财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日财年结束时，公司现金及现金等价物总计4.838亿美元，而2024年3月31日财年结束时为4.207亿美元 [21] - 2025财年第四季度研发费用为5400万美元，全年为1.894亿美元；2024财年第四季度为4260万美元，全年为1.75亿美元 [22] - 2025财年第四季度销售、一般和行政费用为2540万美元，全年为7220万美元；2024财年第四季度为1620万美元，全年为5980万美元 [22] - 2025财年第四季度公司净亏损为7410万美元，全年为2.473亿美元；2024财年第四季度净亏损为5510万美元，全年为2.158亿美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - IGNITE研究中约三分之一患者能在需求未满足的情况下实现持久缓解 [6] - IGNITE试验中约4个月的无进展生存期（PFS），超过55%的患者在三年时仍存活 [41] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约1.3万名患者在PD - 1治疗后进展，其中约80%有资格使用RP - one [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开创下一代肿瘤免疫疗法，若获批将准备好商业推出RP - one用于抗PD - 1治疗失败的黑色素瘤 [5][6] - 推进IGNITE - three确证性试验，主要终点为总生存期，全球计划超100个站点，美国招募进展顺利 [7] - 专注于RPX平台开发，期望建立新的介入性免疫肿瘤治疗范式 [8] - 建立了全面的商业组织，包括客户团队、介入放射肿瘤协调员、肿瘤护士教育者等，完善了分销模式和患者支持中心 [15][16][17] - 尽管黑色素瘤治疗有进展，但未满足的需求仍显著，公司认为RP - one获批后将成为抗PD - 1治疗失败的晚期黑色素瘤患者的首选 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司与FDA积极沟通，完成了后期会议和生产检查，有望在7月22日的PDUFA日期获批 [7][40] - 团队对RP - one的商业计划有信心，目标是让所有合适患者获得治疗 [18] - 现有现金、现金等价物和短期投资可支持公司运营到2026年第四季度，包括RP - one商业化和一般企业用途 [21] 其他重要信息 - 公司正在计划6月24日的投资者日，届时管理层和关键意见领袖将分享黑色素瘤现状、溶瘤免疫疗法机会和RP - one商业路线图 [20] - 公司开展了多项医学教育和市场推广活动，如Oncolytic Frontier、Melanoma Path等，并将成为黑色素瘤突破联盟会议的赞助商 [17][18] 问答环节所有提问和回答 问题: 在ASCO会议前针对RP - one的医学教育工作 - 公司在ASCO会议有重要海报，将分享不同注射方式（浅表、浅表与内脏结合、仅内脏）的反应率数据，还有生物分布和安全性海报，展示RP - one可快速中和且患者及密切接触者无感染情况 [26][27] 问题: 考虑不同病变类型，RP - one的推出轨迹预期 - 公司预计RP - one在医院和社区广泛快速采用，初期医院端工作更重，约150个关键账户在获批时将有瘤内注射经验或接受过培训，超90%的医生愿意常规使用 [31][32] 问题: 获批后NCCN列入策略及扩展到其他亚组或非黑色素瘤的计划 - 获批后将提交IGNITE数据以巩固在NCCN的地位，未来根据不同适应症数据确定最佳患者获取途径；获批后立即向药品索引提交信息，确保在电子病历系统快速采用 [34][35] 问题: 近期监管变化影响及FDA互动情况，以及IGNITE试验反应率转化为PFS和OS指标情况及基准 - 公司去年获突破性指定，今年1月BLA被接受并优先审查，及时回应FDA信息请求，完成后期会议和生产检查，预计7月22日PDUFA获批；IGNITE试验中约三分之一患者持久缓解，PFS约4个月，超55%患者三年存活，与其他选项相比有优势 [39][40][41] 问题: IGNITE III试验情况及RP - one潜在标签预期 - IGNITE III试验预计需数年完成招募，目前专注美国站点，获批后将在其他国家继续招募；IGNITE试验纳入真实世界人群，预计标签能反映研究人群 [47][48][49] 问题: 商业推出前RP - one的生产弹性规划及成本驱动因素 - 公司在美国有专门生产设施，有足够库存支持推出和中长期供应，有冗余产能，未来还将生产其他产品；成本优势是早期投资生产的战略原因之一 [53][54] 问题: PDUFA日期前的限制因素及收入指引和市场渗透考虑 - 公司完成后期会议和生产检查，在CMC方面进展顺利；预计提供患者数量和支付方等指标跟踪推出成功情况，暂不提供收入指引 [59][60] 问题: 从FDA获得的关于生产或其他组件的反馈 - 公司处于BLA审查中，完成了检查，检查的正式反馈不会影响7月22日的PDUFA日期 [61] 问题: 市场渗透考虑 - 晚期黑色素瘤治疗有未满足需求，患者在PD - 1治疗进展后急需治疗，RP - one基于疗效、安全性和便利性，将作为一线选择，有助于广泛快速采用 [62][63]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日财年结束时，公司现金及现金等价物总计4.838亿美元，而2024年3月31日财年结束时为4.207亿美元 [21] - 2025年第四财季研发费用为5400万美元，2025财年为1.894亿美元，2024年第四财季为4260万美元，2024财年为1.75亿美元，增长主要因人员相关成本、咨询和设施相关成本增加 [22] - 2025年第四财季销售、一般和行政费用为2540万美元，2025财年为7220万美元，2024年第四财季为1620万美元，2024财年为5980万美元 [22] - 2025年第四财季公司净亏损7410万美元，2025财年为2.473亿美元，2024年第四财季净亏损5510万美元，2024财年为2.158亿美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司专注于RP - one的潜在获批和商业化，IGNITE研究显示约三分之一患者能在高未满足需求环境中实现持久缓解 [6] - 公司正在推进RP - two的管线开发，包括在葡萄膜黑色素瘤的REVEAL注册导向试验和肝细胞癌研究 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约1.3万名患者在PD - one治疗后进展，约80%患者有资格使用RP - one，分布在医院和非医院环境 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为领先肿瘤公司，若获批将推出首款抗PD - one失败黑色素瘤疗法RP - one，基于其安全性和有效性数据及优化的瘤内注射模式 [6][7] - 公司计划建立RPX平台作为新的介入性免疫肿瘤治疗范式，通过肿瘤学家和介入放射科医生合作实现 [8] - 公司已完成商业基础设施建设，客户团队约60人，一半专注需求生成，一半支持拉动销售，还设立介入放射肿瘤协调员和肿瘤护士教育团队 [17] - 公司建立了分销模式，有专业分销商协议和关键州许可证，患者支持中心将在推出时提供服务 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为RP - one获批后将成为抗PD - one失败黑色素瘤患者首选，基于其深度和持久缓解率及安全性 [7][11] - 公司对IGNITE - three试验进展感到兴奋，美国招募进展顺利，国际扩展也在推进 [50][51] - 公司预计现有资金可支持运营至2026年第四季度，包括RP - one商业化和营运资金需求 [21] 其他重要信息 - 公司计划于6月24日举办投资者日，届时管理层和关键意见领袖将分享黑色素瘤现状、溶瘤免疫疗法机会及RP - one商业成功路线图 [20] - 公司在ASCO会议上有重要海报展示，包括IGNITE数据和生物分布及安全性数据 [26][27] 问答环节所有的提问和回答 问题: 在ASCO会议上，RP - one推出前会进行哪些医学教育工作 - 公司将分享不同注射方式（浅表病变、浅表与内脏病变组合、仅内脏病变）的反应率数据，还将展示生物分布和安全性海报，表明RP - one可快速中和且使用常规消毒剂清洁即可 [26][27] 问题: 考虑到肿瘤学家和介入放射科医生的动态，RP - one的推出轨迹预期如何 - 公司预计在医院和社区广泛快速采用，初期医院投入较大，已确定约350个顶级客户，预计推出时约150个有瘤内注射经验或接受过培训，超90%相关人员愿意常规使用RP - one [31][32][33] 问题: 若RP - one获批，NCCN上市策略及未来适应症规划如何 - 获批后将提交数据巩固在NCCN的地位，未来将根据不同适应症数据确定最佳患者获取途径，获批后将立即向药品索引提交信息，确保在电子病历系统快速采用 [35][36] 问题: 近期监管变化的影响及FDA互动情况，IGNITE试验反应率转化为PFS和OS指标情况及基准 - 公司去年获突破性指定并提交BLA，1月获优先审查，及时回应FDA信息请求，近期完成后期会议和制造检查，结果满意，预计7月22日PDUFA无阻碍；IGNITE试验中约三分之一患者持久缓解，中位缓解持续超20个月，PFS约4个月，三年超55%患者存活，与其他研究相比表现出色 [40][41][43] 问题: IGNITE - III试验的经验、招募情况及预期完成时间，RP - one的标签预期 - 试验是400名患者的随机研究，主要终点是总生存期，目前专注美国招募，进展顺利，PDUFA后将继续在其他国家招募；IGNITE研究纳入真实世界人群，各亚组均有一致获益，预计标签反映研究人群 [49][50][52] 问题: 如何规划RP - one的制造弹性，包括第二生产基地，RP - one成本优势驱动因素 - 公司在美国有专门制造设施，成本优势是早期投资制造的战略原因，设施有冗余产能，可满足初期和中长期供应，未来还将生产其他产品 [56][57] 问题: PDUFA日期前的限制因素，尤其是CMC方面，如何考虑收入指引和市场渗透 - 公司完成后期会议和制造检查，认为在CMC方面处于有利地位，预计提供患者数量和支付方等指标跟踪推出成功情况，暂不提供收入指引；RP - one将作为PD - one治疗进展患者的一线选择，基于其缓解率、安全性和便利性支持广泛快速采用 [61][63][66]