核心观点 - Karyopharm Therapeutics宣布其selinexor单药治疗难治性骨髓纤维化的2期临床试验数据被选入2025年欧洲血液学协会年会(EHA)海报展示 [1] - 数据显示selinexor在脾脏体积缩小、症状改善、血红蛋白稳定和疾病修饰方面表现出临床活性 [2][4] - 在12例接受selinexor治疗的患者中，67%达到脾脏体积缩小≥25%(SVR25)，33%达到脾脏体积缩小≥35%(SVR35) [4] - 与医生选择治疗组相比，selinexor组患者血红蛋白水平更高，红细胞输注率更低 [4] 临床试验数据 - XPORT-MF-035是一项2期随机开放标签试验，比较selinexor与医生选择治疗在难治性骨髓纤维化患者中的疗效 [4] - 患者按1:1随机分配至selinexor单药组或医生选择组，selinexor剂量为前两个周期每周80mg，之后减至每周60mg [4] - 12例患者随机至selinexor组，12例至医生选择组，6例从医生选择组交叉至selinexor组 [4] - 包括交叉患者在内，selinexor组67%(8/12)达到SVR25，医生选择组为38%(3/8) [4] - selinexor组33%(4/12)达到SVR35，医生选择组为13%(1/8) [4] 药物机制与适应症 - XPOVIO(selinexor)是首创口服XPO1抑制剂，属于核输出选择性抑制剂(SINE)类抗癌药物 [4] - 已在美国获批用于多种肿瘤适应症，包括多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤 [4][5] - 在欧盟、英国、中国等地区以NEXPOVIO名称获批，由合作伙伴Antengene、Menarini等负责销售 [5] - 目前正在进行多项中晚期临床试验，包括子宫内膜癌和骨髓纤维化等适应症 [5][11] 安全性数据 - 最常见(≥25%)治疗相关不良事件包括体重减轻(两组均为50%)、贫血(selinexor 25%，医生选择58%)、乏力(42%，25%)等 [4] - 最常见(≥15%)3级以上不良事件包括贫血(17%，58%)、心衰(0%，17%)、食欲下降(17%，0%)等 [4] - selinexor组未观察到因不良事件导致的治疗中断 [4]

公司财务报告安排 - 公司将于2025年5月12日美国东部时间下午4:30公布2025年第一季度财务业绩 [1] - 管理层将在同一时间举行电话会议和网络直播讨论财务结果及其他公司动态 [1] 会议参与方式 - 电话接入需提前10分钟拨打(800) 836-8184（美国境内）或(646) 357-8785（国际）并注明加入Karyopharm Therapeutics会议 [2] - 网络直播及配套幻灯片可在公司官网投资者栏目的"Events & Presentations"中获取 [2] - 活动结束后约两小时将提供存档回放 [2] 公司业务概况 - 公司为商业化阶段生物制药企业专注于创新癌症疗法研发尤其针对核输出失调机制（肿瘤发生的关键机制） [3] - 核心产品XPOVIO®（selinexor）是美国首个口服XPO1抑制剂已获批三种肿瘤适应症并在欧洲英国（商品名NEXPOVIO®）及中国等地获监管批准 [3] - 研发管线聚焦多发性骨髓瘤子宫内膜癌骨髓纤维化及弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）等高需求未满足领域 [3] 商标信息 - XPOVIO®与NEXPOVIO®为公司注册商标 [4]