公司概况与技术平台 * 公司为Quince Therapeutics (NasdaqGS:QNCX) 核心技术为自体细胞内药物封装(AID)平台 该技术通过一台名为Red Cell Loader (RCL)的桌面式自动化设备 利用患者自身的红细胞来封装药物分子[1][3][7][8] * 核心在研产品为封装的地塞米松磷酸钠(EDSP) 用于治疗共济失调毛细血管扩张症(AT)等罕见病[3][12] * 公司已完成针对AT的关键III期试验NEAT的患者入组 共计入组105名患者 其中主要分析人群为83名6至9岁的患者 顶线结果预计在2026年第一季度公布[4][5][71] 核心观点与论据 **1 技术优势与作用机制** * EDSP通过每月一次输注 实现地塞米松的缓慢持续释放 旨在避免传统皮质类固醇因半衰期短导致的峰谷浓度波动及相关毒性[13][14][18][19] * 关键安全数据显示 约70名患者每月接受治疗超过三年 其中3名儿童治疗长达十三年 均未出现肾上腺抑制或皮质类固醇毒性迹象[20] * RNA测序数据显示 EDSP治疗能显著下调AT患者中上调的干扰素刺激基因(ISGs)等促炎通路 并上调神经保护相关基因 显示出其抗炎及神经保护的作用机制[98][99][101] **2 核心适应症(AT)的临床开发进展** * AT是一种罕见的儿科遗传性神经退行性疾病 美国约有5000名患者 目前尚无获批的疾病修饰疗法[38][39][57][117] * 关键III期NEAT试验针对6至9岁患者群体(神经功能退化最迅速) 采用FDA在特殊方案评估(SPA)下同意的修订版ICARS评分(RMI CARs 29分制)作为主要终点[61][62][70] * 此前ATTEST试验(AT领域最大规模试验 共175名患者)的事后分析显示 在6至9岁年龄组中 EDSP高剂量组相比安慰剂组在RMI CARs上显示出24%的改善 具有高度统计学显著性(p=0.009)[66] * NEAT试验的统计效力预计超过90% 部分原因是其缺失数据率仅为6% 远低于ATTEST试验的26%[73][158] **3 监管路径与商业准备** * 公司已获得美国FDA的孤儿药认定和快速通道资格 以及欧盟的孤儿药认定[106][107] * NDA计划于2026年提交 若获优先审评 将缩短审评时间[106][204][206] * 为满足欧洲药品管理局(EMA)要求 计划开展一项针对2至6岁低体重儿童(9-15公斤)的儿科研究(PIP) 主要评估药代动力学和安全性 计划入组12名患者[75][110][172] * 商业方面 公司与美国领先的门诊输液网络Option Care Health建立了合作伙伴关系 该网络在全美拥有超过180个站点 预计可覆盖至少80%的AT患者[6][130][131][178] **4 市场机会与管线拓展** * AT alone represents a commercial opportunity of over $1 billion 基于约5000名美国患者及罕见病疗法的高定价潜力[114][116][140] * 参考弗里德赖希共济失调(FA)等罕见病疗法的商业表现 首个获批疗法上市后18个月内年化销售额可达约4亿美元[138][140] * 杜氏肌营养不良症(DMD)被确定为继AT之后的下一个重点适应症 尽管已有类固醇疗法 但其毒性是主要未满足需求 EDSP有望在提供相当疗效的同时解决安全性问题[5][16][21][143][146][191] * 公司已评估近100个适应症 并筛选出12个优先开发的罕见病领域 包括神经肌肉、自身免疫和风湿性疾病[143][144] 其他重要内容 * 公司财务状况 截至第二季度末持有现金约3500万美元 预计资金可支撑至2026年顶线数据公布之后[7][137][148] * 知识产权保护 除孤儿药市场独占期(美国7年 欧洲10年)外 公司拥有直至2036年的专利组合 并且其药物设备组合的技术壁垒使得仿制非常困难[133][134] * 商业准备 已开发出名为EDSP EASY KIT的配套材料包 旨在简化每月输注流程 并已提交专利申请[124]