业务进展与战略规划 - 公司计划在2025年9月选定首个体内开发先导候选药物 并目标在2026年中提交新药临床试验申请(IND) 于2026年底实现人体概念验证 [1][2] - 与百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)合作的CD19 HD Allo CAR T项目首份IND/CTA申请获受理 触发向Editas支付的里程碑款项 标志着公司自主研发技术首次在异体CAR-T领域进入临床阶段 用于潜在治疗自身免疫性疾病 [6] - 公司目标在2025年底前确立并披露新的靶向细胞类型/组织 [7] 研发成果与技术验证 - 在ASGCT和TIDES年会上公布临床前概念验证数据 通过体内CRISPR编辑上调肝脏靶点蛋白表达 并在小鼠疾病模型中降低疾病相关生物标志物 [4] - 在EHA 2025大会上展示新型靶向脂质纳米颗粒(tLNP)在非人灵长类动物(NHPs)中的单剂量给药数据 证明对造血干细胞HBG1/2启动子编辑达到治疗相关水平 [5] - 通过专有tLNP平台在ASGCT展示体内基因编辑能力 [7] 财务表现与资金状况 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物与有价证券为1.785亿美元 较2024年12月31日的2.699亿美元下降 [8][16] - 2025年第二季度净亏损5320万美元(每股0.63美元) 较2024年同期的6760万美元亏损(每股0.82美元)收窄 [12][15] - 研发费用降至1620万美元 较2024年同期的5420万美元减少3800万美元 主要因reni-cel项目临床开发终止 [12][15] - 现有资金预计可支持运营至2027年第二季度 [8] 合作与商业发展 - 2024年5月宣布扩展与百时美施贵宝的合作关系 共同研究、开发及商业化用于治疗癌症和自身免疫性疾病的自体与异体α-β T细胞药物 [6] - 第二季度合作与其他研发收入增至360万美元 较2024年同期的50万美元显著增长 主要源于2025年第二季度达成特定交付成果的收入确认 [12][15]