公司调查事件 - Schall Law Firm宣布对PTC Therapeutics公司涉嫌违反证券法的行为展开调查，重点关注公司是否发布虚假或误导性声明及未披露关键投资者信息 [1][2] - 调查直接关联PTC公司2025年5月5日发布的PIVOT-HD二期临床试验结果公告，该公告宣称药物PTC518达到降低血液中HTT蛋白水平的主要终点(p<0.0001)且安全性良好 [2] 临床试验争议 - 分析师质疑二期结果的有效性，认为需通过三期试验验证药物是否能真正延缓亨廷顿舞蹈症进展，此争议导致公司股价单日暴跌18.6% [2] 投资者影响 - 股价大幅波动显示市场对临床数据解读存在显著分歧，事件引发投资者集体诉讼风险 [2][3]

公司动态 - PTC Therapeutics Inc 因涉嫌证券欺诈或其他非法商业行为正接受Pomerantz LLP调查 [1] - 公司于2025年5月5日发布PIVOT-HD二期临床试验结果 显示药物PTC518(votoplam)在亨廷顿舞蹈症患者中达到主要终点(血液HTT蛋白水平降低p<0.0001)且安全性良好 但分析师认为需进行三期试验进一步验证疗效 [3] - 消息公布后公司股价单日下跌9.3美元(18.62%)至40.65美元 [4] 法律事务 - Pomerantz律所正在代表投资者对PTC Therapeutics发起集体诉讼调查 该律所在证券集体诉讼领域具有80年历史 曾赢得多起数百万美元赔偿案件 [5]

公司动态 - Pomerantz律师事务所正在调查PTC Therapeutics公司及其部分高管是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - 调查涉及PTC公司可能存在的证券欺诈问题 投资者可联系指定律师 [1] 临床试验结果 - PTC公司公布了PIVOT-HD二期临床试验结果 该研究针对亨廷顿病2期和3期患者 [2] - 研究达到了主要终点 即在第12周时显著降低血液中亨廷顿蛋白水平(p<0.0001) [2] - 药物PTC518(votoplam)显示出良好的安全性和耐受性 [2] - 分析师认为公司可能需要开展三期临床试验以进一步验证药物是否能延缓亨廷顿病进展 [2] 市场反应 - 在公布临床试验结果后 PTC股价单日下跌9.3美元 跌幅达18.62% 收盘价为40.65美元 [3]

研究结果 - PTC Therapeutics公布PTC518(votoplam)治疗亨廷顿病(HD)的2期PIVOT-HD研究结果 该药物针对2期和3期HD患者 [1] - 研究达到主要终点 第12周时血液中亨廷顿蛋白(HTT)水平显著降低(p<0.0001) 并显示出良好的安全性和耐受性 [2] - 12个月数据显示HTT蛋白呈剂量依赖性降低 5mg剂量组降低23%(2期和3期患者) 10mg剂量组分别降低39%(2期)和36%(3期) [4] - 2期患者在临床量表上显示出剂量依赖性改善趋势 包括综合亨廷顿病评定量表(cUHDRS)和总运动评分(TMS)子量表 [4] - 3期患者5mg剂量组优于安慰剂 但10mg剂量组未显示优势 表明治疗效果可能因疾病阶段而异 [5] 长期数据 - 24个月治疗数据显示cUHDRS 总功能容量(TFC)和符号数字模态测试(SDMT)子量表上存在剂量依赖性趋势 与ENROLL-HD注册表中的倾向匹配自然史队列相比 [6] - 24个月时血浆神经丝轻链蛋白(NfL)呈剂量依赖性降低 5mg剂量组降低8.9%(p=0.12) 10mg剂量组降低14%(p=0.03) [6] 安全性与监管进展 - PTC518在所有剂量水平和疾病阶段均表现出良好的安全性和耐受性 未出现治疗相关的严重不良事件或NfL激增 [5] - 公司期待就下一步开发和监管步骤进行讨论 包括潜在的加速批准途径 [3] - 欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)对Sephience(sepiapterin)治疗苯丙酮尿症(PKU)的上市许可申请给出积极意见 标签涵盖所有年龄和疾病严重程度 [7] 市场反应 - 公司股价在盘前交易时段下跌近20% 周一收盘下跌18.6%至40.65美元 [5][7]