财务数据和关键指标变化 - 2019年公司收入略超2亿美元，净亏损略超1亿美元 [11] - 目前公司手头现金约超4亿美元（含未使用银行信贷额度），今年1月的后续发行增强了资产负债表 [11] - 今年负现金流指引在1.4亿 - 1.6亿美元，目前现金储备足够支撑两到两年半 [11] - 2019年公司商业平台净收入按固定汇率计算增长13%，达到4740万美元，其中85%利润来自处方药业务，15%来自非核心消费者健康业务 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤业务线 - 公司计划在年中前将肿瘤商业团队扩充至350人，目前已超140人 [6] - 2019年Elunate销售额为1760万美元，约1.2亿人民币，患者使用约14500个周期，公司从制造和销售中获得约1080万美元收入 [35] - 2020年1 - 2月，Elunate纳入医保报销后未经审计销售额为660万美元，而2019年全年为1760万美元 [38] 研发业务线 - Savolitinib在非小细胞肺癌与Tagrisso组合年中会有中期数据读出，多个全球注册研究有望启动，预计未来几个月提交首个NDA [8] - Surufatinib神经内分泌肿瘤首个NDA去年10月提交，今年1月胰腺癌神经内分泌肿瘤III期试验因达到主要终点提前终止，预计上半年提交该适应症NDA，正在与美欧日监管机构讨论全球注册计划 [9] - Fruquintinib结直肠癌完成与美国FDA的II期结束会议，预计年中左右启动全球III期FRESCO2研究 [10] - 淋巴瘤项目HMPL - 523和689在中国和美国取得进展，PD - 1组合、VGFR与多种PD - 1抗体组合进展良好，IDH 1/2双抑制剂HMPL - 306未来几个月将在中国启动临床开发 [10] 各个市场数据和关键指标变化 中国市场 - 中国医保计划和国家医保药品目录持续快速改革，公司有望受益于肿瘤药物可及性的扩大 [4] - 中国神经内分泌肿瘤患者保守估计约30万人，可能高达40万人，诊断水平不如西方，公司将利用商业团队教育临床界识别和治疗该疾病 [32] 全球市场 - 公司正在与美欧日监管机构就Surufatinib全球注册计划进行深入讨论，预计未来几个月明确路径 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司目标是从中国基地打造全球科学导向的生物制药公司，建立全球研发基础设施，推进多个药物的全球III期项目 [3] - 肿瘤业务方面，加速建立肿瘤商业团队，计划今年推出Surufatinib，扩大Elunate在中国的可及性 [6][10] - 研发方面，优先推进药物单药获批，同时探索与其他药物的联合治疗机会，如Savolitinib与Tagrisso、Surufatinib与PD - 1的联合 [15][27] - 有兴趣进入大分子领域并购，同时剥离非核心商业业务，如OTC业务 [45] 行业竞争 - Elunate在结直肠癌市场面临Stivarga等竞争对手，此前因价格高市场份额约5%，纳入医保后有望提高渗透率 [35][37] - Savolitinib在MET Exon 14跳跃非小细胞肺癌适应症上，Capmatinib已获FDA优先审评，公司在中国领先，在海外落后但有望追赶 [74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2019年公司取得了很多进展，建立了多个基础，为未来发展奠定了良好基础 [3][8] - 对Savolitinib与Tagrisso组合在非小细胞肺癌的前景表示乐观，期待今年取得进展 [20] - 认为Surufatinib是首个对所有神经内分泌肿瘤有效的疗法，在中国有很大商业机会 [30][32] - 纳入国家医保目录对Fruquintinib在中国市场的销售有重大积极影响，有望大幅提高渗透率 [36][37][66] 其他重要信息 - 公司新任命首席医学官Dr. James He，他曾在GSK有15年中国工作经验，将加速和拓宽公司在中国的临床项目 [6][7] - 公司预计每年有一个新药候选物进入临床 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Savolitinib的SAVANNAH研究未来几个月能获得什么数据，试验结束后下一步计划，以及理想的联合治疗伙伴 - SAVANNAH研究对前50名患者的中期分析数据不会公布，主要用于指导监管对话，若结果积极将与监管机构确定加速获批途径 [47] - 主要关注Savolitinib与Tagrisso的联合治疗，也研究过与Iressa的联合治疗且在T790M阴性患者中有良好疗效 [48] 问题2: SAVANNAH研究前50名患者中期数据的成熟度，随访时间以及是否有PFS数据可与监管机构讨论 - 研究主要终点是ORR，计划让50名患者接受300毫克、80毫克联合治疗，约三分之二患者进行两次肿瘤评估，三分之一进行一次，结合TATTON研究数据可较好了解联合治疗的客观缓解率 [51][52] 问题3: SAVOIR2试验从首批60名患者中获得了什么经验，重新开展单药治疗的原因 - SAVOIR研究让公司了解了Sunitinib在MET阳性PRCC患者中的作用，此前缺乏这方面前瞻性数据，公司对SAVOIR研究结果感到鼓舞，正在考虑下一步计划重启项目 [54][55] 问题4: Savolitinib商业化销售团队扩张前使用的25个临床站点是否是NET主要治疗中心，是否需要拓展到二级医疗中心 - SANET - ep和p研究在高容量神经内分泌肿瘤站点进行，但公司认为可治疗的患者远不止这些站点，商业团队计划覆盖中国1300家关键肿瘤诊所和医院，预计可获得95%的患者资源 [57] 问题5: 激酶抑制剂是否进行过联合治疗研究，未来是否有此计划 - 目前主要是单药治疗，未来计划开展几个联合探索性研究，可能在今年晚些时候进行 [60] 问题6: 公司在并购方面是否考虑建立平台能力 - 公司对扩大大分子业务版图感兴趣，希望收购有生产能力和已获批产品的平台，与公司在中国的商业能力形成协同效应 [62] 问题7: 今年Fruquintinib在中国的预期，纳入国家医保目录的重要性和影响 - 纳入国家医保目录可扩大药物可及性，降低患者负担，提高渗透率，如Avastin纳入医保后销售额接近三倍增长，Fruquintinib 1 - 2月销售情况良好 [66][67] 问题8: Surufatinib在神经内分泌肿瘤的全球战略，注册研究设计方面的考虑 - 公司新泽西团队正在与监管机构深入讨论该问题，未来几个月将明确注册途径，认为中国的两项III期研究数据对海外监管机构有重要意义 [69][70] 问题9: Savolitinib与Iressa联合治疗是否会在今年进入注册研究阶段，以及与Capmatinib在MET Exon 14跳跃非小细胞肺癌适应症上的相对定位 - Savolitinib与Iressa联合治疗目前不是优先项目，作为Savolitinib与Tagrisso联合治疗的后备方案；Savolitinib在中国领先，海外落后但有望通过今年的II期数据展示相对疗效和安全性追赶 [73][74] 问题10: Taiho的Lonsurf对Elunate是否有影响，以及COVID - 19是否会导致公司监管申报延迟 - Lonsurf与Elunate作用机制不同，对Elunate疗效无影响；COVID - 19对公司商业业务影响不大，监管方面CDE仍在处理公司NDA申请，但医院环节可能存在一定延迟风险 [77][78][79] 问题11: 研发管线中Fruquintinib与Tyvyt和genolimzumab的PD - 1联合试验的理由和进入II期的标准，中国销售团队扩张与预期收入的平衡，以及非核心资产剥离进展 - 早期与多个合作伙伴开展联合治疗试验，让科学和临床数据决定是否进入后期开发 [82] - 销售团队扩张将根据资产获批和上市情况进行，确保有财务吸引力，今年350人团队合理，后续将根据业务情况决定是否扩大 [84] - 公司一直在努力推进非核心资产剥离，但无法确定何时达成交易 [85]