核心观点 - 美国FDA授予赛诺菲基因疗法SAR446268快速通道资格 用于治疗非先天性1型强直性肌营养不良症(DM1) [1] - 该疗法采用RNA干扰技术靶向沉默DMPK基因表达 是目前唯一进入临床研究阶段的DM1候选疗法 [2][7] - 全球DM1患者发病率约为1/2300 目前尚无任何获批治疗方案 [4][7] 产品特性 - 采用腺相关病毒载体(AAV)递送RNA干扰(RNAi)技术 通过单次给药实现DMPK基因沉默 [2] - 作用机制为减少DMPK转录本 消除肌肉组织中有毒RNA foci 恢复正常剪接功能并改善肌肉功能 [2] - 针对疾病核心症状包括进行性肌无力、肌强直以及心脏/肺部/内分泌系统等多系统功能障碍 [2][4] 临床进展 - 目前处于首次人体I/II期临床研究阶段(NCT06844214) 重点评估安全性、耐受性和有效性 [3] - 首例患者计划于2025年末入组 [3] - 已获得美国(2024年7月)和欧盟(2024年10月)孤儿药资格认定 [3] 疾病背景 - 1型强直性肌营养不良症(Steinert病)为遗传性进行性罕见疾病 由DMPK基因突变引起 [4] - 临床表现包括从轻度成人病例到严重先天性形式的不同程度症状 严重影响患者日常生活能力和独立功能 [4] - 疾病可发生于任何年龄段 对维持生命重要功能产生深远影响 [4] 公司战略 - 赛诺菲定位为研发驱动型人工智能生物制药企业 专注于免疫系统相关药物和疫苗开发 [5] - 公司致力于通过解决最紧迫的医疗健康挑战来推动进步并产生积极影响 [5] - 在泛欧交易所(EURONEXT: SAN)和纳斯达克(NASDAQ: SNY)双重上市 [6]

药物研发进展 - 美国FDA已授予SAR446268快速通道资格，用于治疗非先天性肌强直性营养不良1型[1] - 该资格旨在促进针对严重疾病且存在未满足医疗需求的药物的开发和加速审评[1] - SAR446268是一种采用载体化RNA干扰方法的一次性AAV基因疗法，旨在通过单次给药沉默DMPK表达[2] 药物作用机制 - 疗法通过减少DMPK转录本，消除导致肌肉组织剪接缺陷的异常有毒RNA病灶，从而恢复正常剪接并改善肌肉功能[2] - 此方法有潜力解决疾病关键症状，包括进行性肌肉无力、肌肉放松困难以及对心脏、肺和内分泌功能等多身体系统的影响[2] 临床试验状态 - SAR446268目前正处于一项首次人体1-2期研究中，以评估其安全性、耐受性和有效性[3] - 首例患者计划于2025年底入组[3] - 该药物已在美国和欧盟获得孤儿药认定[3] 疾病背景 - 1型肌强直性营养不良是一种遗传性、进行性、罕见疾病，全球发病率约为1/2,300[4] - 该病由DMPK基因突变引起，目前尚无获批疗法[4] - 疾病对患者生活质量有深远影响，严重病例会损害维持生命功能的能力[4] 公司信息 - 公司是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活并实现强劲增长[5] - 公司应用对免疫系统的深入理解来发明治疗和保护全球数百万人的药物和疫苗[5]