Axsome Therapeutics (NasdaqGM:AXSM) FY Conference September 17, 2025 08:40 AM ET Company ParticipantsNick Pizzie - CFOMark Jacobson - COOConference Call ParticipantsJoseph Thome - MD & Senior Biotechnology Equity Research AnalystJoseph ThomeEveryone, good morning and thank you for joining us for our fifth annual TD Cowen Novel Mechanisms in Neuropsychiatry and Epilepsy Summit. I'm Joe Thelmore, the Senior Biotech Analyst here on the team at TD Cowen, and it is my pleasure to kick things off this morning wit ...

公司概况 * Axsome Therapeutics是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病、致力于解决未满足医疗需求的生物制药公司[3] * 公司目前拥有三款已上市产品和一系列处于后期研发阶段的差异化候选产品管线[3] * 公司市值从2018年覆盖初期的8600万美元增长至超过60亿美元[1] 核心商业产品与财务表现 * **Auvelity (抑郁症治疗药物)** * 第二季度净销售额为1.2亿美元 年化销售额已达5亿美元[4] * 上市11个季度以来表现强劲 峰值销售预期在10亿至30亿美元之间[26][30] * 目前仅占整个抗抑郁药物市场的0.16% 未来增长空间巨大[30] * 自7月1日起新增覆盖2800万医保患者 市场可及性显著提升[5][32] * **Sunosi (发作性睡病/阻塞性睡眠呼吸暂停导致的白天过度嗜睡治疗药物)** * 第二季度净销售额约为3000万美元[4] * **Symbravo (偏头痛急性治疗药物)** * 于6月上市 在约两周半的时间内实现约40万美元的销售额[4] * 目前配备100人的销售团队 采用与Auvelity类似的推广策略[36] * 早期临床反馈显示其具有强效疗效和良好的耐受性[33][34] * **整体财务** * 第二季度总净销售额为1.5亿美元[4] * 现金储备超过3亿美元 公司已实现现金流为正[4] * 毛利率净额比率稳定在50%中段水平[32] 研发管线与监管里程碑 * **Axsome V (阿尔茨海默病躁动症治疗)** * 补充新药申请（sNDA）预计在本季度（第三季度）提交 进度按计划进行[6][7][8] * 申请资料包含三项阳性充分且良好对照的试验数据 以及第四项支持性试验数据[8] * 拥有突破性疗法认定 有资格获得优先审评[8] * 其作用机制为口服NMDA受体拮抗剂 与当前使用的非典型抗精神病药物不同[17][18] * 临床数据显示其起效快（第3周出现统计学显著差异）且疗效维持持久 安全性良好 未发现死亡或跌倒风险信号[9][18][19] * **Axsome 12 (雷波西汀 用于发作性睡病)** * 新药申请（NDA）预计在第四季度提交[6][21] * 针对猝倒症的主要终点 三项试验均为阳性 同时在嗜睡和认知等其他终点也显示出改善[20] * 具有白天给药和差异化耐受性的特点[20] * 若获批 将由现有的70人睡眠团队负责推广 与Sunosi形成高度协同效应[22][24] * **其他临床项目** * Sunosi有四项三期临床试验正在进行中[6] * 即将启动Axsome V用于戒烟和Axsome 14用于纤维肌痛症的试验 为2027及2028年奠定基础[6][7] 商业策略与市场展望 * **Auvelity的商业化与拓展** * 计划扩充现有的300人销售团队 并增设专门针对长期护理机构的团队 