**行业与公司概述** - 公司：CANbridge Pharmaceuticals (01228) [1][2] - 行业：罕见病治疗（胆汁淤积性肝病领域）[4] - 核心产品：LIVMARLI（中国商标名MERIVAE），用于治疗Alagille综合征（ALGS）相关的胆汁淤积性瘙痒 [5][6] --- **核心观点与论据** **1 产品与适应症** - LIVMARLI是首个且唯一获批用于ALGS胆汁淤积性瘙痒的口服溶液（1岁以上患者）[6] - 覆盖中国约12,000名ALGS患者，潜在市场达1-1.5亿美元 [25][26] - 扩展适应症计划：进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（biliary atresia），合计潜在患者22,000人，总市场规模2-2.5亿美元 [26][39] **2 临床数据与疗效** - 关键试验结果：瘙痒评分（5分量表）改善1.7分（有临床意义的阈值为1分）[14] - 长期疗效：瘙痒持续缓解（4年随访），血清胆汁酸降低，生长迟缓改善（身高Z值从-1.7升至-1.3）[22][23] - 安全性：常见不良反应为胃肠道反应（腹泻、腹痛、呕吐），3例因呕吐需住院补水 [18][19] **3 商业化策略** - 目标患者：首年覆盖300名ALGS患者（中国已确诊450人，排除无瘙痒和<1岁患者后剩余300人）[33][34] - 销售团队：12名代表覆盖98家医院和300名医生，2024年启动 [34][55] - 支付策略：2023年7月提交国家医保目录（NRDL）申请，若未纳入则通过商业保险多层支付 [32] **4 里程碑与进展** - 中国NDA获批：2023年5月（从提交到获批仅16个月）[44] - 其他地区布局：台湾和香港NDA预计未来12个月内获批 [37] - PFIC适应症：计划2023年Q3提交NDA [39] --- **其他重要信息** **1 竞争格局** - 当前标准治疗（胆汁酸树脂药物）疗效有限，90%试验患者仍存在严重症状 [10][53] - 无直接竞品，LIVMARLI是唯一针对性疗法 [53][54] **2 患者支持与市场教育** - 建立患者登记平台（Cancare）和虚拟代表系统覆盖偏远地区 [30][31] - 推动更新胆汁淤积性疾病诊疗共识，提升医生认知 [27][28] **3 财务与合作伙伴** - 合作伙伴Mirum Pharmaceuticals在美国首年销售额达6800万美元 [6] - 公司计划从生物科技向生物制药转型，实现全球化布局 [4] --- **数据引用** - 美国首年销售额：6800万美元 [6] - 中国ALGS患者：12,000人 [6]；PFIC+胆道闭锁患者：22,000人 [26] - 瘙痒评分改善：1.7分（5分量表）[14] - 生长改善：身高Z值+0.4（4年）[23] （注：未明确提及单位换算，原文数据直接引用）