文章核心观点 公司与FDA就4 - 7岁儿童Viaskin®花生贴生物制品许可申请（BLA）所需的安全暴露数据达成协议，加速BLA提交时间至2026年上半年，同时公布2024年未经审计的财务结果 [1] FDA更新 - FDA同意公司提议，VITESSE 3期研究的安全暴露数据足以支持4 - 7岁儿童Viaskin花生贴的BLA申请，不再需要COMFORT Children补充安全研究 [1][2] - 公司计划利用VITESSE参与者随机接受积极治疗以及VITESSE开放标签扩展（OLE）中安慰剂交叉参与者的安全数据，加快BLA提交时间，预计2026年上半年提交BLA，若获FDA批准，产品上市时间可能提前约一年 [2] - VITESSE研究是该年龄段有史以来最大的花生过敏3期临床试验，共招募654名参与者，BLA提交时，安全数据库将包含超500名接受Viaskin花生贴积极治疗的研究参与者 [3] - 公司还计划为1 - 3岁花生过敏幼儿的Viaskin花生贴寻求加速批准途径，COMFORT Toddlers 6个月补充安全研究预计2025年第二季度启动，招募约480名参与者，若研究成功完成，1 - 3岁适应症的BLA预计2026年下半年提交 [6] 财务结果 现金及现金等价物 - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为3250万美元，较2023年12月31日的1.414亿美元净消耗1.089亿美元，主要因外部临床试验相关费用，特别是VITESSE 3期临床试验的受试者招募以及支持正在进行的临床试验的监管和制造活动 [11] - 公司自成立以来一直存在经营亏损和经营活动现金流量为负的情况，截至新闻发布日，现有现金及现金等价物不足以支持未来12个月的经营计划，预计仅能维持到2025年4月，因此对其持续经营能力存在重大疑虑 [12][13] 经营收入 - 2024年12月31日止年度经营收入为420万美元，较2023年同期的1570万美元减少1150万美元，主要因与雀巢公司的开发、合作和许可协议相互终止导致减少700万美元，以及研究税收抵免（CIR）降低 [16] 经营费用 - 2024年12月31日止年度经营费用为1.207亿美元，较2023年的9220万美元增加2850万美元，主要因研究与开发成本增加2910万美元，包括VITESSE 3期临床试验的受试者招募、COMFORT补充安全研究的准备活动以及支持正在进行的临床试验的监管和制造活动 [18] - 2024年12月31日止年度，一般及行政费用较2023年减少80万美元，主要因法国和美国办公室搬迁的积极影响 [19] 净亏损每股 - 2024年12月31日止年度，公司净亏损1.139亿美元，2023年为净亏损7270万美元，每股净亏损（基于该期间加权平均流通股数）为1.17美元 [22] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发食品过敏和其他有重大未满足医疗需求的免疫疾病的治疗方案，目前专注于研究其专有的VIASKIN®贴片技术治疗食品过敏 [29] - 公司总部位于法国沙蒂永，北美业务位于新泽西州沃伦，普通股在泛欧证券交易所巴黎B板块交易，美国存托股票（ADS）在纳斯达克资本市场交易 [30][31]

监管进展与临床开发 - 美国食品药品监督管理局同意公司使用VITESSE三期临床试验的安全性暴露数据来支持针对4至7岁儿童的花生过敏贴片Viaskin® Peanut的生物制品许可申请 这使公司无需再开展COMFORT Children补充安全性研究 [1][3] - 基于与FDA的协议 公司计划在2026年上半年提交BLA 并预计如果获批 产品上市时间可能加快约一年 [2][5] - VITESSE三期研究是该年龄组有史以来规模最大的花生过敏临床试验 共招募654名参与者 在提交BLA时 安全性数据库将包含超过500名接受Viaskin花生贴片积极治疗的研究参与者 [3] - VITESSE研究的关键顶线结果预计在2025年第四季度公布 目前按计划进行 [3][5] - 针对1至3岁幼儿的Viaskin花生贴片 公司计划采用加速批准路径 COMFORT Toddlers补充安全性研究预计在2025年第二季度启动 将招募约480名参与者 该年龄组的BLA提交预计在2026年下半年 [6] 2024年未审计财务业绩概览 - 截至2024年12月31日 现金及现金等价物为3250万美元 较2023年12月31日的1.414亿美元减少1.089亿美元 主要原因为外部临床试验相关支出 特别是VITESSE三期研究的受试者入组费用 以及支持临床试验的监管和生产活动 [11][25] - 2024年全年运营收入为420万美元 较2023年同期的1570万美元减少1150万美元 减少原因包括与雀巢公司开发合作与许可协议终止导致的700万美元收入减少 以及研发税收抵免减少 [17][18] - 2024年全年运营费用为1.207亿美元 较2023年的9220万美元增加2850万美元 主要驱动因素是研发成本增加2910万美元 至8930万美元 [19][21] - 2024年全年净亏损为1.139亿美元 2023年净亏损为7270万美元 每股基本及摊薄净亏损为1.17美元 [23][24] - 公司资产总额为6570万美元 负债总额为3830万美元 股东权益为2740万美元 [25] 现金流与持续经营能力 - 2024年全年经营活动所用现金流量净额为1.045亿美元 投资活动所用现金流量净额为80万美元 筹资活动提供现金流量净额为60万美元 [16][28] - 公司自成立以来持续出现运营亏损和经营活动负现金流 现有现金及现金等价物不足以支持未来12个月的运营计划 预计现金仅能维持运营至2025年4月 对其持续经营能力存在重大疑虑 [12][13] - 公司需要筹集额外资金 正在与财务顾问积极评估潜在的融资和战略方案 但不能保证能成功获得所需融资或以优惠条款获得资金 [10][14]