文章核心观点 - 公司宣布评估每日一次口服研究药物PALSONIFY治疗肢端肥大症的临床开发计划新数据将在ENDO 2025上展示，新长期数据进一步证明其持久控制IGF - 1、持续改善患者症状负担和一致安全性 [1][2] 临床研究情况 PATHFNDR - 1开放标签扩展（OLE）研究 - PATHFNDR - 1三期试验招募生化指标受每月注射生长抑素受体配体（SRLs）控制的肢端肥大症成人患者，36周随机安慰剂对照期后，58名参与者中53名（91%）进入正在进行的单臂开放标签扩展阶段，中期分析涵盖总研究参与至第96周（OLE阶段60周）的数据 [3] - 相关结果将在7月13日下午2:45 - 3:00的口头报告中展示 [4] PATHFNDR - 2 OLE研究 - PATHFNDR - 2是一项随机双盲安慰剂对照三期研究，评估每日一次口服PALSONIFY治疗生化指标未受控制的肢端肥大症成人患者，24周随机对照期后，106名完成者中103名（97.2%）进入正在进行的OLE阶段，另有11名符合随机对照阶段条件但在该阶段招募完成后直接进入OLE阶段的患者，中期分析包括88名患者至第84周（对应OLE阶段60周）的疗效数据和全部114名入组患者的安全数据 [5] - 相关结果将在海报展示中呈现 [6] 研究结果 PATHFNDR - 1 OLE研究结果 - 从注射SRLs转为每日一次口服PALSONIFY的患者，胰岛素样生长因子1（IGF - 1）水平稳定，OLE基线时IGF - 1为正常上限（ULN）的0.93 ± 0.22倍，第96周为0.81 ± 0.21倍，生长激素（GH）水平也稳定，第96周症状控制稳定，PALSONIFY总体耐受性良好 [6] PATHFNDR - 2 OLE研究结果 - 随机对照阶段接受安慰剂的患者IGF - 1持续降低，第84周较基线平均变化为 - 0.81 × ULN，直接进入OLE阶段的患者有类似降低，随机对照阶段接受PALSONIFY治疗的患者维持控制，研究期间GH、ASD症状评分和垂体肿瘤大小得到持久控制，PALSONIFY总体耐受性良好 [7] 综合研究结果 - ENDO 2025上展示的额外数据显示，与安慰剂相比，接受PALSONIFY治疗的患者肢端肥大症症状负担减轻，从注射SRLs转为PALSONIFY的生化指标受控患者日常症状恶化显著减少 [8] 药物介绍 - PALSONIFY是公司领先的开发候选药物，是首个每日一次口服选择性生长抑素受体2型（SST2）非肽激动剂，已完成肢端肥大症三期临床开发，正处于神经内分泌肿瘤相关类癌综合征的三期临床开发，在肢端肥大症和类癌综合征治疗中显示出良好效果 [9][10] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段制药公司，专注内分泌疾病和内分泌相关肿瘤新型疗法的发现、开发和商业化，除PALSONIFY外，Atumelnant正在开发用于先天性肾上腺增生和促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征，公司所有候选药物均为口服小分子新化学实体 [10]

文章核心观点 公司宣布将于2025年8月7日美股收盘后公布2025年第二季度财务结果，管理层将在下午4:30举行电话会议讨论财务结果并提供业务更新 [1] 财务结果公布 - 公司将于2025年8月7日美股收盘后公布2025年第二季度财务结果 [1] 电话会议与网络直播 - 电话会议时间为8月7日下午4:30（美国东部时间） [1][2] - 国内拨打号码为1 833-470-1428，国际拨打号码为1 404-975-4839，接入码为899803 [2] - 参与者可使用上述拨号号码，或通过直接链接或访问公司网站活动板块观看网络直播，建议提前15分钟连接 [2] - 网络直播将在公司网站投资者关系板块存档 [3] 公司简介 - 公司是临床阶段制药公司，专注内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法的发现、开发和商业化 [4] - 主要候选药物PALSONIFY（paltusotine）是首个每日一次、口服、选择性生长抑素2型受体（SST2）非肽激动剂，正针对肢端肥大症和神经内分泌肿瘤相关类癌综合征进行临床开发 [4] - Atumelnant正针对先天性肾上腺皮质增生症和促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征进行开发 [4] - 公司所有候选药物均为口服小分子新化学实体，源于内部药物发现工作，还有针对多种内分泌疾病的发现项目 [4] 联系方式 - 投资者联系信息：投资者关系主管Gayathri Diwakar，邮箱gdiwakar@crinetics.com，电话(858) 345-6340 [5] - 媒体联系信息：企业传播主管Natalie Badillo，邮箱nbadillo@crinetics.com，电话(858) 345-6075 [5]

