财务数据和关键指标变化 - Q2净收入为9600万美元 使Visovac自推出以来的总净收入超过5 25亿美元 [7] - 毛利率保持在93% 与之前季度基本一致 [8][29] - 研发费用为1440万美元 同比下降120万美元 主要由于研发制造时间安排 [29] - 一般及行政费用为3520万美元 同比增加760万美元 主要由于专业服务费用增加 [29] - 季度净利润为3830万美元 每股摊薄收益1 29美元 已连续两年保持正EPS [6][30] - 期末现金及投资总额超过8 2亿美元 运营现金流持续增长 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - Visovac在美国市场合规率为82% 但预计未来会因轻中度患者比例增加而下降 [9] - 吸入式KB707在NSCLC患者中客观缓解率达36% 中位缓解持续时间尚未达到 [20] - KB304在美容治疗中显示出显著改善 特别是在皱纹和弹性方面 安全性符合预期 [25][26] - KB408在AATD治疗中显示出30%-40%的气道转导率 已开始重复给药研究 [21][22] - 眼科领域启动两项临床试验 治疗角膜擦伤和神经营养性角膜炎 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场销售团队扩张仍在进行 预计未来几个季度将完全发挥作用 [8] - 欧洲市场预计本季度在德国和法国推出 每个国家已确定超过500名患者 [13][14] - 日本市场已获批准 预计2026年开始贡献收入 可直接进入市场 [12] - 美国市场预计第三季度收入将低于第二季度 第四季度恢复增长 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于Visovac的全球扩张 包括美国 欧洲 日本和其他国际市场 [17][18] - 研发管线涵盖肺部疾病 眼科和美容领域 多个项目即将公布数据 [19][33] - 子公司Zhijun计划在2026年成为独立子公司 专注于美容治疗 [82] - 吸入式KB707计划在2026年公布数据 可能成为重要增长点 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计美国市场使用模式将趋于稳定 长期可持续增长 [11] - 欧洲和日本市场的推出将为Visovac提供多年增长路径 [17] - 短期收入波动将存在 但长期是多年度增长故事 [32][33] - 研发管线数据将展示平台在多个组织和适应症中的潜力 [33] 其他重要信息 - 日本批准标签广泛 允许家庭自我或家庭给药 不强制基因检测 [12] - 欧洲标签灵活 支持家庭给药和护理人员给药 [15] - 公司建立了全面的患者服务和教育计划以支持欧洲推出 [15] - 美容领域开发了针对Decollete的专用光子数字量表 [26] 问答环节所有的提问和回答 关于收入增长和销售团队扩张 - Q2收入增长部分由暂停治疗患者恢复用药驱动 销售团队扩张效果将在未来几个季度完全显现 [36] 关于季度收入预期 - 第三季度收入预计低于第二季度 主要由于夏季假期导致的治疗暂停 但拒绝提供具体数字 [40] 关于患者构成 - 美国市场RDEB和DDEB患者比例约为64:36 保持稳定 [43] 关于欧洲推出 - 欧洲定价谈判尚未开始 但未满足医疗需求已被认可 [48] - 欧洲患者需先在专科中心就诊才能获得处方 这是常规流程 [56] - 目标是在2-3年内覆盖60%的合格患者群体 [58] 关于研发管线 - CF数据延迟是由于TDN站点启动时间比预期长 [63][64] - KB803计划在2026年启动二期研究 治疗Decollete皱纹 [26] 关于日本市场 - 日本与欧洲类似 首次就诊需在医生办公室进行 [70] 关于长期患者使用模式 - 稳态定义为患者平均每年使用26瓶 预计在RDEB和DDEB患者比例达到50:50时实现 [76] 关于财务分配 - 肿瘤项目研发费用高主要由于Keytruda组合治疗成本高 [88]

