公司业务与定位 - 公司专注于罕见病领域 主要针对Prader-Willi综合征治疗[4] - 公司拥有单一资产药物VYKAT 该药物已获得FDA批准上市[4] 药物批准与上市进展 - VYKAT药物于3月底获得FDA批准 并在批准后数周内快速启动商业化上市[4] - 上市首季度实现646份起始治疗表格 覆盖295名处方医生 超出公司预期[4] 市场表现与临床价值 - 上市3个月表现显著 在缺乏有效治疗方案的疾病领域实现突破性进展[4] - 该药物是Prader-Willi综合征领域首个获批的有效治疗方案[4]