临床试验启动 - 公司宣布首例患者已在评估VOQUEZNA治疗成人嗜酸粒细胞性食管炎的2期pHalcon-EoE-201临床试验中完成给药 [1] - 该研究是首个针对EoE的大型、对照良好的酸分泌治疗临床试验 [6] - 预计将在2027年获得顶线主要和次要结果数据 [3] 试验设计与细节 - pHalcon-EoE-201是一项分为两部分的随机、双盲、安慰剂对照研究 [2] - 研究第一部分将招募80名经内镜确诊为EoE并伴有吞咽困难的成人患者，平均分配至每日一次VOQUEZNA 20 mg组或安慰剂组，治疗12周 [2] - 完成初始12周治疗期的患者有资格进入第二部分，即12周延长阶段，所有受试者将接受VOQUEZNA 20 mg治疗 [2] - 试验将在美国约40个中心进行 [4] 疾病背景与市场机会 - 嗜酸粒细胞性食管炎是一种慢性的、免疫介导的食管疾病，嗜酸性粒细胞在食管内壁积聚，导致炎症和吞咽困难等症状 [5] - 尽管对EoE的认识有所进步，但治疗选择仍然有限，目前仅有两种获批疗法 [2] - 质子泵抑制剂传统上被用作EoE的一线治疗，但均未获得FDA批准用于此适应症，且支持数据主要来自非对照研究 [2] 公司战略与产品定位 - 此次试验启动反映了公司致力于推进胃肠道疾病患者护理以及扩展VOQUEZNA临床潜力的开发战略 [2] - 该试验代表了一个解决EoE治疗领域显著未满足需求的重要机会，并可能生成数据以支持关于儿科项目的讨论，从而有望延长VOQUEZNA的监管独占期并加强长期增长战略 [2] - VOQUEZNA的酸抑制特性可能为EoE患者提供一种口服、非类固醇的治疗方法 [2] 产品信息 - VOQUEZNA是一种钾竞争性酸阻滞剂，目前已在美国获批用于治疗成人糜烂性食管炎、与糜烂性GERD相关的烧心缓解、与非糜烂性GERD相关的烧心缓解，以及与抗生素联用治疗幽门螺杆菌感染 [29] - 公司从武田制药获得了vonoprazan在美国、欧洲和加拿大的授权许可，武田在日本以及亚洲和拉丁美洲的许多国家销售该产品 [29]

临床试验结果与数据 - VOQUEZNA在治疗非糜烂性反流病夜间症状的3期临床试验中显示出快速且持续的疗效，包括从首次给药后即观察到具有临床意义的无烧心夜晚增加，并维持至24周治疗期[1][5] - 在4周时，接受VOQUEZNA 10 mg和20 mg治疗的患者实现无烧心夜晚的平均百分比分别为59.9%和56.4%，而安慰剂组为43.3%[6] - 在4周安慰剂对照治疗期间，VOQUEZNA 10 mg和20 mg组的中位无烧心夜晚百分比分别为70.4%和71.0%，显著高于安慰剂组的45.5%[6] - 首次给药后，VOQUEZNA 10 mg和20 mg组分别有45.3%和52.4%的患者经历无烧心夜晚，安慰剂组为32.1%[6] - 通过患者报告结局量表测量，VOQUEZNA治疗与夜间症状严重程度和担忧子量表的改善相关，且改善效果在20周延长治疗期内持续[6] - VOQUEZNA在整个治疗期内表现出持续的夜间症状缓解，所有治疗组在20周活性延长期间中位无烧心夜晚百分比均保持在70%以上[6] - VOQUEZNA在试验的两个阶段普遍耐受性良好，4周期内最常见的不良事件（≤3%）包括恶心、腹痛、便秘、腹泻和尿路感染[6] 疾病背景与市场潜力 - 夜间GERD症状非常普遍，影响高达约80%的GERD患者，并与睡眠受损、工作效率降低以及食管和呼吸并发症风险增加相关[2] - 非糜烂性GERD是胃食管反流病的最大亚类，美国估计有3800万成年人患有此病，其中约1500万人每年接受处方药治疗[9] - 