药物研发进展 - 美国FDA已批准KHN921的研究性新药申请，允许其进入临床研究阶段[1] - KHN921是一种用于治疗与MYBPC3基因突变相关的肥厚型心肌病的基因疗法[1] - 该疗法计划开展一项多中心、开放标签、剂量递增和扩展的I/II期研究，旨在评估单次冠状动脉内给药的安全性、耐受性和有效性[1] 药物技术原理与临床前数据 - KHN921是一种基于AAV9血清型的重组复制缺陷型腺相关病毒载体，其编码MYBPC3蛋白基因[2] - 临床前研究表明，冠状动脉输注KHN921能使转基因产物在心脏组织中长期存留，并预防疾病症状[2] - 该疗法旨在通过递送功能性MYBPC3基因拷贝，直接针对HCM的遗传根源，恢复心肌细胞中正常的肌球蛋白结合蛋白C表达[3] 目标疾病与市场 - 肥厚型心肌病是最常见的单基因心血管疾病，全球发病率约为1/500[4] - MYBPC3基因突变是HCM最常见的遗传病因之一，该基因编码的蛋白是肌小节结构和心脏收缩的关键调节因子[4] - 目前，尚无针对MYBPC3相关HCM根本遗传病因的疾病修饰疗法获批，存在显著的未满足医疗需求[4] 公司概况与研发管线 - 成都奥源是一家临床阶段基因治疗公司，专注于开发针对未满足医疗需求的基因疗法，并拥有全面的病毒载体制造能力和基础设施[5] - Vanotech作为申办方代表，负责KHN921在美国的临床开发项目[6] - Vanotech目前还在进行VAN-2201和VAN-2401两项I期临床研究，分别评估KH631和KH658基因疗法治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的安全性、耐受性和有效性[6]