以支持阿尔茨海默病躁动症适应症的潜在上市[10] * 下半年将启动全国性的直接面向消费者（DTC）广告活动 以推动新处方增长[26] * 将继续推动在初级保健医生（PCP）中的增长 第二季度新增的4800名处方医生中有一半来自初级保健[28] * **Symbravo的上市策略** * 初期推广聚焦于头痛中心和偏头痛专家[34] * 提供样品计划和储蓄卡计划以帮助患者获得首次处方[34] * 已覆盖三分之一的医保患者生命 这是一个积极的早期指标[40] * 预计其稳态使用将取决于医保准入 目标是争取更早线的治疗定位[36] * 临床数据表明其对先前CGRP治疗应答不足的患者也有效[39] * **市场准入与定价** * Auvelity的医保覆盖率已达83%[26] * 预计随着市场准入改善 净价格将保持稳定甚至可能提高[32] * 偏头痛药物领域的折扣率通常较高 公司对此已有预期[43] 差异化与竞争优势 * **产品差异化** * 强调其产品在作用机制、疗效和安全性方面与现有疗法和竞争对手的差异化[12][17][18][20] * Auvelity并非非典型抗精神病药 因此不带有相关的黑框警告（如死亡率） 其黑框警告是标准的抗抑郁药物类警告[17] * **研发效率** * 公司以运行高效和稳健的临床开发项目而著称[25]

财务业绩 - 第二季度调整后每股亏损0.97美元 较预期亏损1.00美元收窄 较去年同期每股亏损1.67美元显著改善[2] - 第二季度总营收1.5亿美元 同比增长72% 超出市场预期1.4亿美元 增长主要受Auvelity强劲销售驱动[3] - 净产品收入达1.489亿美元 较去年同期的8650万美元大幅增长 特许权收入为110万美元[4] 产品表现 - 抑郁症药物Auvelity销售额达1.196亿美元 同比增长84% 环比增长24% 超出模型预估1.118亿美元[5] - Auvelity处方量达19.2万份 环比增长15% 同比增长56%[5] - 发作性睡病药物Sunosi净销售额3000万美元 同比增长35% 美国处方量5万份 同比增长13%[6] - 新药Symbravo自6月上市后实现销售额40万美元[6] 运营支出 - 研发支出4950万美元 同比下降0.8% 主要因Sunosi和AXS-05的标签扩展研究完成[7] - 销售及行政管理支出1.303亿美元 同比增长25.8% 源于Auvelity商业活动增加及Symbravo上市推广[8] 资金状况 - 截至2025年6月30日 现金及等价物3.03亿美元 较3月31日的3.009亿美元略有增加[8] 行业比较 - 同行企业Regeneron上季度营收36.8亿美元 同比增长3.6% 每股收益12.89美元 高于去年同期的11.56美元[13] - Regeneron当前季度预期每股收益9.52美元 同比下降23.6% 过去30天预期上调0.6%[14] 市场表现 - 股价在过去一个月上涨19.2% 表现优于标普500指数[1] - 公司获得Zacks成长评级A 动量评级C 价值评级F 综合VGM评级C[11] - Zacks行业排名位列第三类（持有）预期未来数月回报与市场持平[12]

股价表现 - 过去一个月公司股价上涨20.2% 显著超越行业2.5%的涨幅及标普500指数[1][7] - 当前股价交易于12.16倍市销率 高于行业平均的2.12倍但低于五年均值14.93倍[14] 核心产品Auvelity表现 - 上半年销售额达2.159亿美元 同比增长82.3% 主要受销量增长驱动[3][7] - 预计未来三年复合年增长率约42.7%[3] - 计划2025年第三季度向FDA提交阿尔茨海默病躁动症适应症的补充新药申请[4] - 第四季度将启动治疗戒烟的关键II/III期研究[4] 其他商业化产品 - 发作性睡病治疗药物Sunosi上半年销售额5300万美元 同比增长25.6%[8] - 新获批偏头痛药物Symbravo于2025年6月在美国上市 强化商业布局[7][9] 研发管线进展 - AXS-12治疗嗜睡症 cataplexy适应症的新药申请预计2025年第四季度提交[10] - AXS-14治疗纤维肌痛的新药申请收到FDA拒收函 可能延迟上市[13] 市场竞争环境 - 中枢神经疾病治疗领域存在竞争 包括Acadia公司的Nuplazid等产品[11][12] - Sunosi可能面临Jazz公司睡眠障碍药物的市场竞争[12] 财务预期 - 2025年每股亏损共识预期从3.26美元扩大至3.41美元[16] - 2026年每股收益预期从1.36美元下调至0.92美元[16]

