ASHBURN, Va., Aug. 18, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) (“Quoin” or the “Company”), a late clinical stage specialty pharmaceutical company focused on rare and orphan diseases, today announced the appointment of its new Chief Financial Officer as the Company advances its lead product candidate, QRX003, through pivotal clinical studies and prepares for potential commercialization. Quoin has appointed Sally Lawlor, BCL, FCA, as its new Chief Financial Officer, effective immedi ...

公司动态 - Quoin Pharmaceuticals Ltd (NASDAQ: QNRX) 发布了NETHERTON NOW视频系列的第四集，聚焦Netherton Syndrome患者Mandy Aldwin-Easton的个人经历 [1] - Mandy Aldwin-Easton是英国鱼鳞病支持团体的联合创始人和医学与传播经理，同时也是欧洲鱼鳞病网络的主席 [2] - 公司首席运营官Denise Carter强调Netherton Syndrome不仅是罕见皮肤病，还伴随剧烈疼痛、反复感染和情感创伤，对患者及其家庭造成巨大负担 [4] - 公司首席执行官Michael Myers博士表示正在推进QRX003的后期关键临床试验，致力于为Netherton Syndrome群体提供有效治疗方案 [5] 产品研发 - QRX003是一种采用专有递送技术的局部洗剂，含有广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在替代Netherton患者缺失的LEKTI蛋白功能 [6] - QRX003设计目标是促进皮肤正常脱落过程并形成更强效的皮肤屏障 [6] - 近期临床试验数据显示QRX003在关键临床指标上取得显著改善 [4] 公司概况 - Quoin Pharmaceuticals Ltd是一家专注于罕见病和孤儿药开发的后期临床阶段专业制药公司 [7] - 公司创新管线包含4个在研产品，针对多种罕见适应症包括Netherton Syndrome、Peeling Skin Syndrome、SAM Syndrome等 [7] - 公司致力于解决患者、家庭、社区和医疗团队未满足的医疗需求 [7]

临床进展 - 公司报告了为期6个月的儿科Netherton综合征研究的积极临床数据 显示患者皮肤状况显著改善 瘙痒减少且无不良事件报告 [1][3] - FDA批准启动QRX003针对Netherton综合征的第二项关键临床研究(CL-QRX003-002) 预计招募12-15名受试者 2026年Q1完成招募 2026年下半年提交NDA申请 [7] - 儿科剥脱性皮肤综合征(PSS)研究显示 经过12周QRX003治疗后 患者疾病严重程度 皮肤状况和生活质量指标均有改善 无不良事件报告 [5] 监管里程碑 - 欧洲药品管理局授予QRX003孤儿药资格 提供10年欧洲市场独占权 以及研究方案科学建议和费用减免等优惠 [6] - 美国FDA授予QRX003治疗Netherton综合征的罕见儿科疾病认定 可能获得优先审评券资格 [8] 市场推广 - 公司扩大NETHERTON NOW宣传活动 发布新的患者和专家视频 提高对这种疾病的认识 [4][9] - 2025年4月10日发布"Living with Netherton"视频系列第二集 展示患者和家庭面临的日常挑战 [4] - 2025年6月26日推出新宣传视频 特邀遗传性皮肤病领域世界知名专家Jemima Mellerio教授参与 [9] 财务状况 - 截至2025年6月30日 公司拥有约780万美元现金及等价物 预计可支持运营至2026年第一季度 [10] - 2025年第二季度净亏损约370万美元 上半年净亏损约750万美元 主要由于研发支出增加 [11] - 研发支出从2024年同期的60万美元(季度)和150万美元(半年)增至2025年的210万美元(季度)和440万美元(半年) [11] 公司概况 - 公司为临床后期专业制药公司 专注于罕见病和孤儿药开发 [12] - 研发管线包含4种产品 针对多种罕见适应症 包括Netherton综合征 剥脱性皮肤综合征 SAM综合征等 [12]

核心产品QRX003进展 - 核心产品QRX003针对Netherton综合征(NS)正在美国、欧洲和中东进行两项关键注册临床研究，每项研究计划招募12至16名受试者，目标在2026年第一季度中前期完成招募 [2] - 两项研究中QRX003均每日两次涂抹于超过80%体表面积(BSA)，持续12周，一项为单药治疗，另一项联合现有系统疗法，主要终点包括IGA、IASI、瘙痒评分和患者满意度(PASA) [2] - QRX003有望成为首个NS获批疗法，公司计划2026年下半年提交NDA申请，并已签署覆盖61个国家的9项商业合作协议，计划在美、西欧和日本自主商业化 [3] Peeling Skin Syndrome(PSS)项目突破 - 2025年5月14日公布的单例新西兰患者研究显示，QRX003治疗12周后IGA评分从4(严重)显著改善至2(轻度)，IASI指数从基线36降至12，CDLQI生活质量指数从19改善至11 [4] - 公司拟扩大研究规模，追加招募4-6名受试者，这是全球首个针对PSS的临床数据，目前该疾病尚无获批疗法 [4] 局部雷帕霉素项目进展 - 与爱尔兰科克大学药学院合作开发的局部雷帕霉素项目针对淋巴管畸形、静脉畸形和血管纤维瘤等罕见皮肤病，正在评估两种专有递送技术：可溶解微针技术和授权技术 [5] - 预计2026年上半年启动选定配方的临床测试 [5] 研发管线调整 - 因QRX003临近完成，公司终止了QRX007(NS)和QRX004(大疱性表皮松解症)的开发，但保留与昆士兰科技大学的QRX008合作项目 [6] 公司战略定位 - 公司为临床后期专科药企，专注于罕见病和孤儿药领域，现有4款在研产品覆盖Netherton综合征、Peeling Skin综合征、掌跖角化症等10余种适应症 [9] - CEO表示公司正积极向商业化阶段过渡，预计未来18-24个月内可能实现QRX003获批上市 [7]

