核心监管进展 - 美国FDA批准Sarepta Therapeutics在ENDEAVOR研究（Study 9001-103）中启动第8队列的给药 [1] - 第8队列旨在评估在非行走杜氏肌营养不良症患者中使用Elevidys时，增强型免疫抑制方案的效用 [2] 研究方案与目标 - 该队列计划在美国招募约25名无法行走的参与者 [3] - 免疫抑制方案包括在Elevidys给药前14天开始使用西罗莫司，并在给药后持续使用12周 [4] - 主要终点包括12周时急性肝损伤的发生率以及Elevidys-抗肌萎缩蛋白的表达水平 [4] 研究背景与设计 - ENDEAVOR是一项开放标签的1b期研究，旨在评估Elevidys在多个杜氏肌营养不良症男性患者队列中的表达和安全性 [4] - 该研究已在7个队列中招募了55名参与者，包括年龄在2-7岁的年轻行走者、年长行走者以及非行走者 [5] - 研究的主要终点是12周时通过蛋白质印迹法测量的Elevidys微抗肌萎缩蛋白表达量相对于基线的变化 [5] 其他研发管线进展 - 公司在1/2期多重递增剂量临床研究中取得进展，该研究评估用于1型强直性肌营养不良症的研究性小干扰RNA疗法SRP-1003 [6] - 研究的第1队列（1.5 mg/kg）和第2队列（3 mg/kg）已完成，第3队列（4.5 mg/kg）已完全入组并正在进行中 [6] - 该里程碑触发了向Arrowhead Pharmaceuticals支付2亿美元 [6] - 目前第4队列（6 mg/kg）正在给药，并计划于2026年初在最终队列第5队列（12 mg/kg）启动给药 [7] 市场表现 - Sarepta Therapeutics股价在发布时上涨1.90%，报19.27美元 [7]