文章核心观点 - 2025年6月30日Crinetics Pharmaceuticals宣布其新型临床开发项目的八篇摘要将在2025年7月12 - 15日于旧金山举行的内分泌学会年会上展示 ，包括主要候选药物PALSONIFY和atumelnant相关数据 ，体现公司管线可满足重大未满足需求 [1][2] 公司项目成果 PALSONIFY开发项目 - 四篇摘要将报告其开发项目结果 ，包括注册性3期PATHFNDR试验开放标签扩展数据 ，展示从注射用生长抑素受体配体转为每日一次口服该药的肢端肥大症患者的长期疗效 、安全性和症状控制情况 ，还有三篇海报展示评估症状稳定性 、分析患者报告结果及开放标签扩展数据等内容 ，显示该药耐受性良好 ，能提供一致的生化和症状性疾病控制 [2] atumelnant临床开发项目 - 三篇摘要将展示其临床开发项目成果 ，包括先天性肾上腺增生症2期试验结果 ，以及关注肾上腺体积减少和关键生物标志物减少的内容 [3] 早期管线项目 - 将展示CRN12755用于格雷夫斯病甲状腺功能亢进和眼病的新数据 [4] 公司药物介绍 PALSONIFY（paltusotine） - 是首个每日一次口服 、选择性靶向生长抑素受体2型的非肽激动剂 ，已完成肢端肥大症3期临床开发 ，处于神经内分泌肿瘤相关类癌综合征3期临床开发 ，旨在为控制肢端肥大症和类癌综合征提供每日一次口服选择 ，3期研究显示其能维持肢端肥大症患者IGF - 1水平和症状控制 ，快速降低未接受药物治疗患者的IGF - 1水平和症状负担 ，2期类癌综合征研究显示可快速持续减少潮红发作和排便频率 [9] Atumelnant - 是首个每日一次口服的促肾上腺皮质激素受体拮抗剂 ，选择性作用于肾上腺的黑皮质素2型受体 ，在临床前模型中对MC2R有强结合亲和力 ，能抑制促肾上腺皮质激素控制的肾上腺糖皮质激素和雄激素 ，12周2期研究显示其对关键疾病相关生物标志物有快速 、显著和持续的统计学显著降低作用 ，正开发用于先天性肾上腺增生症和促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征 [10] 公司介绍 - Crinetics Pharmaceuticals是一家临床阶段制药公司 ，专注于内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法的发现 、开发和商业化 ，除上述两种药物外 ，还有针对多种内分泌疾病的发现项目 [11] 会议展示详情 PALSONIFY™（paltusotine）展示 - 《Paltusotine Results in Improved Symptom Stability in Biochemically Controlled Acromegaly》等四篇展示 ，分别介绍了时间 、地点等信息 [5][6] Atumelnant展示 - 《Reductions in Adrenal Volume in Patients With Congenital Adrenal Hyperplasia Receiving Once - Daily Oral Atumelnant (CRN04894)》等三篇展示 ，介绍了时间 、地点等信息 [7] 早期管线展示 - 《Discovery and Characterization of an Orally Bioavailable Nonpeptide Thyroid Stimulating Hormone Receptor (TSHR) Antagonist for the Treatment of Graves' Disease and Thyroid Eye Disease》展示 ，介绍了时间 、地点等信息 [8] 公司赞助展示 - 《Optimizing Long - Term Control in Acromegaly: Key to Improved Patient Outcomes》等两场展示 ，介绍了时间 、地点和演讲者等信息 [8]