临床试验与产品研发 - Netherton综合症的临床试验正在进行中，预计2026年将获得首个治疗批准[9] - QRX003的初步临床数据表明，M-IASI评分从基线的18降至12周后的3，显示出显著改善[28] - 在一项开放标签研究中，患者的IGA评分从基线的4（中度）改善至12周后的几乎清晰[28] - QRX003的机制是通过下调KLK5、KLK7和KLK14的过度活性，恢复皮肤的自然平衡[26] - QRX003的临床试验需要大约20名受试者进行商业剂量测试[27] - 目前没有针对Netherton综合症的批准治疗或疗法[25] - QRX003的临床试验显示出患者满意度在12周内持续改善[31] 市场机会与用户数据 - 全球Netherton商业机会超过10亿美元[9] - Netherton综合症在美国和欧洲的患者人数合计可达30,000人[21] 销售与市场扩张 - 公司正在为美国、欧洲和日本市场建立自己的销售基础设施[9] 受试者反馈 - 所有受试者均接受了QRX003治疗，且均在研究前接受了超过1年的非标签系统生物制剂治疗[61] - 5名受试者报告无或轻微瘙痒[61] - 1名受试者的症状未发生变化[61] - 3名受试者在研究结束时表现出改善[61] - 3名受试者在研究期间显示出改善[61]

文章核心观点 公司发布NETHERTON NOW视频系列新一集，强调Netherton综合征对婴幼儿的严重负担及有效儿科治疗的必要性，其候选产品QRX003获美国FDA罕见儿科疾病认定，有望改变该疾病治疗现状 [1][3][4] 公司动态 - 公司发布NETHERTON NOW视频系列新一集，该集由皮肤科权威Jemima Mellerio教授分享Netherton综合征相关观点 [1][2] - 公司候选产品QRX003获美国FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗Netherton综合征，此前已获欧洲药品管理局孤儿药资格 [3] 疾病情况 - Netherton综合征是一种遗传性鱼鳞病，目前无法治愈，会导致相关死亡，尤其对婴幼儿和儿童威胁大，患者需每天接受强化治疗 [3] 专家观点 - Jemima Mellerio教授认为开展研究并寻找更合适的靶向治疗很有意义，该疾病治疗前景可能改善 [3] - Denise Carter表示Jemima Mellerio教授为NETHERTON NOW系列带来重要临床声音，凸显疾病严重性和改善治疗方案的迫切需求 [3] - Michael Myers博士称QRX003有潜力改变Netherton综合征治疗现状，FDA的认定强化公司使命 [4] 产品信息 - QRX003是一种外用乳液，采用专有递送技术，含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在促进皮肤正常脱落和形成更强皮肤屏障 [5] 公司介绍 - 公司是临床阶段专业制药公司，专注开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的产品，创新产品线有四个在研产品，可针对多种罕见和孤儿适应症 [6]

文章核心观点 - 奎因制药公司的主要资产QRX003获美国FDA罕见儿科疾病认定，此前还获欧洲药品管理局孤儿药认定，公司致力于推进其成为治疗奈瑟顿综合征的首款潜在疗法 [1][2][3] 关于公司 - 奎因制药是一家临床后期专业制药公司，专注开发和商业化治疗罕见和孤儿病的产品，创新产品线有4种在研产品，有望针对多种罕见和孤儿适应症 [5] - 公司首席执行官迈克尔·迈尔斯博士表示团队专注完成关键临床研究，推进QRX003新药申请，对其疗效数据和安全状况感到鼓舞 [3] 关于产品 - 公司主要资产QRX003获美国FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗奈瑟顿综合征，此前在2025年5月获欧洲药品管理局孤儿药认定 [1][2] - 若QRX003新药申请获批，公司在项目重新授权后可能有资格获得优先审评券，可用于另一营销申请优先审评或出售转让 [3] 关于疾病 - 奈瑟顿综合征是一种罕见遗传病，全球约每20万例新生儿中有1例受影响，症状通常在出生或婴儿早期出现并伴随终生 [4] - 受影响婴儿常因严重皮肤炎症、脱水和感染风险增加需长期住院，该疾病早期难诊断，婴儿死亡率估计为10% - 20% [4]

