核心观点 - Precigen公司研发的Papzimeos（zopapogene imadenovec）获FDA完全批准，成为首个针对成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）根本病因的疗法 [1] - 该疗法基于AdenoVerse平台开发，采用非复制型腺病毒载体，通过四次皮下注射诱导HPV 6/11特异性免疫反应 [7] - 关键临床数据显示51%完全缓解率（18/35），手术需求下降86%，且缓解持续24个月以上 [8][13] - 公司股价因获批消息单日大涨59%，市值增至8.8亿美元 [3] 产品特性 - **机制**：表达HPV 6/11型融合抗原的非复制型腺病毒载体免疫疗法，12周内完成4次给药（5x10¹¹ PU/次） [7][12] - **疗效**：51%患者12个月内无需手术（完全缓解），其中83%（15/18）维持缓解至24个月 [8][13] - **安全性**：无3级及以上不良事件，最常见副作用为注射部位反应（97%）、疲劳（80%）、发热（69%） [15] - **开发效率**：从首次人体实验到完全批准仅用4年，关键II期临床仅需12周治疗周期 [10][12] 临床数据 - **患者特征**：35例成人RRP患者，平均年龄49.3岁，66%为成人发病型，基线年手术次数均值4.5次 [12] - **主要终点**：达到安全性终点和完全缓解率终点（12个月无手术） [12] - **免疫反应**：应答者外周血HPV特异性T细胞扩增显著高于无应答者 [8] 技术平台 - **AdenoVerse平台**：大猩猩腺病毒载体，支持12kb大基因载荷，低血清阳性率允许重复给药 [16] - **UltraCAR-T平台**：非病毒多基因递送系统，隔夜制造工艺缩短CAR-T治疗时间 [16] 市场动态 - **定价计划**：公司将于8月18日电话会议公布Papzimeos定价方案 [4] - **行业布局**：国内奥罗生物、石药集团等企业正开发HPV治疗性mRNA疫苗，适应症集中于宫颈病变 [17] 疾病背景 - **RRP特点**：由HPV 6/11型引起的罕见呼吸道疾病，需反复手术且无法根治，导致发音障碍、气道阻塞等 [7] - **未满足需求**：传统手术年治疗成本高达2.6万美元/患者，Papzimeos可降低86%手术需求 [12][13]