公司2026年财务指引与投资者日活动 - 公司发布2026年财务指引，并计划在今日举行的虚拟投资者日上重点介绍其处于临床阶段的罕见病研发管线[1] - 投资者日将聚焦于支持其针对伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病和线粒体DNA驱动的线粒体病研发管线的科学原理、临床策略及长期机遇[2] - 投资者日活动将于美国东部时间2月3日上午10:00至12:00举行，并提供网络直播和回放[11] 2026年财务业绩指引 - 公司预计2026年总收入在4.05亿美元至4.25亿美元之间，同比增长8%至13%[3][7][8] - 增长动力主要来自Joenja®的显著且加速增长以及RUCONEST®的持续增长[8] - 公司预计2026年总运营费用在3.3亿美元至3.35亿美元之间[7][8] - 运营费用增长主要由研发费用增加驱动，这与正在进行的leniolisib II期临床试验和napazimone关键临床试验相关[8] 核心管线项目：Leniolisib - Leniolisib是一种口服、选择性PI3Kδ抑制剂，目前在美国已获批并以Joenja®上市，用于治疗12岁及以上患者的活化PI3Kδ综合征[5] - 公司计划将leniolisib的适应症扩展至更广泛的伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病患者群体[4] - 目前有两项II期概念验证临床试验正在进行中，分别针对与PI3K信号通路相关的基因定义PID和伴有免疫失调的常见变异型免疫缺陷病[4] - 两项试验的顶线数据预计均在2026年下半年获得[4] - APDS是更广泛的CVID谱系中的一种基因定义形式，为靶向PI3Kδ驱动的免疫失调提供了临床验证，支持leniolisib在更广泛的PID和CVID患者群体中的潜在适用性[5] 核心管线项目：Napazimone - Napazimone是公司新命名的、针对线粒体DNA驱动的线粒体病研发的化合物[6][7] - 如果获得批准，该药有潜力成为该领域的首个标准疗法[6] - 关键性FALCON临床试验正在进行中，预计将于2027年获得结果[6] - 该药是一种研究性疗法，针对由mtDNA突变引起的原发性线粒体病成年患者，这是一种罕见且使人衰弱的疾病[9] 公司战略与愿景 - 公司的愿景是发展成为一家全球领先的罕见病公司，这基于其两款商业化产品和高价值研发管线[3] - 公司认为leniolisib和napazimone针对的是存在巨大未满足医疗需求、服务不足的大型罕见病患者群体，并拥有强大且不断增长的生物学和临床证据支持[3] - 公司相信这两个项目都具有为股东创造长期价值的巨大潜力[3] - 投资者日将邀请顶尖临床专家进行演讲，介绍疾病生物学、未满足的医疗需求以及公司项目的潜在作用[10][16]