核心产品QRX003进展 - 核心产品QRX003针对Netherton综合征(NS)正在美国、欧洲和中东进行两项关键注册临床研究，每项研究计划招募12至16名受试者，目标在2026年第一季度中前期完成招募 [2] - 两项研究中QRX003均每日两次涂抹于超过80%体表面积(BSA)，持续12周，一项为单药治疗，另一项联合现有系统疗法，主要终点包括IGA、IASI、瘙痒评分和患者满意度(PASA) [2] - QRX003有望成为首个NS获批疗法，公司计划2026年下半年提交NDA申请，并已签署覆盖61个国家的9项商业合作协议，计划在美、西欧和日本自主商业化 [3] Peeling Skin Syndrome(PSS)项目突破 - 2025年5月14日公布的单例新西兰患者研究显示，QRX003治疗12周后IGA评分从4(严重)显著改善至2(轻度)，IASI指数从基线36降至12，CDLQI生活质量指数从19改善至11 [4] - 公司拟扩大研究规模，追加招募4-6名受试者，这是全球首个针对PSS的临床数据，目前该疾病尚无获批疗法 [4] 局部雷帕霉素项目进展 - 与爱尔兰科克大学药学院合作开发的局部雷帕霉素项目针对淋巴管畸形、静脉畸形和血管纤维瘤等罕见皮肤病，正在评估两种专有递送技术：可溶解微针技术和授权技术 [5] - 预计2026年上半年启动选定配方的临床测试 [5] 研发管线调整 - 因QRX003临近完成，公司终止了QRX007(NS)和QRX004(大疱性表皮松解症)的开发，但保留与昆士兰科技大学的QRX008合作项目 [6] 公司战略定位 - 公司为临床后期专科药企，专注于罕见病和孤儿药领域，现有4款在研产品覆盖Netherton综合征、Peeling Skin综合征、掌跖角化症等10余种适应症 [9] - CEO表示公司正积极向商业化阶段过渡，预计未来18-24个月内可能实现QRX003获批上市 [7]