财务数据和关键指标变化 - Q2净收入为9600万美元 使Visovac自推出以来的总净收入超过5 25亿美元 [6] - 每股摊薄盈利1 29美元 连续两年保持正EPS [5] - 毛利率保持在93% 与之前季度基本一致 [28] - 运营现金流持续增长 季度末现金及投资组合超过8 2亿美元 [30] - 研发支出1440万美元 同比下降120万美元 主要由于研发生产时间安排差异 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - Visovac在美国市场患者用药依从率为82% 但预计未来季度会下降 因重症患者伤口愈合后暂停用药 [7] - 吸入式KB707在NSCLC治疗中客观缓解率达36% 中位缓解持续时间尚未达到 [19] - KB304在美容治疗中显示出显著改善 包括皱纹和弹性等方面 安全性符合预期 [23] - KB408在AATD治疗中显示出30%-40%的转导率 计划开展重复给药研究 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场销售团队扩张仍在进行中 预计未来几个季度才能完全发挥作用 [6] - 欧洲市场预计本季度在德国和法国推出 两国已确定患者各超过500名 [12][13] - 日本市场已获得批准 计划年底前推出 可直接覆盖数百名急需治疗的患者 [11] - 欧洲市场已建立商业团队 德国8人 法国8人 另有8人支持人员 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过全球扩张推动Visovac增长 包括欧洲和日本市场 [10][16] - 研发管线聚焦高价值基因药物 近期将在肺部和眼部疾病领域取得多项临床进展 [18] - 子公司Zhijun在美容领域的机会得到验证 计划2026年分拆为独立子公司 [83] - 吸入式KB707在NSCLC治疗中显示出潜力 计划开展联合治疗研究 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计Q3收入将低于Q2 主要受夏季患者暂停用药影响 但Q4将恢复增长 [9] - 随着使用模式稳定 美国市场的波动性将减少 长期增长可持续 [10] - 公司处于多年增长故事的早期阶段 未来将有多个重磅产品机会 [32] - 欧洲和日本市场的推出将为2026年收入做出重要贡献 [16] 其他重要信息 - 日本批准Visovac用于所有DEP患者 包括家庭自我或家庭给药选项 [11] - 欧洲标签允许家庭或护理人员给药 提供灵活的诊断选择 [14] - 已开发针对Declutet的特定光子数字量表 支持KB304的II期研究 [24] - 已启动两项眼科临床试验 评估角膜擦伤和神经营养性角膜炎的治疗 [25] 问答环节所有的提问和回答 关于收入增长和销售团队扩张 - Q2收入增长部分来自暂停用药患者恢复治疗 销售团队扩张效果将在未来几个季度完全显现 [36] 关于欧洲市场推出 - 欧洲患者通常需要先到专科中心就诊才能获得处方 公司已为此做好准备 [56] - 欧洲市场目标是在2-3年内覆盖60%的合格患者群体 与美国的7 20目标类似 [58] 关于Visovac患者使用模式 - 稳态定义为患者平均每年使用26瓶药物 预计几个月后才能达到 [76] - RDEB患者用药更持续 暂停用药主要发生在中轻度成年患者中 [104] 关于研发管线 - CF数据延迟主要由于TDN站点启动时间比预期长 [63] - KB707组合研究中Keytruda成本较高 但公司准备推进对照研究 [88] 关于日本市场 - 日本与欧洲类似 患者首次用药需在医生办公室进行 [70] 关于财务细节 - Q3收入下降预期仅针对美国市场 欧洲推出将部分抵消影响 [87] - 研发支出中肿瘤项目占比较高因癌症临床试验成本较高 [88]

业绩总结 - 2025年第二季度产品净收入为9600万美元，同比增长36%（2024年为7030万美元）[43] - 2025年第二季度净收入为3830万美元，同比增长145%（2024年为1560万美元）[43] - 2025年第二季度毛利率为93%，与2024年持平[43] - 2025年第二季度研发费用为1440万美元，同比下降8%（2024年为1560万美元）[43] - 2025年第二季度销售、一般和行政费用为3520万美元，同比增长27%（2024年为2760万美元）[43] 用户数据 - 截至2025年第二季度，美国每周治疗的合规率为82%[10] 未来展望 - 预计2025年第三季度收入将低于第二季度，但预计在2025年第四季度恢复增长[3] - 日本预计在2025年第四季度进行定价决策和上市，预计将对2026年的总收入产生重要贡献[3] - 