尽管有生活方式干预和广泛使用质子泵抑制剂和H2受体拮抗剂，许多患者的夜间症状仍未得到充分缓解，且该领域在临床研究中代表性不足[2] 产品与公司信息 - VOQUEZNA含有伏诺拉生，是一种口服小分子钾竞争性酸阻滞剂，属于一类新型药物，可阻断胃酸分泌[10] - VOQUEZNA已在美国获批用于治疗成人糜烂性食管炎、缓解与之相关的烧心、缓解非糜烂性GERD相关的烧心，以及联合抗生素治疗幽门螺杆菌感染[10] - Phathom Pharmaceuticals是一家专注于胃肠道疾病新型疗法开发和商业化的生物制药公司，拥有伏诺拉生在美国、欧洲和加拿大的独家授权[30]

公司近期动态 - 公司宣布将参加于2025年10月24日至29日在亚利桑那州凤凰城举行的美国胃肠病学院2025年度科学会议 [1] - 公司将在会议期间通过多种形式展示其在胃肠病学领域日益增长的影响力，包括举办产品剧场介绍其获批药物VOQUEZNA以及设置展台 [2] - 公司首席执行官表示，此类会议是与胃肠病学界分享临床见解、与专家互动并重申公司致力于改善胃肠疾病患者预后的重要机会 [3] 会议活动安排 - 公司展台活动安排在2025年10月26日（周日）至10月29日（周三），展位号为214，公司医学事务和商业团队将在展台接待访客 [3] - 公司产品剧场活动定于2025年10月27日（周一）下午3:45至4:30 MST举行，主题为“胃食管反流病治疗的专家见解：基于病例的讨论与首创新药酸抑制剂”，由西北大学的John Erik Pandolfino博士主讲 [8] - 公司提供了一笔独立医学教育资助，支持一场名为“胃食管反流病管理中的决策点”的混合式项目，该项目于2025年10月25日（周六）下午6:00至7:15 MST在菲尼克斯市中心喜来登酒店及线上举行 [5] 核心产品信息 - VOQUEZNA是一种钾竞争性酸阻滞剂，适用于成人 [6] - 该药适用于治疗所有级别的糜烂性食管炎并缓解相关烧心症状，以及用于维持糜烂性胃食管反流病的愈合状态并缓解相关烧心，也适用于缓解非糜烂性胃食管反流病相关的烧心 [9] - 在治疗糜烂性胃食管反流病的临床试验中，VOQUEZNA组最常见的不良反应包括胃炎（3%）、腹泻（2%）、腹胀（2%）、腹痛（2%）和恶心（2%） [20] - 在维持糜烂性胃食管反流病愈合的临床试验中，VOQUEZNA组最常见的不良反应包括胃炎（6%）、腹痛（4%）、消化不良（4%）、高血压（3%）和尿路感染（3%） [20] - 在缓解非糜烂性胃食管反流病相关烧心的临床试验中，VOQUEZNA组最常见的不良反应包括腹痛（2%）、便秘（2%）、腹泻（2%）、恶心（2%）和尿路感染（2%） [21] 公司业务概况 - 公司是一家专注于开发和商业化胃肠道疾病新型疗法的生物制药公司 [25] - 公司拥有伏诺拉生在美国、欧洲和加拿大的独家授权，伏诺拉生是一种首创的钾竞争性酸阻滞剂 [25] - 公司目前在美国市场销售VOQUEZNA片剂，用于治疗非糜烂性胃食管反流病相关的烧心、糜烂性胃食管反流病的愈合及维持愈合并缓解相关烧心，同时也作为VOQUEZNA三联疗法和双联疗法的一部分用于治疗成人幽门螺杆菌感染 [25]

