2025年财务业绩 - 2025年全年总收入为6.73亿美元，较2024年的5.60亿美元增长20% [1][3][5] - 2025年第四季度总收入为2.07亿美元，较2024年同期的1.65亿美元增长25% [3][4] - 核心产品Crysvita在2025年全年收入为4.81亿美元，较2024年的4.10亿美元增长17%，其中第四季度收入为1.45亿美元 [1][3][5] - 产品Dojolvi在2025年全年收入为9600万美元，较2024年的8800万美元增长9% [1][3][5] - 产品Evkeeza在2025年全年收入为5900万美元，较2024年的3200万美元大幅增长84% [3][5][6] 产品收入构成与增长 - Crysvita收入中，来自拉丁美洲和土耳其的产品销售在2025年为1.77亿美元，较2024年的1.35亿美元增长31% [3][5] - Crysvita收入还包括来自美国和加拿大的特许权使用费收入，2025年为2.75亿美元，2024年为2.49亿美元 [3] - 2025年第四季度，Dojolvi收入为3200万美元，Evkeeza收入为1700万美元，Mepsevii收入为1300万美元 [3][4] 运营费用与净亏损 - 2025年全年运营总费用为12.08亿美元，其中包括1.53亿美元的非现金股权激励费用 [6][7][20] - 2025年第四季度运营总费用为3.21亿美元 [6][7] - 2025年全年净亏损为5.75亿美元，每股基本及摊薄净亏损为5.83美元 [6][8][20] - 2025年第四季度净亏损为1.29亿美元，每股基本及摊薄净亏损为1.29美元 [6][8] 现金流与资产负债表 - 截至2025年12月31日，公司现金、现金等价物及有价证券为7.37亿美元 [8][21] - 2025年全年经营活动所用净现金为4.66亿美元，第四季度为1.00亿美元 [8] - 截至2025年12月31日，公司总资产为15.32亿美元，股东权益为负8000万美元 [21] 2026年财务指引与战略重组 - 公司预计2026年来自现有产品的总收入将在7.30亿美元至7.60亿美元之间，较2025年增长8%至13% [1][10] - 其中，Crysvita收入预计在5.00亿美元至5.20亿美元之间，Dojolvi收入预计在1.00亿美元至1.10亿美元之间 [10] - 公司已启动一项战略重组计划，旨在显著减少和聚焦费用及员工人数，重申在2027年实现盈利的路径 [1][9] - 作为重组的一部分，公司将裁员10%，影响约130名员工 [10] 2026年临床与监管催化剂 - 2026年的催化剂包括两个潜在的监管批准，以及针对Angelman综合征的GTX-102三期Aspire研究的预期关键三期数据 [1][15] - 基因疗法DTX401用于治疗Ia型糖原贮积症，其生物制品许可申请的滚动提交已于2025年12月完成，预计PDUFA行动日期在2026年第三季度 [15] - 基因疗法UX111用于治疗A型Sanfilippo综合征，其BLA已于2026年1月重新提交，但公司同日收到了不完全回复函，要求提供与CMC回复相关的额外支持文件 [15] - 用于治疗Angelman综合征的GTX-102，其关键三期Aspire研究的数据预计在2026年下半年获得 [15] - 用于治疗Wilson病的基因疗法UX701，其剂量探索阶段的数据预计在2026年获得 [15] 未来费用预期 - 2026年，研发和销售、一般及行政费用总和预计与2025年相比持平或下降低个位数百分比，其中包括约5000万美元的重组相关费用 [15] - 2027年，研发费用预计将比2025年水平减少38%，约2.80亿美元，主要由于多项三期研究完成以及早期研究工作减少 [15] - 2027年，销售、一般及行政费用预计将因支持新产品上市和现有获批产品而增加，但研发和SG&A费用总和预计将比2025年至少下降15% [15]

财务表现 - 2025年第一季度总收入1.39亿美元，同比增长28% [1][4] - Crysvita收入1.03亿美元，同比增长25%，其中拉丁美洲和土耳其产品销售额5508万美元，同比增长52% [3][4] - Dojolvi收入1700万美元，Evkeeza收入1103万美元 [3][4] - 净亏损1.51亿美元，每股亏损1.57美元，较2024年同期净亏损1.71亿美元有所收窄 [6][8] - 现金及等价物5.63亿美元，第一季度运营现金使用1.66亿美元 [9][29] 2025年财务指引 - 重申2025年总收入指引6.4-6.7亿美元，Crysvita收入4.6-4.8亿美元，Dojolvi收入0.9-1亿美元 [1][12] - 预计收入同比增长14-20%，运营现金使用将低于2024年水平 [10] 研发管线进展 - UX111治疗Sanfilippo综合征的BLA获FDA优先审评，PDUFA日期为2025年8月18日 [14] - DTX401治疗GSDIa的BLA预计2025年中提交，Phase 3数据显示治疗组患者玉米淀粉摄入量减少60-64% [15][16] - UX701治疗Wilson病的Phase 1/2/3研究第四队列入组中，预计2025年下半年完成 [17][18] - GTX-102治疗Angelman综合征的Phase 3研究预计2025年下半年完成入组 [11] - UX143治疗成骨不全症的Phase 3研究中期分析预计2025年中进行 [10]