公司概况 * 公司为Coya Therapeutics (NasdaqCM: COYA)，是一家专注于神经退行性疾病的生物技术公司[10] * 公司首席执行官为Arun Swaminathan[2] 2025年主要成就 * 核心资产进入临床阶段，并可能进入注册试验阶段[3] * 在额颞叶痴呆的研究者发起试验中获得了有前景的中期数据[9] * 在临床前研究中，证明了GLP-1药物与公司专有的低剂量白细胞介素-2 (COYA 301) 联用具有协同增效潜力[9] * 公司科学顾问委员会成员Shimon Sakaguchi博士因其在调节性T细胞方面的研究获得诺贝尔生理学或医学奖，为公司的科学基础提供了外部验证[9] 公司平台与科学基础 * 公司专注于神经退行性疾病，核心科学基础是调节性T细胞生物学[10] * 公司认为通过恢复调节性T细胞的数量和功能，可以抑制炎症，从而阻止疾病进展[10] * 公司的方法基于三大支柱：调节性T细胞科学、组合生物制剂方法（专有低剂量IL-2联合CTLA-4）、以及在三种疾病（肌萎缩侧索硬化、额颞叶痴呆、阿尔茨海默病）的四项小型研究者发起试验中观察到的一致疗效信号[11][12] * 公司的组合方法旨在提升调节性T细胞数量并使其功能长期维持[12] 研发管线与临床策略 * 主要项目为COYA 302，采用与遗传突变无关的方法，通过解决炎症和调节性T细胞功能来治疗肌萎缩侧索硬化，理论上适用于所有肌萎缩侧索硬化患者[23][24] * 肌萎缩侧索硬化二期试验设计：120名患者、随机双盲安慰剂对照、为期6个月、主要终点为ALSFRS评分、次要终点包括神经丝轻链等生物标志物、患者入组ALSFRS评分需≥35[15] * 试验计划在6个月后向FDA提交盲态数据，以支持批准路径，之后将继续进行开放标签扩展研究[16][17] * 下一个优先事项是额颞叶痴呆，预计在2025年底/2026年初获得完整的研究者发起试验结果，并计划在2026年上半年启动二期A研究[25] * 对于阿尔茨海默病和帕金森病等更大适应症，公司因资本限制而寻求合作伙伴或非稀释性资金来推进[27] * 公司与GLP-1药物的组合项目（COYA 303）在临床前模型中显示出显著协同作用，能抑制神经炎症标志物[29][30] 合作与财务状况 * 公司与Dr. Reddy's签订了关于肌萎缩侧索硬化适应症的许可协议，总交易价值约7亿美元[32] * 公司已收到约1600万美元的预付款和里程碑付款，预计在首例患者给药后将再收到420万美元[32] * 产品获批后，公司将在Dr. Reddy's的授权区域获得百分之十几的特许权使用费，以及高达6.5亿美元的额外销售里程碑付款[32] * 该协议为公司提供了非稀释性资金，并减轻了首个适应症（肌萎缩侧索硬化）的商业化资金压力[33] * 截至2025年9月30日，公司现金约为2800万美元，随后在10月底融资2300万美元[34] * 预计从Dr. Reddy's获得首例患者给药里程碑付款420万美元后，现金将进一步增加[34] 监管环境与市场机会 * 公司认为FDA优先考虑肌萎缩侧索硬化和额颞叶痴呆等罕见病，希望更高效地批准相关疗法[21] * 公司对技术和监管成功概率持乐观态度，基于已有的科学和临床前数据以及研究者发起试验结果[22] * 神经丝轻链作为生物标志物已被FDA认可（例如在Qalsody的批准中），预计将与ALSFRS评分、氧化应激标志物等数据一起被FDA综合评估[19] 2026年关键目标与催化剂 * 全力推进肌萎缩侧索硬化试验[35] * 启动并推进额颞叶痴呆试验[35] * 推进GLP-1与COYA 301的组合项目[35]