核心观点 - 长期投资优质公司能带来优异回报，重点关注未来5年以上财务表现强劲的企业 [1][2] - Shopify和Axsome Therapeutics是当前具有强劲前景的两家投资标的 [2] Shopify分析 市场地位与竞争优势 - 自2015年IPO以来持续跑赢大盘，仍具显著增长潜力 [4] - 电商建站领域先驱，提供支付、营销、数据分析等一体化工具，支持跨社交媒体销售 [5] - 平台转换成本和应用商店网络效应构成护城河，美国电商市场份额超12%（按GMV计算） [6] 行业增长空间 - 美国仅16.2%零售额来自线上（Q1数据），全球175个运营国家电商渗透率均低于美国 [7] - 尽管存在竞争和亏损，近年市场份额从2023年底的10%持续提升，剥离低毛利物流业务将加速盈利 [8][9] 投资价值 - 当前价位仍具买入吸引力，1000美元可购7股 [9] Axsome Therapeutics分析 产品管线进展 - 已上市产品包括抑郁症药物Auvelity、偏头痛药Symbravo及嗜睡症药物Sunosi（2022年从Jazz收购） [10] - 关键催化剂：2023年底提交嗜睡症药物AXS-12的上市申请，Q3提交Auvelity治疗阿尔茨海默躁动的适应症扩展 [11] - Sunosi在ADHD的III期结果支持适应症扩展，2023年将启动抑郁症后期研究 [12] 监管挑战与应对 - FDA近期拒绝AXS-14治疗纤维肌痛申请，因一项临床研究不足，计划Q4启动新试验 [13] - 过往Auvelity和Symbravo也曾遭遇审批延迟但最终成功上市 [14] 投资价值 - 现有产品线推动收入增长，后期管线改善财务前景，1000美元可购9股 [14][15]

Summit Therapeutics - 公司股价在过去三年上涨超过1000%，主要得益于其研发的抗癌药物ivonescimab的进展 [2] - Ivonescimab在中国已获批，并在多项2期和3期临床试验中取得积极结果，公司拥有该药物在中国以外大部分地区的权利 [2] - 尽管尚未产生收入，公司市值已达136亿美元 [2] - Ivonescimab在非小细胞肺癌（NSCLC）和PD-L1蛋白过表达患者中的3期结果与Keytruda相当甚至更优 [4] - 该药物还在结直肠癌、头颈癌、乳腺癌、卵巢癌等多种癌症中进行测试，显示出成为多适应症药物的潜力 [5] - 预计未来三年内将在美国获得首次批准，并可能持续拓展适应症 [6] Axsome Therapeutics - 公司股价在过去三年上涨近350%，主要得益于临床和监管里程碑的达成 [7] - 现有产品包括2022年获批的抗抑郁药物Auvelity和从Jazz Pharmaceuticals收购的嗜睡症治疗药物Sunosi [7] - 第一季度收入同比增长62%至1.215亿美元，但仍未盈利 [8] - 未来三年可能通过新药获批和适应症扩展进一步丰富产品线，包括已获批的偏头痛治疗药物Symbravo [9] - 多项临床试验取得积极结果，如AXS-05（Auvelity）用于阿尔茨海默病、AXS-14用于纤维肌痛、AXS-12用于嗜睡症 [9] - 公司拥有丰富的后期管线，预计将在多个候选药物上取得进展 [10]

