核心观点 - Leqvio在V-DIFFERENCE III期研究中显著提升高胆固醇患者LDL-C达标率 并显著降低肌肉相关不良事件风险 验证其作为心血管疾病治疗方案的临床价值和发展潜力 [1][2][3] 临床试验结果 - 治疗90天后 Leqvio联合LLT组85%患者达到LDL-C目标值 显著优于安慰剂联合LLT组的31%（p<0.0001）[2] - 治疗30天即显现显著效果 81%患者达成LDL-C目标[2] - 治疗360天后 Leqvio联合LLT使LDL-C水平平均降低59% 较安慰剂组多降低35%（p<0.0001）[3] - Leqvio联合LLT组肌肉相关不良事件发生风险降低43%（p<0.0001） 疼痛相关生活质量评分亦有改善[3] - 研究结果在不同年龄、性别及心血管风险患者中保持一致[2] 产品特性与市场地位 - Leqvio是全球首个且唯一采用小干扰RNA技术降低LDL-C的疗法[5] - 采用皮下注射方式 初始剂量后第3个月注射第二次 之后每六个月给药一次[5] - 已在美国、欧盟、日本、中国等100多个国家获得批准[6] - 通过授权合作协议从Alnylam Pharmaceuticals获得全球开发、制造和商业化权利[6] 研究项目背景 - V-DIFFERENCE研究是VictORION临床项目的重要组成部分 该项目涵盖全球50个国家超过60,000名患者[2][10] - 研究采用随机双盲安慰剂对照设计 共纳入1,770名患者 按1:1随机分组[7][8] - 主要终点为治疗90天后达到个体化LDL-C目标（<55 mg/dL或<70 mg/dL）的患者比例[9] - 次要终点包括LDL-C水平较基线变化百分比及360天后肌肉相关不良事件发生率[9] 疾病背景与市场机会 - 心血管疾病全球影响数亿人 致死人数超过癌症、慢性肺病和糖尿病总和[11] - 动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）占心血管死亡总数的85% 是欧盟主要死因 在美国疾病负担超过任何其他慢性病[12] - 约80%的过早心血管死亡可通过控制风险因素预防[11]