财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为5230万美元，2020年第一季度为8850万美元，协作收入降低 [25] - 2021年第一季度Auryxia净产品收入为3040万美元，较2020年第一季度的2920万美元增长4% [25] - 2021年第一季度商品销售成本为3460万美元，2020年第一季度为2770万美元，增长因非现金购买会计调整和库存准备金非现金费用，部分被非现金收益抵消，预计第二季度开始正常化 [26] - 2021年第一季度研发费用为4060万美元，2020年第一季度为8120万美元，因完成相关项目成本降低 [27] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用增至4130万美元，2020年第一季度为3800万美元，预计较2020年适度增加 [28] - 2021年第一季度净亏损6960万美元，2020年第一季度为6070万美元，主要因协作收入降低和商品销售成本增加，部分被运营费用降低抵消 [28] - 第一季度末现金、现金等价物和可供出售证券为2.728亿美元，包括非稀释性交易和ATM销售收益，资金抵消季度现金使用 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia产品在第一季度表现受认可，尽管疫情有负面影响，但净产品收入增长，团队支持客户和患者工作出色 [19][25] - vadadustat提交新药申请，相关全球3期项目数据发表在《新英格兰医学杂志》，公司推进其商业发布准备工作 [7][10] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国透析市场潜在规模达20亿美元，公司有望满足超50万成年透析患者未满足需求 [13] - 家庭透析是透析人群增长最快的细分市场，vadadustat作为每日一次口服疗法有潜在价值 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是使vadadustat成为成人慢性肾病贫血患者口服护理标准，推进商业发布准备活动，包括培养关系、打造品牌、优化销售团队和市场准入活动 [12][17] - 公司与Otsuka合作，通过与Vifor Pharma的独家分销关系，使vadadustat在美国透析市场60%的份额有快速采用潜力，还有独特报销模式 [16] - 公司继续探索vadadustat潜在开发机会，与Otsuka密切合作向欧洲药品管理局提交上市许可申请 [20][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2021年开局良好，提交vadadustat新药申请是重要里程碑，对数据质量有信心，期待与FDA合作 [7][8] - 尽管疫情对透析患者有负面影响，但Auryxia表现令人鼓舞，公司希望疫苗接种使相关住院和死亡率下降 [19] - 公司财务状况良好，现金可支持当前运营计划至vadadustat美国发布后，将专注改善成本结构和保持资产负债表强劲 [22][30] 其他重要信息 - 公司预计月底更新vadadustat新药申请提交情况，欧洲上市许可申请预计今年提交 [20] - UT Health开展vadadustat治疗COVID - 19相关急性呼吸窘迫综合征研究，获510万美元国防部资助，扩大至400名患者，目前超220名患者入组 [21] - 公司将继续执行发布策略，在即将举行的医学会议上展示3期结果和数据 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 数据发表后肾病学界反馈及AdCom可能性和知晓时间 - 反馈积极，医生认可数据一致性、清晰度和研究设计，对透析数据有信心，后续会有更多发表和深入研究机会 [33] - 目前判断AdCom情况太早，公司欢迎AdCom，月底60天提交后会有PDUFA日期和受理情况更新，不太可能那时知晓AdCom情况 [34] 问题2: 与竞争对手相比透析和非透析业务情况及获取市场份额方式 - 不便评论竞争对手数据，公司与监管机构合作设计研究项目，有独立审查和监督，对数据有信心，透析业务明确，非透析业务谨慎乐观 [37] - 《新英格兰医学杂志》发表文章对市场是强烈信号，后续发表、数据稳健性和项目清晰度将推动市场份额，家庭透析市场增长带来机会 [38] 问题3: TDAPA流程及获批时间和3次/周给药对透析的意义 - TDAPA需在获批后尽快申请代码，之后进入报销流程，具体时间取决于获批时间和政府工作进度 [42] - 3次/周给药能为医生和透析提供者提供更多灵活性，公司合作伙伴Otsuka和公司正在开展相关试验，预计发布时获得数据并提交补充新药申请 [43] 问题4: 里程碑和监管批准相关付款金额 - 未提供具体指导，付款金额可观，与获批时间相关，可参考10 - K和Q披露信息估算 [45][46] 问题5: 家庭透析趋势现状及未来12、24、36和60个月预期 - 目前家庭透析占市场不到20%，约15%，CMS推出支付模式鼓励，虽不会占一半市场，但患者选择很重要，社区各方都希望推动其增长 [50] 问题6: Auryxia库存费用是否清理及研发支出稳态情况 - 已处理已知库存费用，虽不能保证完全解决，但对目前处理情况有信心，且这不是安全问题 [52][53] - 研发支出将继续用于vadadustat标签扩展，如3次/周给药研究，库存资本化后研发支出会下降，但仍会有一定水平，如儿科研究和医学事务支持，具体金额需进一步评估 [55][56] 问题7: 扩展适应症是否受Otsuka协议约束及Otsuka角色 - Otsuka有优先拒绝权，将参与开发支出和商业化成本，双方分享利润 [58] 问题8: 透析领域HIFs与ESAs相比的优势 - INNO2VATE数据结果一致，风险比低于1，vadadustat给患者用药更方便，可降低成本，EPO水平生理，血红蛋白水平波动小、剂量调整少，医生认为有安全优势，在非透析人群中优势更明显 [61] 问题9: 医生对HIF领域在非透析治疗的看法 - 医生对vadadustat数据感兴趣，有医生希望产品获批用于非透析患者，美国数据有吸引力，若FDA批准，公司有信心在市场取得成功 [65] 问题10: MAA提交与NDA的差异及对标签等的影响 - MAA由Otsuka主导，公司密切合作，大部分文件相同，但需符合欧洲EMA格式，部分内容不同，正在进行欧洲数据分析和适应症策略制定，预计年底前提交 [67] 问题11: vadadustat扩展机会及评估标准 - 关注UT Health开展的vadadustat治疗COVID - 19相关急性呼吸窘迫综合征研究，预计年底前有数据，此外还在评估其他贫血治疗领域机会，考虑临床成功概率、监管门槛和市场机会，后续会更新决策情况 [70] 问题12: 若未获批非透析CKD适应症，是否会进行后续3期研究 - 目前判断太早，公司与FDA合作积极透明，月底将了解NDA受理情况，之后进一步了解FDA想法，现在无法确定未获批的应对措施 [72]