核心事件与市场反应 - 美国食品药品监督管理局对PepGen公司治疗罕见肌肉疾病的药物PGNEDODM1的中期试验实施了部分临床搁置[1] - 该消息导致PepGen公司股价在盘后交易中暴跌超过25%[1] 药物与适应症 - 受影响的药物PGNEDODM1正在被研究用于治疗1型强直性肌营养不良症[1] - 1型强直性肌营养不良症是一种遗传性疾病，会导致肌肉随时间推移而变弱和僵硬，使行动和日常活动变得困难[1] 监管搁置详情 - 监管机构的担忧与公司提交的早期实验室和动物研究数据有关[1] - 监管机构并未对早期研究产生的患者数据提出任何安全性担忧[1] - 美国部分的试验被搁置，但公司已获准在韩国、澳大利亚和新西兰开展研究[1] - 根据独立安全委员会的建议，英国和加拿大的患者正在接受10毫克/公斤剂量的治疗[1] - 在搁置实施前，美国尚无患者入选该试验[1] 公司应对与财务状况 - 公司正在与美国食品药品监督管理局合作解决问题，并将提交额外信息，包括来自早期研究的新揭盲数据[1] - 截至2025年12月31日，公司拥有1.485亿美元现金和投资，足以支持其运营至2027年下半年[1]