核心观点 - 公司公布其细胞靶向脂质纳米颗粒(ctLNP)系统在非人灵长类动物中实现首次siRNA递送至T细胞的数据 证实该平台具有高度选择性和有效性 [1][3] - 公司现金余额为1.414亿美元 同时通过3100万美元和解金解除了5800万美元租赁负债 [1][11] - 公司启动战略评估 考虑包括收购 合并或资产出售在内的战略方案 并实施裁员90%的重组计划 [5][6][7] 技术突破 - ctLNP采用专有"隐形"基底组成 避免脱靶摄取 通过表面生物配体实现高效选择性递送 [2] - 0.5 mg/kg剂量的ctLNP-siRNA在非人灵长类动物中实现β-2微球蛋白显著敲低 效果持续三周 且未诱导T细胞活化标志物 [3] - 先导siRNA候选物展示对LAT1和VAV1的强效敲低 这两个靶点与T细胞驱动的自身免疫疾病相关 [4][6] 财务数据 - 2025年第二季度现金及等价物1.414亿美元 较2024年底1.852亿美元减少23.7% [11][14] - 研发费用1550万美元 同比下降5.5% 行政费用770万美元 同比下降19.0% [11][16] - 净亏损2090万美元 每股亏损3.12美元 较去年同期亏损2040万美元略有扩大 [11][16] - 租赁和解支付3100万美元 解除5800万美元负债 预计第三季度完成 [11] 战略动向 - 保留TD Cowen作为顾问 评估战略方案 包括收购 合并或资产出售 [5] - 分阶段重组 8月中旬开始 10月底结束 预计裁员90% 涉及研发团队 [6][7] - 维持核心研发能力 同时寻求最大化股东价值的战略方案 [6]