公司股价表现 - Sarepta Therapeutics股票在周三盘前交易中上涨4.67%，报24.20美元[8] - 截至发稿时，公司股票交易价格为23.12美元，100美元可购买约4.33股[7] 核心产品数据发布 - 公司将于本周公布其杜氏肌营养不良症基因疗法delandistrogene moxeparvovec的数据[1] - 报告将包括delandistrogene moxeparvovec临床开发项目中多项研究的结果[2] - 报告还将包括一项关于接受casimersen治疗的晚期杜氏肌营养不良症患者肺功能的真实世界证据研究[2] 独立研究与监管动态 - 除公司研究外，将有多项关于delandistrogene moxeparvovec的独立研究公布，包括一项关于探索使用西罗莫司预防以帮助减轻接受该基因疗法患者急性肝损伤风险的摘要[3] - 公司还将公布EMERGENE三期研究的结果，该研究针对LGMD2E/R4患者接受bidridistrogene xeboparvovec治疗后SGCB的表达和安全性[4] - 今年7月，在一名巴西年轻患者死亡报告后，FDA曾要求公司暂停该药物的运输[4]，但一天后FDA意外改变决定，允许公司恢复向部分患者发货[5]