收购交易概述 - Eli Lilly与Orna Therapeutics达成最终收购协议 [1] - 交易对价最高可达24亿美元现金 包括首付款及后续临床开发里程碑付款 [3] 收购方战略与动机 - 收购旨在获得长期创新平台 拓展基因药物和体内细胞工程领域 [1] - 礼来公司致力于将科学转化为疗法 解决糖尿病、肥胖、阿尔茨海默病、免疫系统疾病和癌症等重大健康挑战 [5] 被收购方技术与管线 - Orna Therapeutics专注于开发一类新型完全工程化的环状RNA疗法 [6] - 其技术平台将工程化环状RNA与新型脂质纳米颗粒配对 使患者体内能生成治疗疾病的细胞疗法 [2] - 该环状RNA平台可能实现治疗蛋白更持久的表达 从而解锁当前RNA或细胞疗法平台无法实现的治疗 [2] - 其领先项目为ORN-252 一种靶向CD19、临床试验就绪的体内嵌合抗原受体T细胞疗法 旨在治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病 [2] - 公司体内CAR-T管线包含具有潜在同类最佳潜力的项目 旨在重置免疫系统并解决B细胞驱动的自身免疫性疾病 [1] - 其oRNA转录本相比传统mRNA方法具有优势 包括生产简化、脂质纳米颗粒配方改进以及蛋白表达更优 [6] - 公司拥有行业领先的基于LNP的递送系统和全面的编辑项目 以推进具有巨大潜力的新型RNA药物 [7] 行业背景与技术前景 - 早期自体CAR-T研究已显示细胞疗法对自身免疫性疾病患者的潜力 但体外方法的复杂性、成本和物流使其难以惠及更广泛的患者群体 [3] - 环状RNA技术与最佳LNP递送平台结合 有潜力为广泛的B细胞驱动自身免疫性疾病患者解锁体内CAR-T疗法 [3] - 此次合作有望为目前治疗选择有限或没有选择的患者 解锁全新类别的基因药物和细胞疗法 [3]