纪要涉及的公司 Axsome Therapeutics (AXSM) 纪要提到的核心观点和论据 Avelity 产品相关 - **产品处于增长阶段且有多项增长举措**：产品推出超两年仍处增长轨迹，Q1执行情况良好 。增长举措包括一季度完成将销售团队扩充至约300名代表，已开始看到新处方量（NBRx）增长且预计影响会持续到年底；持续执行覆盖相关工作以增加覆盖人数和提升覆盖质量；下半年将推出全国患者援助计划（PPP）活动 [4][5][6]。 - **有望实现运营杠杆**：销售团队扩张带来新处方量增长，随着支付方动态变化和覆盖人数增加预计会进一步增长，计划中的全国直接面向消费者（DTC）活动预计有良好投资回报率 。目前收入增长超过运营费用增长，预计2025年和2026年能看到运营杠杆 [8][9]。 - **产品对推广敏感且有拓展潜力**：产品对推广敏感，销售团队扩充至300人后在目标定位和潜在适应症方面有灵活性，未来可能继续扩大品牌和商业基础设施投资 [11]。 - **商业覆盖情况及预期**：目前商业渠道覆盖人数比例为63%，整体为78%，一季度毛收入转净收入（GTN）在50%多中间水平，预计全年保持稳定 。公司期望商业渠道覆盖人数稳态能达到80%以上 [14][16][15]。 - **销售潜力范围及影响因素**：重度抑郁症（MDD）销售潜力范围在10 - 30亿美元，未来一年半内增长驱动因素的实现情况会影响销售潜力，销售团队扩充有助于与初级临床医生更多互动，若一线和二线使用比例持续上升也很重要 [18][19]。 阿尔茨海默病激越标签扩展机会相关 - **申报进展**：已完成临床项目，收到美国食品药品监督管理局（FDA）预新药申请（pre - NDA）会议反馈，计划三季度提交补充新药申请（sNDA），目前正在构建申报文件包 [21][22]。 - **研究设计与FDA的一致性**：首个平行组研究结果积极，之后与FDA持续沟通确定后续临床项目，有三项不同范式的积极研究，包括随机撤药研究，对申报文件包与FDA反馈的一致性有信心 [24][25]。 - **若获批的协同效应及市场情况**：若获批，以Avelity品牌申报预计在医疗保险D部分（Medicare Part D）渠道一开始就有覆盖，预计约占总处方量的70% 。从Rexulti在Medicare Part D渠道的增长情况看有市场潜力，目前正在评估对长期护理机构的目标定位等工作 [27][28]。 Simbravo产品相关 - **产品情况及销售预期**：偏头痛产品Simbravo计划6月推出，准备工作进展顺利，销售团队已招聘并正在培训 。其峰值销售额预计为5 - 10亿美元，而Avelity MDD为10 - 30亿美元，阿尔茨海默病激越（ADA）为15 - 30亿美元 [35][36]。 - **保守预期原因**：偏头痛产品的处方和使用性质与抑郁症不同，是慢性间歇性的，导致 refill 数量和频率不同；当前治疗格局不同，批发采购成本（WAC）价格和回扣动态在不同类别中也有差异 [38][39]。 - **市场定位**：根据临床数据和医生反馈，产品可用于多种患者群体，如在使用曲坦类药物或口服降钙素基因相关肽（CGRP）药物之后 。关键考虑因素是市场准入动态 [41][42]。 - **早期市场策略及优势**：不打算开展广泛的免费药物计划，初期专注于头痛中心和主要意见领袖（KOL） 。与2022年推出Avelity时相比，现在有两款产品让支付方知晓，有经验丰富的市场准入团队，与支付方的沟通质量较好 [44][45]。 AXS - 12产品相关 - **申报情况**：计划今年下半年提交申报文件，已有三项研究结果，包括早期2期CONCERT试验、1年多前的3期Symphony试验和去年底的3期ENCORE试验，申报工作正在进行中 [47][48][49]。 - **市场竞争及优势**：已有销售团队在推广Sunosi，增加AXS - 12产品较容易利用现有商业基础设施 。临床数据聚焦于猝倒症，产品在日间给药、可能的不同调度安排等方面有特点，但难以确定与其他新进入者的竞争定位 [51][52][53]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **Rexulti增长情况**：在Medicare Part D渠道2024年相对2023年增长约50%，2025年Q1相对2024年增长41%，远高于医疗补助（Medicaid）和商业渠道 [27]。 - **患者支付情况**：Medicare患者中25%是低收入补贴（LIS）患者，占大量处方量的约75%，LIS患者几乎无需自付费用，非LIS患者有2000美元的上限和费用平滑规定，有助于患者安排年度支出 [34]。 - **长期护理设施相关**：激动症状是患者进入长期护理设施的关键症状，针对老年痴呆患者使用抗精神病药物的处方有激励措施和星级评定等结构性考虑因素 [31][32]。