2025年非GAAP研发和SG&A费用指导为1.5亿至1.75亿美元[44] 新产品和新技术研发 - KB407在囊性纤维化（CF）中的第三组分子数据即将发布[46] - KB408在α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）中的重复给药数据即将发布[46] - KB803在皮肤表层擦伤（DEB）中的第三阶段顶线数据即将发布[46] - KB801在自然杀伤细胞（NK）中的第一/二阶段顶线数据即将发布[46] - KB707在非小细胞肺癌（NSCLC）中的数据将随后发布[46] 其他新策略和有价值的信息 - 自VYJUVEK上市以来，累计收入超过5.25亿美元[8]

纪要涉及的行业或者公司 - 行业：皮肤美容、基因治疗 [2][4][18] - 公司：June（Xun）、Crystal Biotech [2][4] 纪要提到的核心观点和论据 产品信息 - **KB304**：设计用于向皮肤输送全长人类胶原蛋白III和弹性蛋白，补充个体自身皮肤细胞中胶原蛋白III和弹性蛋白的表达，恢复蛋白质水平并使皮肤恢复活力 [4][5][7] - **KB301**：已展示出较强的安全性和有效性数据，但公司决定优先开发KB304，将评估KB301在其他仅表达胶原蛋白III可能有益的适应症中的潜力 [28] - **KB303**：设计用于单独输送弹性蛋白 [29] - **KB302**：设计用于输送胶原蛋白一 [29] - **KB305**：设计用于输送胶原蛋白四 [29] 临床研究 - **研究设计**：PERRL II是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估KB304对成年女性颈部动态皱纹的效果，共19名受试者入组，1名退出，18名受试者接受为期三个月的随访 [9] - **安全性**：KB304总体耐受性良好，安全性与之前KB301的临床研究一致，注射部位反应在预期范围内，多为轻度至中度且短暂，不良事件主要与初始治疗有关，重复治疗后频率和严重程度降低，安慰剂组无不良事件报告 [11] - **有效性**：治疗组在颈部皱纹方面有明显且具有临床意义的改善，与安慰剂组有明显差异；研究者报告100%的KB304治疗受试者在三次评估中皱纹改善1分或更好；受试者自我评估显示，72.7%的受试者在第一次和第三次评估中颈部皱纹改善至少1分，90.9%的受试者在第二次评估中报告至少1分或更好的改善；KB304在弹性、皱纹、水分、光泽和质地等皮肤质量属性上的最终评估应答率为100% [12][13] 市场分析 - **现有市场情况**：目前主要美容工具主要是操纵皮肤，未针对衰老皮肤的潜在生物学机制，肉毒素麻痹产生动态皱纹的肌肉，对静态皱纹无效，填充物用于替代衰老导致的脂肪和骨质流失，能量设备通过损伤皮肤来引发反应 [18][19] - **市场机会**：颈部是高优先级治疗区域，易出现过早衰老和损伤，美国去年有近1000万例美容肉毒素手术和630万例填充物手术，但FDA尚未批准该区域的美容注射剂，市场存在大量潜在需求；全球皮肤焕新市场规模庞大，预计到2030年40岁人群将增加5亿至35亿，对美容和皮肤护理的关注增加将推动市场增长；年轻人群对微创美容手术的需求上升，千禧一代和Z世代更倾向于提前预防皮肤衰老；快速减肥导致的皮肤松弛问题为KB304提供了市场机会；美国仅有24%的人接受过美容或整形手术，其他国家比例更低，随着公众对美容手术的接受度提高，市场需求有望大幅增加 [20][21][22][23][24][25] 公司计划 - **研发计划**：选择颈部作为KB304的二期开发适应症，已完成并验证了颈部皱纹光子数字量表，计划今年提交该量表并与FDA确定二期试验方案，预计2026年初启动二期开发；继续评估KB301的其他潜在适应症；未来12 - 24个月内将另一个产品候选药物推进到临床阶段 [17][28][30] - **长期愿景**：推进KB304进入二期研究，评估其他产品候选药物，随着产品线的推进，利用公司作为Crystal子公司的优势，寻求创造价值的机会，打造新的微创治疗类别，满足现金支付市场需求 [30][31] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **光子数字量表**：June的颈部皱纹量表，是静态量表，基线时受试者和研究者分别确定受试者的等级，评估时重复该过程，将与FDA讨论其在二期研究中的应用，可能作为主要终点，GAIS可能作为次要探索终点 [38][40][80] - **产品优势**：KB304使用标准注射器注射，可像其他美容注射剂一样运输和储存，无需资本投资，其独特机制能直接解决衰老皮肤的根本问题，提供自然的皮肤焕新效果 [19][23] - **制造能力**：Crystal的技术平台经过验证，已优化和扩大生产，有能力满足大规模生产需求，对支持KB304的商业化有信心 [83][84]

