财务数据和关键指标变化 - 2020年公司从Indivior确认收入360万瑞士法郎，2019年为280万瑞士法郎，增长主要因项目推进至更昂贵活动阶段 [9] - 2020年研发费用为1040万瑞士法郎，主要用于dipraglurant的PD - LID和眼睑痉挛项目，因全球疫情暂停部分临床活动致费用减少 [9] - 2020年G&A费用显著增加，主要因在纳斯达克上市美国存托股及作为美国上市公司运营的相关成本 [10] - 资产主要为现金，年末持有1870万瑞士法郎现金，负债主要是临床和临床前研究组织的应付款项和预提费用，2020年因年末临床相关供应应付款减少而显著下降 [10] - 年初现金3150万瑞士法郎，运营消耗1540万瑞士法郎，从Indivior获得310万瑞士法郎研究资金，外汇账面损失60万瑞士法郎，年末现金1870万瑞士法郎 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 PD - LID项目 - 关键临床项目包括两项疗效和安全性研究及一项12个月开放标签安全性研究，首个关键研究301试验因疫情推迟，计划2021年上半年启动，主要终点是统一运动障碍评定量表（UDysRS） [17][18] 眼睑痉挛项目 - 计划2021年上半年启动dipraglurant治疗眼睑痉挛的2期可行性研究，采用单中心、双盲、安慰剂对照设计，约15名患者随机分组，疗效终点包括CMOR、临床医生评级量表和患者报告结果 [23] 癫痫项目 - 合作伙伴Janssen计划2021年第二季度启动mGlu2 PAM化合物ADX71149治疗癫痫患者的2a期概念验证临床试验 [25] GABAB PAM项目 - 已进入临床候选药物选择阶段，目标是2022年上半年将候选药物带入IND启用研究，Indivior为该研究提供总计840万美元资金 [31][33] 各个市场数据和关键指标变化 - 癫痫市场预计到2026年将达到200亿美元，大部分患者为难治性，目前联合治疗效果有限，市场领导者是Keppra，但仍有大量未满足治疗需求的患者群体 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司基于领先的药物发现技术平台，专注变构调节剂药物发现，内部发现的项目管线专注于神经学未满足医疗需求 [4] - 与Indivior和强生建立合作关系，为GABAB PAM和癫痫项目提供资金，根据协议公司有资格获得超4亿美元基于成功的里程碑付款及特许权使用费 [4] - 继续与潜在合作伙伴公开讨论合作事宜，策略是在临床前后期先导优化、早期临床候选药物选择阶段开展合作 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年虽受全球疫情影响，但公司取得坚实进展，2021年将是变革性一年，三个项目将启动临床研究，一个项目将公布数据 [4][29] - 公司拥有领先技术平台、经验丰富的药物开发团队和重要行业合作伙伴，2021年有丰富的新闻流 [36] 其他重要信息 - 公司是2002年成立的瑞士公司，在日内瓦和旧金山运营，2007年在瑞士证券交易所上市，2020年1月在纳斯达克资本市场成功上市美国存托股，2021年1月通过发行ADS完成1150万美元小额增资 [5] - 公司管线包含九个专注神经系统疾病的小分子变构调节剂项目，除PD - LID领先项目外，还在开发dipraglurant治疗肌张力障碍的长效制剂，并预计未来几个月用速释制剂在眼睑痉挛患者中启动2期研究 [5] - mGlu7 NAM和mGlu2 NAM项目取得显著进展，正推进至临床候选药物选择阶段，mGlu7 NAM治疗PTSD项目获485万欧元Eurostars和瑞士政府资助 [6] - 瑞士政府和学术合作伙伴SIB授予公司60万瑞士法郎赠款，用于为ADX10061部署计算方法以确定新治疗领域，公司可能根据合作结果考虑重启该项目 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Gocovri获得新适应症后，off - time次要目标是否更重要，公司未来是否会将其作为适应症 - 公司在2期研究中测量了off - time并看到了一些益处，即将进行的301研究也会包含该评估，若结果积极，会考虑在第二个关键研究中如何处理该问题 [40] 问题2: 公司dipraglurant研究协议中有COVID附录，是否担心COVID的神经影响，是否会排除感染患者 - COVID附录主要是为研究站点提供管理研究的指导，如患者无法就诊时的处理方式 不要求患者接种疫苗才能进入研究，但允许患者在研究期间接种疫苗 研究期间感染COVID的患者将被终止研究，筛选期间有COVID或其他疾病史的患者可能不符合入组标准 [42][43][44] 问题3: 是否可以模拟dipraglurant在帕金森病诊断后不同年份增加左旋多巴治疗窗口的情况 - 公司目前未考虑该问题，也未研究如何进行模拟，将先进行关键项目的疗效研究，之后再了解更多治疗影响 [46] 问题4: 公司内部发现的分子中，是否有因合作协议或竞争格局而进展更快的 - GABAB项目进展良好，mGlu7项目紧随其后，CMT项目、mGlu7和mGlu2项目均未合作，公司继续与潜在合作伙伴公开讨论合作事宜 [48] 问题5: 为何不将接种疫苗作为PD - LID试验患者的入选标准 - 研究将持续到今年及明年，不确定疫苗推出情况和是否有加强针，若设置接种要求可能会排除大量患者，且公司与分布在美国各地的研究站点密切合作，会确保患者和研究的安全 [51][52] 问题6: 对于感染率高的地区，是否会推迟试验站点启动 - 公司与研究站点密切合作，根据当地COVID风险情况确定启动时间，可能会先启动对COVID情况更有信心的站点，随着疫苗接种范围扩大，运营限制将减少 [54][55] 问题7: dipraglurant用于PD - LID和BSP的定价策略如何 - PD - LID使用速释制剂，肌张力障碍适应症包括眼睑痉挛使用不同制剂，目前未进行定价分析或建模，许多肌张力障碍符合孤儿药指定，PD - LID方面Gocovri目前定价为每年34000美元，公司预计dipraglurant定价与之相似，但预计约四到五年后推出，届时环境可能变化 [57][58] 问题8: 肌张力障碍是否都使用ER制剂 - 肌张力障碍将使用缓释制剂 [59] 问题9: ADX71149治疗癫痫的专利期限，与Keppra的组合专利是否还有空间 - ADX71149的NC专利到2027年（无延期），与Keppra的组合专利到2035年（无延期） [60] 问题10: 今年的现金消耗预期，G&A费用是否会在下半年大幅下降 - 公司目前未对今年现金消耗进行指引，因为这取决于研究启动时间和站点加入速度，预计G&A费用会下降，保守估计现金可维持到2022年年中，且不包括任何合作收入 [62]