核心观点 - Neurocrine Biosciences公布INGREZZA在迟发性运动障碍(TD)治疗中的第四阶段研究新分析 显示持续治疗可显著改善患者功能和生活质量指标 [1][2] - 研究数据在2025年ISPOR国际会议上展示 包括KINECT-PRO研究和随机撤药试验结果 [1][6] - INGREZZA作为选择性VMAT2抑制剂 已获FDA批准用于TD和亨廷顿病相关舞蹈症治疗 [12][13] 临床研究数据 - 127名患者参与的随机撤药试验显示 持续16周INGREZZA治疗组在HRQoL各维度均优于安慰剂组 其中移动能力改善-0.34 焦虑抑郁改善-0.38 [2][3] - 开放标签阶段8周治疗使工作/学校功能改善-1.37 社交生活改善-1.65 家庭生活改善-1.30 SDS总分降低-4.28 [4] - 延长治疗至16周后 社交生活继续改善-0.95 家庭生活改善-0.89 均显著优于安慰剂组 [4] 产品特性 - INGREZZA从首日起即可使用治疗剂量 无需滴定 每日一次胶囊给药 可与多数精神类药物联用 [12][14] - 提供40/60/80mg三种规格 含SPRINKLE剂型供吞咽困难患者使用 [14][23] - 作用机制为选择性抑制VMAT2 通过调节多巴胺释放改善运动控制 对VMAT1及其他受体无显著亲和力 [13] 疾病背景 - 迟发性运动障碍影响美国约80万成人 由抗精神病药物引发 表现为不可控异常运动 常不可逆转 [10] - 亨廷顿病相关舞蹈症影响美国4.1万成人 另有20万遗传风险人群 表现为不自主运动障碍 [11] 公司信息 - Neurocrine Biosciences专注神经科学领域 已开发多个FDA批准药物 包括TD和亨廷顿病治疗产品 [25] - 公司拥有涵盖神经内分泌和神经精神疾病的研发管线 多款候选药物处于中后期临床阶段 [25]

核心观点 - INGREZZA 2025年第一季度净产品销售额达5.45亿美元，同比增长8%，并重申全年销售指引为25-26亿美元 [1] - CRENESSITY 2025年第一季度净产品销售额为1450万美元，患者登记表达413份，报销覆盖率达70% [1][6] - 公司启动osavampator治疗重度抑郁症和NBI-568治疗精神分裂症的III期注册项目，为下一阶段增长布局 [1][6] - 公司现金及等价物达17.588亿美元，完成3亿美元加速股票回购计划，并宣布新增5亿美元股票回购计划 [8][9] 产品表现 - INGREZZA销售额增长由患者需求驱动，包括创纪录的新患者开始治疗和净价改善 [6] - INGREZZA医保覆盖范围扩大，现覆盖三分之二的迟发性运动障碍和亨廷顿病舞蹈症Medicare受益人 [6] - CRENESSITY初期上市表现良好，先天性肾上腺增生症社区接受度积极 [2][6] 研发进展 - 启动osavampator（AMPA正向变构调节剂）治疗重度抑郁症的III期项目，支付武田3800万美元开发里程碑 [6][8] - 启动NBI-568（M4毒蕈碱受体激动剂）治疗精神分裂症的III期项目 [6] - 启动NBI-921355（Nav1.2/1.6钠通道抑制剂）和NBI-1140675（VMAT2抑制剂）的I期临床研究 [6] - 公布INGREZZA的KINECT-PRO IV期研究积极数据，显示对迟发性运动障碍患者生活质量的改善 [6] 财务表现 - 2025年第一季度总收入5.726亿美元，去年同期5.153亿美元 [8] - GAAP研发费用2.632亿美元，同比增长65%；非GAAP研发费用2.402亿美元 [8] - GAAP销售管理费用2.765亿美元；非GAAP销售管理费用2.453亿美元 [8] - GAAP净利润790万美元，每股收益0.08美元；非GAAP净利润7150万美元，每股收益0.70美元 [8] 管理层变动 - 任命Sanjay Keswani博士为首席医疗官，自2025年6月2日起生效 [6] 2025年财务指引 - 重申INGREZZA全年净销售额指引25-26亿美元 [1][10] - GAAP研发费用指引9.6-10.1亿美元；非GAAP研发费用指引8.9-9.4亿美元 [10][11] - GAAP销售管理费用指引11.1-11.3亿美元；非GAAP销售管理费用指引9.55-9.75亿美元 [10][14]