核心观点 - KB304在治疗皱纹和改善皮肤弹性方面显示出显著疗效 临床数据显示100%接受KB304治疗的患者在三个月后皱纹改善至少1分 而安慰剂组仅为28.6% [4][5] - 该产品通过基因递送技术直接补充胶原蛋白和弹性蛋白 有望填补市场空白 成为首个针对胸部皱纹的注射类产品 [7][9] - 安全性良好 不良事件均为轻中度 无严重药物相关不良反应报告 [8] 产品技术 - KB304采用HSV-1载体递送COL3和弹性蛋白基因 通过刺激皮肤自身细胞产生这两种蛋白来逆转皮肤衰老 [12] - 产品为直接皮内注射溶液 针对特定美容部位设计 [12] 临床试验结果 - PEARL-2研究为随机双盲安慰剂对照1期试验 共纳入19名受试者 其中12人接受KB304治疗 [4] - 三个月随访显示：研究者评估100%KB304组患者皮肤弹性/水润度/光泽度等指标至少改善1分 安慰剂组无此效果 [6] - 患者自评满意度达81.8% 显著高于安慰剂组的14.3% [5] 研发进展 - 公司已完成胸部专用评分量表(JDWS)开发验证 计划2025年下半年提交FDA并确定2期方案 [9] - 预计2026年上半年启动2期临床试验 将重点开发胸部皱纹适应症 [9] 公司背景 - Jeune为Krystal Biotech全资子公司 专注于利用基因递送平台解决皮肤衰老问题 [14] - 母公司Krystal为商业化阶段生物技术公司 拥有首个可重复给药的基因疗法产品VYJUVEK® [15] 市场沟通 - 公司将于2025年7月24日美东时间16:30召开电话会议讨论研究结果 [1][10] - 会议将通过网络直播进行 录播内容将在官网投资者板块提供 [10][11]

财务表现 - 2025年第一季度每股收益(EPS)为1.20美元 低于Zacks共识预期的1.38美元 但较上年同期的3美分大幅增长 [1] - 季度收入8810万美元 同比增长95% 但低于Zacks共识预期的9500万美元 全部收入来自Vyjuvek销售 [1] - 毛利率达到94% 研发支出1420万美元(同比+30.1%) 销售及行政支出3270万美元(同比+25.6%) [5] - 截至2025年3月31日 现金及投资总额为7.653亿美元 [6] 产品进展 - Vyjuvek获FDA批准用于治疗6个月以上DEB患者 这是首个可逆性基因疗法 [4] - 截至4月在美国获得超过540项Vyjuvek报销批准 商业和医疗补助计划覆盖率达97% [5] - 欧盟委员会批准Vyjuvek用于治疗COL7A1基因突变的DEB患者 计划2025年中期在德国上市 [7] - 已向日本PMDA提交新药申请 预计2025年下半年获批 [7] 研发管线 - KB407(囊性纤维化治疗)进入CORAL-1研究第3队列 预计2025年中期获得分子数据 [9] - KB408(AATD治疗)进入SERPENTINE-1研究第2队列 正招募第3队列患者 [10] - KB803(眼用B-VEC制剂)即将启动III期IOLITE研究 本月将给首例患者用药 [11][12] - KB801(NK治疗)获FDA IND批准 本月将启动EMERALD-1研究 [12][13] - KB707(肺癌治疗)正在进行KYANITE-1 I/II期剂量递增研究 [13] 子公司动态 - Jeune Aesthetics正在开发KB301(胸部动态皱纹治疗)的评分标准 计划四季度启动II期研究 [14] - 已完成KB304(皱纹治疗)PEARL-2研究患者招募 预计下半年公布顶线结果 [15] - 计划2026年启动KB105(TGM1缺陷性层状鱼鳞病治疗)的II期研究 [15] 市场表现 - 财报公布后股价下跌 但年初至今仍上涨3.6% 跑赢行业2.2%的跌幅 [2]

