核心事件与监管进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会在重新审查后，就pegunigalsidase alfa用于法布里病的2mg/kg每四周一次给药方案发布了积极意见，建议批准该方案用于已稳定接受酶替代疗法的成年患者[1] - 该积极意见将提交给欧盟委员会审查，最终批准决定预计在2026年3月前做出[1] - 如果获得欧盟委员会批准，该方案将使符合条件的成年患者从目前需要每两周前往输液中心或接受家庭输液的治疗中解脱，从而减轻患者、家庭及更广泛医疗系统的负担[1] - 若每四周给药方案获得欧盟委员会批准，Protalix将有资格从Chiesi获得一笔2500万美元的监管里程碑付款[2] 产品与临床数据 - 该积极意见基于一项名为BRIGHT的开放标签、转换研究及其正在进行的开放标签扩展研究的结果，这些研究旨在评估pegunigalsidase alfa 2 mg/kg每四周给药方案在52周内的不良事件概况、疗效和药代动力学[2] - Pegunigalsidase alfa已于2023年5月获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的批准[9] - Protalix的研究管线还包括其他专有重组治疗蛋白，例如用于治疗未控制痛风的PRX–115和用于治疗中性粒细胞胞外陷阱相关疾病的PRX–119[9] 公司合作与平台 - Chiesi Global Rare Diseases与Protalix BioTherapeutics就pegunigalsidase alfa的全球开发和商业化达成了合作[9] - Protalix拥有专有的植物细胞表达系统ProCellEx®，该系统使其能够以工业规模生产重组蛋白，且不接触哺乳动物细胞，该平台也因本次CHMP的积极意见而得到重要验证[2][8] - Protalix是首家通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产的蛋白质获得美国食品药品监督管理局批准的公司[8] 疾病背景与治疗意义 - 法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶A缺乏，进而造成脂肪物质GL-3在身体细胞中积聚，影响心脏、肾脏、皮肤、神经系统等器官[3] - 该疾病可导致一系列严重体征和症状，包括疲劳、慢性疼痛、胃肠道问题、出汗能力下降、进行性肾衰竭、心脏并发症和中风风险增加[3] - 每四周给药方案若获批，将延长输液间隔，使治疗更好地融入日常生活，支持患者的工作、学习和家庭事务，体现了适应现实生活并尊重患者优先事项的护理理念[2] 公司概况 - Chiesi集团是一家以研发为导向的国际生物制药集团，专注于呼吸健康、罕见病和专科护理领域的创新治疗解决方案，在全球拥有31家附属公司和超过7500名员工[4][6] - Chiesi Global Rare Diseases是Chiesi集团的一个业务部门，致力于为罕见病患者提供创新疗法和解决方案[7] - Protalix BioTherapeutics是一家专注于罕见病创新疗法的发现、开发、生产和商业化的生物制药公司，目前已研发并生产两种在多个市场可用的酶替代疗法[8]