公司与合作项目 - 临床阶段生物制药公司Keros Therapeutics与麻省总医院达成协议，将共同设计一项评估rinvatercept治疗肌萎缩侧索硬化症患者的2期临床试验，该试验将在Healey ALS MyMatch项目框架内进行 [1] - 此次合作是对Healey & AMG中心发起的ALS MyMatch项目申请的响应，该项目旨在通过生物标志物驱动的个性化试验方法加速ALS新疗法的开发，项目通过整合全面的遗传和生物流体标志物，将ALS患者亚群与不同的实验性疗法进行匹配 [2] - ALS MyMatch是一个多中心合作项目，目前汇集了四个试验准备就绪、高入组率的ALS研究中心，并已与专注于加速研究中心启动和招募的社区驱动慈善合作项目“加速入组中心”建立伙伴关系 [4] 产品与研发管线 - 候选药物rinvatercept是一种新型配体陷阱，由源自激活素受体IIA型和IIB型的修饰配体结合域与人抗体Fc域融合而成，旨在抑制肌肉和骨量与强度的负调节因子肌生长抑制素和激活素A的生物学效应，以改善骨骼肌再生、增加肌肉大小和力量 [6] - 公司正在开发rinvatercept用于治疗杜氏肌营养不良症和ALS [6] - 公司最先进的产品候选药物elritercept正在被开发用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，包括贫血和血小板减少症 [8] 战略与市场观点 - Keros公司首席执行官Jasbir S. Seehra博士表示，基于目前已产生的数据，公司相信有强有力的科学依据表明rinvatercept有潜力保留ALS患者的肌肉力量和功能，并改善其生活质量 [3] - 公司专注于开发和商业化针对TGF-β蛋白家族信号传导功能障碍相关疾病的新型疗法，是理解TGF-β蛋白家族作用的领导者，该蛋白家族是包括骨骼肌、骨骼、脂肪、心脏组织和血液在内的多种组织生长、修复和维持的主要调节因子 [7][8] - 通过利用对TGF-β蛋白家族的理解，公司已发现并正在开发有潜力为患者提供有意义且可能具有疾病修饰益处的蛋白质疗法 [8] 行业与项目背景 - Healey ALS MyMatch是一系列正在进行的早期1b/2a期临床试验，旨在加深对实验产品生物效应的理解，并为未来后期2/3期临床试验确定最佳患者群体 [2] - 麻省总医院Brigham的Sean M. Healey & AMG中心于2018年启动，汇集了全球科学家、医生、护士、基金会、联邦机构以及ALS患者、家属和护理人员网络，以加速ALS疗法的发现和开发步伐 [5] - ALS MyMatch是ALS卓越网络的附属项目，研究机构包括波士顿麻省总医院、明尼苏达大学、西北大学和诺瓦东南大学 [4]