文章核心观点 公司宣布QRX003获FDA批准开展第二项Netherton综合征关键临床试验CL - QRX003 - 002 ，两项关键试验结合有望为该药物提供全面数据支持获批治疗该疾病 [1][3] 公司概况 - 公司是临床阶段专注于罕见和孤儿病的专业制药公司，致力于满足患者未满足的医疗需求 [1][4] - 创新产品线有四款在研产品，可针对多种罕见和孤儿病适应症 [4] 产品信息 - 公司领先产品QRX003是含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂的外用乳液，能显著下调皮肤中激肽释放酶的过度活跃，减少皮肤脱落 [1] - 临床数据显示每日两次涂抹QRX003可使皮肤快速、持久且几乎完全愈合，消除关键症状，无夜间睡眠干扰 [1] 临床试验信息 试验CL - QRX003 - 002 - 基于早期开放标签研究积极数据开展，将每日两次对约12 - 15名受试者至少80%体表面积涂抹QRX003，结合非标签全身治疗，产生更多安全和疗效数据 [1][2] - 受试者目前接受非标签全身治疗，研究期间持续使用 [2] 试验CL - QRX003 - 003 - 由西北大学Amy Paller博士主持，QRX003作为单一疗法给药，受试者不接受非标签全身治疗 [2] 两项试验结合 - 预计在6个美国站点和最多6个国际站点招募24 - 30名受试者 [2] - 五项美国站点已开放，第六个预计6月开放，所有国际站点处于开放准备的高级阶段 [2] - 美国和国际站点有可用受试者队列，便于快速招募，有望在2026年第一季度末完成招募，并在当年晚些时候提交新药申请以获监管批准 [2][5] - 两项试验结合数据有望为QRX003获批后提供作为单一疗法和辅助疗法的最广泛标签机会 [5]

公司进展 - Quoin Pharmaceuticals Ltd 宣布其主导产品 QRX003 获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的孤儿药资格认定 用于治疗 Netherton 综合征 [1] - QRX003 目前处于多个晚期临床试验阶段 旨在成为 Netherton 综合征的局部非系统性治疗方案 该疾病目前尚无获批疗法 [3] - 若获批 QRX003 将在欧洲获得10年市场独占权 [1][2] 临床与监管优势 - 孤儿药认定使公司获得科学协议咨询 费用减免及欧盟资助等激励 [2] - 临床数据显示 QRX003 在儿科研究中观察到显著皮肤愈合效果 并几乎完全消除严重慢性瘙痒 凸显其作为广谱激肽释放酶抑制剂的机制 [3] 产品管线与战略 - 公司专注于罕见病和孤儿药领域 创新管线包含4种在研产品 覆盖Netherton综合征 剥脱性皮肤综合征 SAM综合征等10余种适应症 [4] - QRX003 作为主导项目 其安全性和有效性信号持续鼓舞研发团队 [3]

文章核心观点 公司发布“与内瑟顿综合征共存”系列视频第二集，以患者故事凸显该罕见病缺乏认知和有效治疗的现状，公司正致力于开发首款获批疗法QRX003为患者提供支持 [1][2][5] 视频内容 - 视频主角是79岁的诺玛·科尔斯，她是最早接受内瑟顿综合征评估的人之一，其确诊晚于首次评估数十年 [1] - 诺玛的故事反映患者面临误诊、缺乏认知和医疗指导等挑战，她多年受皮肤脆弱、皮疹和脆发困扰，50多岁才确诊 [2] - 视频体现医学进步与不足，距诺玛首次就诊75年后仍无FDA批准的治疗方法 [3] 公司行动 - 通过“NETHERTON NOW”活动提高对患者的认知、教育和倡导，视频系列是核心部分 [4] - 公司主要候选产品QRX003正进行四项治疗内瑟顿综合征的临床试验，目标是开发首款FDA批准疗法并支持患者群体 [5] QRX003信息 - QRX003是含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂的外用乳液，采用专有递送技术，旨在促进正常皮肤脱落和形成更强皮肤屏障 [6] 公司介绍 - 公司是临床阶段专业制药公司，专注开发和商业化治疗罕见病和孤儿病的产品，创新产品线涵盖四种在研产品 [7] 信息渠道 - 观看诺玛故事完整视频：https://www.youtube.com/watch?v=FtuiXC_IdXE [6] - 了解公司临床试验：https://quoinpharma.com/pipeline/trials [6] - 了解公司：www.quoinpharma.com或LinkedIn [7] - 了解内瑟顿综合征、公司临床项目和视频系列更新：nethertonnow.com [8] 联系方式 - 公司CEO迈克尔·迈尔斯：mmyers@quoinpharma.com [10] - 投资者关系：PCG Advisory的杰夫·拉姆森，jramson@pcgadvisory.com，电话(646) 863-6341 [10]