业绩总结 - VYJUVEK自推出以来的总收入超过4.29亿美元[15] - 2025年第一季度净收入为3570万美元，较2024年的90万美元显著增长[54] - 2025年第一季度产品净收入为8820万美元，较2024年同期的4530万美元增长94%[54] - 2025年第一季度毛利率为94%，相比2024年的95%略有下降[54] - 2025年第一季度毛利与净收入比为17%[18] - 2025年第一季度研发费用为1430万美元，较2024年的1100万美元增加30%[54] - 2025年每股净收入（稀释后）为1.20美元，较2024年的0.03美元大幅提升[54] 用户数据 - 83%的患者在用药期间遵循每周治疗方案[25] - 德国和法国的DEB患者超过1000名[9] - 日本估计有超过500名DEB患者[13] 未来展望 - 2025年第一季度净收入较2024年第一季度增长95%[18] - 2025年预计将有四个临床数据发布[19] - 2025年下半年预计将获得日本PMDA的批准决定[12] - 公司计划在2025年进行四次临床数据发布[56] - 欧盟市场的推出将增强VYJUVEK产品线的竞争力[56] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金和投资总额为7.653亿美元[54] - 2025年非GAAP研发和SG&A费用指导范围为1.5亿至1.75亿美元[55] - 财务稳定性为最大化股东价值提供了选择权[56] 负面信息 - 2025年第一季度的毛利率相比2024年略有下降[54]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品收入为8820万美元，较2024年第一季度增长95% [46] - 2025年第一季度商品销售成本为500万美元，2024年第一季度为240万美元；2025年第一季度毛利率为94%，与此前季度基本一致 [46] - 2025年第一季度研发费用为1430万美元，2024年为1100万美元，主要因人员相关费用、临床开发成本和产品候选相关制造成本增加 [47] - 2025年第一季度一般及行政费用为3270万美元，2024年为2610万美元，主要因人员相关费用、慈善捐款和专业服务费用增加 [47] - 2025年第一季度运营费用包含非现金股票薪酬1350万美元，2024年第一季度为930万美元 [47] - 2025年第一季度净收入为3570万美元，摊薄后每股收益为1.2美元 [47] - 截至2025年第一季度末，公司现金及投资总额为7.653亿美元，整体现金和投资状况呈季度增长 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 VYJUVEC业务 - 截至2025年4月，美国获得报销批准的患者数量超过540人，全国商业和医疗补助覆盖情况良好，再授权无摩擦，保险变更处理顺利 [21][22] - 患者在家接受治疗的偏好基本不变，97%的治疗在家庭环境中进行 [23] 临床管线业务 - 2025年有四个即将公布的临床数据，分别涉及CF、AATD、美学皮肤状况和DEB眼部病变 [13] - KB407预计今年夏天公布分子数据更新，KB304预计公布数据，KB301计划在今年晚些时候启动二期试验 [13] - KB803计划本月给首位患者用药，预计年底前公布顶线数据 [38] - 新的眼科项目KB801用于治疗神经性角膜炎，已提交临床前数据，预计本月在中度至重度NK患者的一期试验中给首位患者用药 [39][40][42] - 吸入式KB707将在ASCO会议上公布疗效和安全数据，此前在非小细胞肺癌患者中观察到单药治疗活性，客观缓解率为27%，两项相关临床研究仍在招募患者 [44][45] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 第一季度报销批准数量较前几个季度有所放缓，与收到的患者启动表速度有关，目标患者群体更深入社区，销售代表与医生的互动时间变长 [29] 欧洲市场 - 获得欧盟全面批准，无批准后疗效研究要求，计划第三季度在德国和法国推出，同时为其他欧盟国家的推出做准备，欧洲已确定大量DEP患者，市场机会可能超出当前市场预期 [6][7] 日本市场 - 监管审查进展顺利，制造检查已完成，预计2025年第三季度获得批准，最早2025年第四季度开始治疗患者，总体患病率约500人，约225人已完全确定 [7][112] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推动VYJUVEC在全球的推广，包括欧洲和日本市场的推出 [7] - 持续推进临床管线的发展，包括多个项目的数据公布和试验开展 [13][37][38] - 加强患者支持和教育，通过Crystal Connect为患者提供全面服务，强调VYJUVEC作为终身疗法的理念 [24][25] - 扩大销售团队规模，加强市场推广和患者获取工作 [30][71] 行业竞争 - 认为近期获批的竞争产品与自身产品在安全性、有效性和便利性方面存在较大差异，不将其视为竞争 [97] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在商业、临床和财务方面处于有利地位，尽管宏观环境和FDA监管存在挑战，但有信心应对 [5] - 患者的治疗成功将推动长期增长，尽管短期内患者暂停治疗模式存在不确定性，但长期来看患者增加将带动公司增长 [11][12] - 随着VYJUVEC在市场上的推广，有望成为伤口管理的终身一线疗法，公司将继续寻求支持患者体验的方法 [13] - 临床管线的进展和即将公布的数据将为公司带来积极影响，增强对市场机会和长期盈利能力的信心 [50] 其他重要信息 - 上个月有两篇支持VYJUVEC的研究发表，分别证明了其长期使用的安全性和对各种类型和大小伤口的治疗效果 [33][34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: VYJUVEC第一季度销售受保险变化等因素的影响及第二季度是否会反弹 - 保险变化有影响，但不如去年明显，已建立JCORD，相关影响预计在第二季度得到弥补 [55] 问题2: 新报销批准数量放缓的原因及是否是可寻址人群自然减少 - 并非可寻址人群自然减少，是因为目标患者更深入社区，销售代表与医生的互动时间变长，公司已在第一季度扩大销售团队规模来解决这一问题 [57] 问题3: 长期合规率的预期、患者重启治疗的情况及使用时长 - 预计随着RDEB和DDEB患者比例接近，长期合规率将达到50%，但进展比预期慢；患者暂停和重启治疗情况因人而异，与伤口情况和外部影响有关 [62][63] 问题4: 德国市场的推出轨迹与美国市场的比较 - 计划第三季度在德国推出，目标是在两年内获得60%的市场份额，推出后需要一个季度左右来确定轨迹，德国和法国有相当多的现有用药需求 [67] 问题5: 增加销售团队的规模、人员类型及与DDEB和竞争的关系 - 第一季度开始扩大现场销售团队规模，目的是覆盖更多DEM患者，与竞争情况无关，随着目标患者更深入社区，获取患者启动表的时间变长 [71][73] 问题6: 合规率按季度或运行率的跟踪情况及计算方式 - 公司一直以来报告自推出以来的合规率，按季度统计较难预测患者暂停治疗情况，因此谨慎对待；患者对每周治疗的依从性良好，每周在家用药无问题，季度合规率处于较高水平 [80][82][83] 问题7: 欧盟推出的患者启动节奏及停止治疗未重启的患者情况 - 欧盟推出的关键因素是与医生的首次预约时间和医生早期可接待患者数量，公司已采取措施应对；停止治疗未重启的患者比例非常小，主要原因是出现比DEP更严重的并发症，非药物安全、有效性或便利性问题，患者重启治疗时间因人而异 [90][93] 问题8: 竞争对手产品获批后VYJUVEC的使用情况及ASCO会议关注重点 - 认为竞争对手产品与自身产品差异大，不构成竞争；ASCO会议将公布吸入式KB707的海报，将展示修订后的疗效、安全数据和肿瘤缩小的扫描图像 [97][100][102] 问题9: 基因检测传票的情况及对收入确认的影响 - 公司正在全力配合美国司法部，目前暂无更多评论 [104] 问题10: 报告的83%合规率是否包括部分合规患者及社区中心未治疗患者的合规情况 - 83%合规率包括治疗期间错过剂量的情况；早期无论RDEB还是DDEB患者，在社区或卓越中心的合规性都较好，伤口愈合是患者停止用药的主要原因，显性患者伤口愈合更快，再次用药时间更长 [106][108][109] 问题11: 日本市场对全球收入的贡献及患者数量和患病率情况 - 日本市场总体患病率约500人，约225人已完全确定，价格介于美国和欧洲之间，若能提出有力的价值主张，市场具有吸引力，预计今年年底或明年年初推出 [112] 问题12: 日本市场制造检查的结果 - 制造检查包括临床和CMC检查，总体情况良好，暂无官方结果 [113][114]