基因治疗市场现状 - 截至4月中旬，5家基因治疗公司累计完成5.344亿美元风险投资，其中Tune Therapeutics获1.75亿美元B轮融资，Atsena Therapeutics完成1.5亿美元C轮融资，Arbor Biotechnologies获7390万美元C轮融资，Epicrispr Biotechnologies完成6800万美元B轮融资，XyloCor Therapeutics获6750万美元B轮融资 [2] - 专注于基因和细胞疗法的CRO/CDMO公司AmplifyBio在运营四年后倒闭，反映早期生物技术公司面临资金短缺问题 [3] - 目前已有十多款基因疗法获FDA批准上市，但仅一款2024年销售额突破10亿美元，前三款超1亿美元，2023年获批的首款CRISPR疗法Casgevy未进入Top10 [3] 最畅销基因疗法Top10 - Zolgensma®（诺华）2024年销售额12.14亿美元，用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症，2019年5月获批 [12] - Elevidys®（Sarepta Therapuetics）2024年销售额8.20791亿美元，用于治疗杜氏肌营养不良症，2023年6月获批 [13] - Vyjuvek®（Krystal Biotech）2024年销售额2.905亿美元，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症，2023年5月获批 [13] - Adstiladrin®（Ferring Pharmaceuticals）2024年销售额7000万欧元（7900万美元），用于治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌，2022年12月获批 [13] - Zynteglo™（bluebird bio）2024年销售额6227.3万美元，用于治疗β-地中海贫血，2022年8月获批 [13] - Roctavian®（BioMarin Pharmaceutical）2024年销售额2600万美元，用于治疗血友病A型，2023年6月获批 [14] - Lenmeldy™/Libmeldy™（Orchard Therapeutics）2024年销售额2.2454亿美元，用于治疗异染性脑白质营养不良症，2024年3月获批 [14] - Luxturna®（Spark Therapeutics）2024年销售额1800万瑞士法郎（2090万美元），用于治疗RPE65突变相关视网膜营养不良症，2017年12月获批 [14] - Lyfgenia®（bluebird bio）2024年销售额1160.5万美元，用于治疗镰状细胞病，2023年12月获批 [16] - Skysona®（bluebird bio）2024年销售额991.7万美元，用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良症，2022年9月获批 [16]