时研究溃疡的面积减少百分比（PAR），结果显示BX211治疗组溃疡面积持续且有统计学意义地减少，从第7周开始与安慰剂组分离，第10周差异大于40%，第12周达到统计学显著，第13周溃疡深度和面积恶化情况也有改善 [18][20] - 研究还显示BX211在其他临床参数上有积极趋势，如第12周通过MRI和X光检查显示DSO的分辨率、C反应蛋白从基线降低50%、Wagner量表改善等 [19] BX004项目 - 资金将支持完成BX004在囊性纤维化患者中的2b期研究，预计在2026年第一季度获得2b期顶线结果 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国有超3800万糖尿病患者，每年有40万糖尿病足感染急诊就诊，约16万糖尿病患者下肢截肢，约85%的糖尿病患者截肢是由于DSO，每次截肢直接成本约5万美元，美国医疗系统每年因糖尿病截肢的总负担约80亿美元 [11] - DFO或DFI患者截肢后5年死亡率增加30% - 50%，下肢截肢是后续截肢的主要风险因素 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在开发定制阶段疗法，以根除有害细菌和慢性疾病，两个主要项目是针对囊性纤维化和糖尿病足骨髓炎患者的BX004和BX211 [6] - BX211有望填补糖尿病足感染和骨髓炎治疗的未满足需求，公司希望其在后续临床试验中取得进展 [23][24] - 公司正在探索和分析囊性纤维化患者的真实世界证据，以进一步了解铜绿假单胞菌减少与临床结果之间的关系，为监管讨论做准备 [26] - 行业中，过去20年没有新药获批用于治疗糖尿病足感染，所有获批药物均基于与旧抗生素的非劣效性，该领域缺乏真正的创新 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为BX211的试验结果是噬菌体疗法的一个分水岭时刻，展示了噬菌体疗法的治疗潜力，有望成为治疗VFO和DFI的潜在变革者 [7][23] - 公司对获得的资金感到满意，认为这些资金将为达到2b期顶线结果提供足够的资金支持 [25] 其他重要信息 - 公司将于4月3日上午11点举办虚拟活动，邀请噬菌体疗法和糖尿病液体感染领域的知名意见领袖，深入探讨BX211的2期试验结果及其临床和治疗意义 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在当前融资环境下，公司从各种来源获得额外非稀释资本的潜力，包括海军 - 美国国防机构已将噬菌体确定为一种潜在的关键治疗方式，并投资了该领域的几家公司，公司已获得DHA的大量非稀释资金支持，未来有继续获得支持的可能性 [32][33][34] 问题2: 研究中患者的自然病程，包括自发愈合的百分比，以及对照组相对于DFO总体人群的表现 - 患者多为男性，中位年龄约60岁，约40%的DFO患者最终会截肢，安慰剂组预期平均改善约40%，实际情况也是如此，早期安慰剂组有一定反应可能是因为患者在临床研究中得到了更好的护理，而噬菌体组持续改善可能是因为噬菌体破坏生物膜、暴露细菌并促进愈合 [37][38][39][40] 问题3: 从研究中获得的关于给药方案和应用时间的早期经验 - 与CF研究相比，此次研究中反应更渐进，可能与给药途径和感染部位有关，噬菌体组持续改善可能是因为噬菌体破坏生物膜、暴露细菌并促进愈合 [43][44] 问题4: BX211的3期研究潜在规模和是否寻求监管指定，如突破性地位 - 目前确定下一步还为时过早，需要进行监管咨询和与合作伙伴战略规划，可能会考虑中度至重度糖尿病足感染和骨髓炎作为研究终点 [45][46] 问题5: 第13周p值略高于0.05，而第12周低于，是否有影响或只是研究规模小 - 这是由于研究规模小，原预计不会有统计学意义，数据强度产生了目前的统计学显著性，整体数据显示出明确的统计学显著信号 [50][51] 问题6: 噬菌体治疗与抗生素治疗的临床差异 - 安慰剂组和噬菌体组均接受标准治疗，包括抗生素和清创，噬菌体与抗生素正交，不相互作用，但有时具有协同作用，噬菌体的扩增和生物制药特性可能导致持续改善 [55][56] 问题7: 图表中安慰剂组从第5、6周开始出现效果降低，历史上是否类似，3期研究是否会有类似模式 - 历史上关于溃疡大小每周监测的数据有限，安慰剂组表现符合预期，希望3期研究中安慰剂组表现相同 [58][59] 问题8: 噬菌体治疗的安全性，是否有值得提及的不良事件 - 未观察到噬菌体组和安慰剂组在任何严重不良事件上有差异，噬菌体治疗看起来是一种非常安全的治疗方式 [60][61] 问题9: 是否有在医学会议上发表或展示数据的计划 - 公司正在与意见领袖协商，希望找到合适的背景来发表和分享更多数据 [62][63]

文章核心观点 公司公布BX211噬菌体疗法治疗与金黄色葡萄球菌相关的糖尿病足骨髓炎（DFO）的2期试验积极顶线安全和疗效结果，显示出良好治疗潜力，计划开展2/3期试验 [1] 分组1：公司信息 - 公司是临床阶段公司，推进针对特定致病细菌的新型天然和工程噬菌体疗法 [1] - 公司发现并验证专有细菌靶点，应用BOLT平台定制针对这些靶点的噬菌体组合物 [10] 分组2：产品信息 - BX211是治疗与金黄色葡萄球菌相关DFO的噬菌体疗法，DFO通常由感染的足部溃疡发展而来，是糖尿病患者截肢的主要原因 [9] - 公司计划在获得FDA反馈后开展BX211的2/3期临床试验 [1][3][9] 分组3：试验信息 - 2期试验是随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，共招募41名患者，按2:1比例随机分组，26人接受BX211治疗，15人接受安慰剂治疗 [3][4] - 治疗期为12周，所有受试者均按标准治疗，必要时接受全身抗生素治疗，第13周评估与骨髓炎相关的伤口愈合情况，主要疗效终点是至第13周研究溃疡的百分比面积减少（PAR） [1][3][4] 分组4：试验结果 - BX211安全且耐受性良好 [1][3][12] - BX211使溃疡面积持续且有统计学意义地减少，第12周p = 0.046，第13周p = 0.052，从第7周起与安慰剂组出现差异，到第10周差异大于40% [1][3][12] - 与安慰剂组相比，BX211在第13周使溃疡深度（基线溃疡深度定义为骨的患者）和减少溃疡面积扩大方面有统计学意义的改善，p值分别为0.048和0.017 [1][3][12] - BX211在多个临床参数上与安慰剂组相比显示出有利趋势，包括无感染临床证据的就诊比例、第12周MRI/X射线显示DFO缓解的证据等 [12] - 至第13周，BX211对甲氧西林敏感和耐药菌株以及高和低生物膜产生菌均显示出相当的疗效 [12] 分组5：各方观点 - 公司首席执行官认为数据显示噬菌体疗法的治疗潜力，该疗法有望满足DFO的重大未满足需求，在现代冲突和抗生素耐药伤口增加的时代具有更广泛的相关性 [2] - 加州大学圣地亚哥分校教授认为噬菌体疗法在治疗抗生素耐药或现有治疗效果不佳的感染中起关键作用，该试验的顶线数据为该方法及其解决最具挑战性感染的潜力提供重要转折点 [2] - 华盛顿大学名誉教授认为DFO常导致严重不良影响，最严重的并发症是下肢截肢，5年死亡率约50%，BX211可能有减少截肢的潜力，值得密切关注 [2] 分组6：后续安排 - 公司管理层将于美国东部时间3月31日上午9点举行电话会议和网络直播，回顾2期试验顶线结果，可通过电话或网络链接参与 [6] - 公司计划于4月3日上午11点举办虚拟关键意见领袖（KOL）活动，讨论2期试验顶线结果，可点击链接注册参加 [8] - 公司预计在即将召开的科学会议上公布2期研究的更多数据 [5]