文章核心观点 - 生物制药公司Phathom将在2025年消化疾病周（DDW）上展示其一流治疗药物VOQUEZNA的真实世界数据，该药物用于治疗胃食管反流病（GERD），公司希望借此与医疗专业人士探讨治疗前景 [1][3] 公司信息 - Phathom是专注于开发和商业化胃肠道疾病新疗法的生物制药公司，已获得沃诺拉赞在美国的独家授权，以VOQUEZNA片剂等形式销售，用于治疗GERD和幽门螺杆菌感染 [36] 产品信息 - VOQUEZNA是口服小分子钾竞争性酸阻滞剂，获美国FDA批准用于治疗成人糜烂性食管炎、缓解相关烧心症状、缓解非糜烂性GERD相关烧心，还可与抗生素联用治疗幽门螺杆菌感染 [34][35] - 不同治疗用途下常见不良反应有所不同，如治疗糜烂性GERD愈合时常见胃炎、腹泻等，维持愈合时常见胃炎、腹痛等 [24][25] - VOQUEZNA有潜在临床重要药物相互作用，避免与阿扎那韦或奈非那韦同时使用，联用抗菌剂的相关信息需参考对应处方信息 [27][28] - 哺乳期不建议使用，严重肾功能或中重度肝功能损害患者治疗糜烂性GERD需减量，且不建议用于治疗幽门螺杆菌感染 [29][30] 会议信息 - DDW是胃肠病学等领域最大国际会议，展示超5600篇摘要和数百场讲座，时间为2025年5月3 - 6日，线下线上同步进行 [8] - Phathom将在会议上展示两张海报，举办产品剧场活动，在展位保持活跃，还安排了多场演讲和报告 [2][6] 行业信息 - GERD是常见胃肠道疾病，约五分之一美国成年人患病，分非糜烂性和糜烂性GERD，分别约占70%和30%，糜烂性GERD治疗不充分可能进展为更严重疾病 [31][32][33]

公司动态 - Phathom Pharmaceuticals宣布与演员Kenan Thompson合作推出GERD IS NO JOKE活动，旨在提高公众对胃食管反流病(GERD)的认知并鼓励患者寻求治疗[1] - Kenan Thompson首次公开分享其使用VOQUEZNA治疗非糜烂性GERD的经历，该药物是FDA批准的首个且唯一的钾竞争性酸阻滞剂(PCAB)[2][10] - 公司首席商务官Martin Gilligan表示，此次合作将借助Kenan Thompson的影响力激发患者与医生讨论VOQUEZNA的积极性[7] 产品信息 - VOQUEZNA(vonoprazan)是首个获得FDA批准的PCAB类药物，适用于治疗糜烂性食管炎和非糜烂性GERD相关烧心症状[10][20] - 该药物通过独特机制实现快速持久的胃酸抑制，与传统PPI药物作用机理不同[6][20] - VOQUEZNA已在美国获批用于成人治疗幽门螺杆菌感染，与阿莫西林或阿莫西林+克拉霉素联用[20][23] 市场数据 - 美国GERD患者总数超过6500万人，其中非糜烂性GERD占比约70%(约4550万人)，糜烂性GERD占比约30%(约1950万人)[18][19] - 尽管现有OTC和处方药广泛使用，许多GERD患者仍持续遭受症状困扰，存在显著未满足临床需求[6][18] - 糜烂性GERD如未有效治疗可能进展为巴雷特食管和食管癌等严重疾病[18] 营销活动 - 活动包含"Kick Some Acid Cooking Show"喜剧烹饪节目，通过幽默方式传递疾病管理信息[6] - 多渠道推广涵盖电视、流媒体平台(Prime Video/Hulu/Peacock)及数字媒体(Facebook/Instagram)和医生候诊室[6] - 配套网站GERDIsNoJoke.com提供患者教育资料和医患沟通指南[5][8] 技术背景 - PCAB作为新型药物类别，通过竞争性阻断钾离子通道抑制胃酸分泌[20] - Phathom从武田制药获得vonoprazan在美国的独家权益，该药物已在日本及多个拉美国家上市[20][23] - 公司产品线还包括VOQUEZNA TRIPLE PAK和DUAL PAK组合包装，用于幽门螺杆菌根除治疗[23]