纪要涉及的公司 Axsome Therapeutics (AXSM)，一家专注于中枢神经系统（CNS）适应症的商业阶段公司，拥有多款获批产品和广泛的产品线 [1] 纪要提到的核心观点和论据 1. **财务与产品销售情况** - Q1净销售额达1.02亿美元，其中Ovality（用于重度抑郁症）贡献9600万美元，Sunosi季度销售额为2500万美元 [4] 2. **产品进展** - Symbravo（用于偏头痛急性治疗）于1月获批，计划下月推出，销售和营销平台的收尾工作正在进行 [5] - AXS - five（用于阿尔茨海默病激越）预计今年第三季度提交sNDA，已完成数据生成，正在构建提交文件 [6][18] - solriamfetol在成人ADHD的3期试验呈阳性，将开展儿科青少年试验 [6][31] - 在重度抑郁症伴日间过度嗜睡的概念验证试验有积极信号，计划今年开展下一个3期试验 [7][40] 3. **产品市场表现与优势** - Ovelity上市两年，初始推广针对精神科医生，现拓展至初级保健；超50%用于一线或二线治疗；近期扩大销售团队至约300人，已见初步影响 [9][10] - 报销方面，商业渠道有增长空间，期望达到抗抑郁药类别稳态时超80 - 85%的覆盖水平 [11] - 选择Ovelity作为一线用药的驱动因素包括起效快、疗效持久、安全性和耐受性好，无典型抗抑郁药常见的体重增加和性功能障碍等不良反应 [14] - 目前Ovelity的持续用药率优于抗抑郁药类别通常的3 - 6个月，但未给出具体数字 [15] 4. **产品定位与市场机会** - AXS - five在阿尔茨海默病激越治疗方面有三个阳性试验，无跌倒和死亡信号；与现有治疗药物（非典型抗精神病药）机制不同，临床反馈显示医生可能会在治疗早期使用 [17][23] - Symbravo有两种快速起效机制和长半衰期，用于急性治疗；将增加约100名销售代表专注美国头痛中心，以推动初始试用和使用 [26][27] - solriamfetol在成人ADHD试验中对主要终点的改善与兴奋剂研究结果相当，但在耐受性和监管分类方面有优势 [35][36] 5. **NDA提交计划** - AXS - fourteen（用于纤维肌痛）已提交申请，等待FDA潜在的接受决定，基于两项随机安慰剂对照试验和长期数据集 [44] - AXS - twelve（用于发作性睡病患者的猝倒）临床项目几个月前完成，计划今年提交NDA [45] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 历史上投资者关注重点在Avelity和阿尔茨海默病激越项目，过去几个月公司其他业务开始受到关注，随着一些项目进入监管申报或即将推出阶段，公司发展前景令人期待 [47][48]

文章核心观点 - 生物制药公司Axsome Therapeutics联合心理健康倡导组织，在5月心理健康月提高公众对心理健康问题的认识并推动行动，同时介绍公司使命及相关资源 [1][4] 公司动态 - 5月1日，作为“点亮绿色”倡议的一部分，Axsome位于纽约市的总部世贸中心一号楼将被点亮绿色 [2] - Axsome强调为个人和社区提供资源，以采取行动改善自身或他人心理健康，包括988自杀与危机热线、心理健康美国行动指南、焦虑与抑郁协会网络研讨会、美国国家精神疾病联盟宣传活动等 [4][5][6] 行业现状 - 美国心理健康问题严峻，近四分之一成年人患有精神疾病，超八分之一12岁以上人群近两周有抑郁情绪，近90%抑郁症患者因症状在工作、家庭或社交活动中遇到困难 [3] 公司介绍 - Axsome Therapeutics是一家引领中枢神经系统疾病治疗新时代的生物制药公司，致力于开发创新疗法，其神经科学产品组合包括FDA批准的治疗方案及多个后期开发项目，影响美国超1.5亿人 [6][7]