业绩总结 - 2025年第三季度总收入为3.99亿美元，同比下降14%[88] - 2025年第三季度产品收入为3.70亿美元，同比下降14%[88] - 2025年第三季度GAAP运营亏损为1.03亿美元，非GAAP运营亏损为3600万美元[88] - 2025年第三季度净亏损为179,947千美元，较2024年同期的净收入33,611千美元下降[96] - 2025年第三季度每股亏损为1.80美元，较2024年同期的每股收益0.35美元下降[96] - 2025年第三季度非GAAP净亏损为12,855千美元，较2024年同期的非GAAP净收入69,898千美元下降[96] - 2025年第三季度GAAP销售、一般及行政费用为91,893千美元，较2024年同期的128,200千美元下降约28.3%[97] - 2025年第三季度研发费用为218,890千美元，较2024年同期的224,483千美元下降约2.7%[95] 用户数据 - 在ESSENCE试验的意向治疗（ITT）人群总计225人，其中安慰剂组77人，治疗组148人[26] - 在接受casimersen治疗的10-18岁患者中，FVC%p下降的减缓为2.63个百分点，P值小于0.01[41] - 在接受golodirsen治疗的患者中，LOA的风险降低了88%[43] - ELEVIDYS在商业设置和临床研究中治疗超过1100名患者[58] 未来展望 - 公司计划在年底前与FDA会面，讨论基于积极风险收益和稳定安全性概况的传统审查路径[14] - 预计2025年和2026年将有多个项目的短期里程碑，包括SRP-1001、SRP-1003和SRP-1005[3] - 预计2025年重组节省将超出目标[87] 新产品和新技术研发 - 公司在ESSENCE确认试验中完成了对AMONDYS和VYONDYS的评估，针对超罕见人群，疾病进展缓慢[12] - ESSENCE试验的主要终点未达到统计显著性，但数据显示出一致的临床有利趋势[15] - 在未受COVID影响的参与者中，4步上升速度（4SA）的后验分析结果有所改善，LS均值差异为0.11步/秒，p值为0.09[27] - 在应用预后评分识别风险人群后，治疗反应显著，LS均值差异为0.186步/秒，p值为0.010，疾病进展减少35%[27] - 4SA速度的结果显示治疗组在96周时的积极趋势[28] 负面信息 - COVID-19疫情对试验产生影响，导致大量错过剂量和参与者身体状况下降[15] - 治疗组与安慰剂组的不良事件（AE）率相当，AE大多为轻度（88.6%）或中度（10.3%）[27] - 2025年第三季度产品净收入为370,043千美元，较2024年同期的429,771千美元下降约13.8%[95] - PMO产品总收入为238,544千美元，较2024年同期的248,787千美元下降约4.99%[98] - Exondys的收入为126,208千美元，较2024年同期的140,718千美元下降约10.36%[98] - Vyondys的收入为32,531千美元，较2024年同期的32,170千美元增长约1.12%[98] - Amondys的收入为79,805千美元，较2024年同期的75,899千美元增长约5.03%[98] - 在截至2025年9月30日的九个月内，PMO产品总收入为706,355千美元，较2024年同期的713,163千美元下降约0.95%[98]

公司股价表现 - Sarepta Therapeutics股票在周三盘前交易中上涨4.67%，报24.20美元[8] - 截至发稿时，公司股票交易价格为23.12美元，100美元可购买约4.33股[7] 核心产品数据发布 - 公司将于本周公布其杜氏肌营养不良症基因疗法delandistrogene moxeparvovec的数据[1] - 报告将包括delandistrogene moxeparvovec临床开发项目中多项研究的结果[2] - 报告还将包括一项关于接受casimersen治疗的晚期杜氏肌营养不良症患者肺功能的真实世界证据研究[2] 独立研究与监管动态 - 除公司研究外，将有多项关于delandistrogene moxeparvovec的独立研究公布，包括一项关于探索使用西罗莫司预防以帮助减轻接受该基因疗法患者急性肝损伤风险的摘要[3] - 公司还将公布EMERGENE三期研究的结果，该研究针对LGMD2E/R4患者接受bidridistrogene xeboparvovec治疗后SGCB的表达和安全性[4] - 今年7月，在一名巴西年轻患者死亡报告后，FDA曾要求公司暂停该药物的运输[4]，但一天后FDA意外改变决定，允许公司恢复向部分患者发货[5]