核心观点 - 美国食品药品监督管理局批准了BioCryst Pharmaceuticals公司口服颗粒剂型ORLADEYO用于2至<12岁儿童遗传性血管性水肿的预防性治疗 这使其成为首个且唯一适用于2岁及以上HAE患者的口服靶向预防疗法 [1][4][11] 产品与监管批准 - ORLADEYO口服颗粒剂型获得FDA批准 适用于2至<12岁儿科患者的HAE预防性治疗 [1] - 该药胶囊剂型已于2020年12月获FDA批准用于12岁及以上患者的HAE预防 目前已在全球超过45个国家获批 [4] - 公司已向欧洲药品管理局和日本药品医疗器械综合机构提交了ORLADEYO口服颗粒用于2至<12岁患者的申请 并计划在包括加拿大在内的其他全球地区提交申请 [7][8] 市场与临床需求 - HAE常在儿童期发病 约40%的HAE儿童在5岁前经历首次发作 疾病严重影响正常生活 [2] - 此前 针对12岁以下患者的靶向治疗方案仅能通过静脉或皮下注射给药 对年幼患者及其护理者负担较重 [2] - 此次批准为儿童HAE患者及其家庭提供了一个重要的口服预防选择 满足了该群体对更易管理的长期预防方案的迫切需求 [3][5][9] 临床数据支持 - 批准得到了APeX-P临床试验积极中期数据的支持 该试验是迄今为止评估2至<12岁HAE患者长期预防性疗法的最大规模试验 [5] - 中期结果显示 ORLADEYO在该年龄组耐受性良好 安全性特征一致 并能早期且持续降低月发作率 未发现超出先前成人和青少年试验描述的新安全信号 最常见的治疗期出现的不良事件是鼻咽炎 [5] 产品特点与优势 - 新的口服颗粒剂型专为儿童给药需求设计 外观和大小类似 sprinkles 可直接倒入口中用水或牛奶立即吞服 或撒在一勺柔软的非酸性食物上服用 [6] - ORLADEYO是首个且唯一专门用于预防2岁及以上HAE患者发作的口服疗法 每日一次给药 通过降低血浆激肽释放酶活性来预防HAE发作 [11] 商业与患者支持 - ORLADEYO至今已在美国处方给超过3,500名患者 [5] - 公司提供Empower Patient Services 这是一个集专业药房和患者支持计划于一体的综合服务平台 由专家团队提供保险流程、费用可负担性、用药依从性等方面的个性化支持 [10]