核心业务进展 - Anaphylm™(肾上腺素)舌下膜片获FDA新药申请(NDA)受理 进入审查流程 PDUFA目标日期为2026年1月31日 公司已完成10项临床研究涉及379名受试者共935次给药[3] - 公司加速Anaphylm全球商业化布局 已启动与加拿大和欧盟的初步监管沟通 计划2026年第一季度在美国上市[4][7] - AQST-108(肾上腺素)外用凝胶计划2025年第四季度向FDA提交IND申请 针对美国约670万斑秃患者群体 现有JAK抑制剂市场规模超10亿美元[6] 财务表现 - 2025年第二季度总收入1000万美元 同比增长3%(剔除2024年一次性递延收入影响) 制造供应收入从810万美元增至960万美元[11][12] - 销售及管理费用增至1270万美元 主要因商业推广支出增加200万美元及Libervant相关监管费用增加60万美元[13] - 净亏损1350万美元(每股亏损0.14美元) 非GAAP调整后EBITDA亏损930万美元 现金及等价物期末余额6050万美元[14][15][16] 产品管线 - Libervant®(地西泮)颊膜片因孤儿药独占权问题被FDA改为暂时性批准 公司计划2027年或更早重新上市[8][20] - 持续为合作伙伴生产Suboxone®舌下膜等产品 新合作项目增长抵消Suboxone收入下降 供应链未受关税显著影响[9] - 特许权产品包括Sympazan®(氯巴占)口腔膜和Azstarys®继续贡献收入 用于Lennox-Gastaut综合征和ADHD治疗[10] 2025年展望 - 全年收入指引4400-5000万美元 非GAAP调整后EBITDA亏损4700-5100万美元[17] - Anaphylm若获批将成为首个口服舌下膜剂型肾上腺素产品 具有便携、无针头等差异化优势 药代动力学特征与注射剂相当[5][19] - AQST-108作为局部给药产品可能避免系统性副作用 在斑秃治疗领域具有市场潜力[6][21]

公司战略与产品进展 - 公司完成Anaphylm™(肾上腺素舌下膜)的新药申请(NDA)提交，预计2025年第二季度获FDA受理通知，目标2026年第一季度在美国上市[2][3] - Anaphylm临床数据显示成人与儿科(7-17岁)药代动力学特征一致，拟申请标签与0.3mg肾上腺素自动注射器相同[3] - 公司暂停Libervant®(地西泮颊膜)销售活动，计划2027年孤儿药独占期结束后重新进入市场[10][11] - AQST-108(肾上腺素外用凝胶)针对斑秃适应症的IIa期临床试验推迟至2026年下半年启动[6] 商业化准备 - Anaphylm上市前准备工作全面展开，包括扩大市场准入和医学事务团队，计划通过同行评议出版物提升认知度[4] - 商业推广活动拟在2026年第一季度加速，以抓住春季过敏高发季窗口[4] - 获得FDA批准后，公司计划在欧洲、英国和加拿大等关键国际市场提交监管申请[4] 财务表现 - 2025年第一季度总收入870万美元，同比下降28%，主要因制造供应收入和许可收入减少[14] - 研发费用降至540万美元，主要因Anaphylm临床试验成本下降[16] - 销售及行政费用增至1,910万美元，包含480万美元监管费用(含Anaphylm PDUFA费)和230万美元法律费用[17] - 净亏损扩大至2,290万美元(每股亏损0.24美元)，上年同期为1,280万美元(每股亏损0.17美元)[18] - 现金储备6,870万美元(截至2025年3月31日)[19] 市场机会 - Anaphylm定位数十亿美元规模的肾上腺素治疗市场，有望成为最佳口服治疗方案[2] - AQST-108针对美国670万斑秃患者(其中43%为重症)，现有JAK抑制剂市场超10亿美元，外用剂型可能避免系统性副作用[7][9] - Libervant在2-5岁癫痫患者群体中处方量持续增长，显示对非侵入性治疗方案的持续需求[10] 制造与合作伙伴 - 制造业务保持稳定，Suboxone®收入下降被Ondif®等新产品增长抵消[12] - 美国本土生产基地供应链未受关税政策显著影响，持续支持全球合作产品生产[12] - 继续为合作伙伴生产Suboxone®舌下膜(Indivior)、Sympazan®口服膜(Assertio)、Ondif®(Hypera巴西)和Emylif®(Zambon欧洲)[12]