财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度总营收为5670万美元，2019年同期为6960万美元；2020年全年总营收为2.953亿美元，2019年全年为3.35亿美元，下降原因是vadadustat全球III期临床开发项目完成，合作收入减少 [27] - 2020年第四季度合作收入为2210万美元，2019年同期为4060万美元；2020年全年合作收入为1.664亿美元，2019年全年为2.239亿美元 [28] - Auryxia 2020年第四季度净产品收入为3460万美元，2019年同期为2890万美元，增长20%；2020年全年净产品收入为1.289亿美元，2019年全年为1.111亿美元，增长16% [29] - 2020年第四季度商品销售成本为6320万美元，2019年同期为3810万美元；2020年全年商品销售成本为2.959亿美元，2019年全年为1.453亿美元，2020年成本增加包含多项非现金费用 [30] - 2020年第四季度研发费用为3760万美元，2019年同期为8040万美元；2020年全年研发费用为2.185亿美元，2019年全年为3.23亿美元，下降因公司完成INNO2VATE和PRO2TECT研究 [31] - 2020年第四季度销售、一般和行政费用为4030万美元，2019年同期为4490万美元；2020年全年为1.539亿美元，2019年全年为1.495亿美元，预计2021年将适度增加 [32] - 2020年第四季度净亏损8700万美元，2019年同期为9450万美元；2020年全年净亏损3.835亿美元，2019年全年为2.797亿美元，2020年全年净亏损增加因合作收入降低和商品销售成本增加 [32] - 截至2020年12月31日，现金、现金等价物和可供出售证券为2.687亿美元，包含第四季度从Pharmakon贷款协议提取的2000万美元和ATM销售所得1060万美元，年末后ATM销售又增加约1590万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务2020年净产品收入增长，第四季度和全年分别增长20%和16%，但受COVID - 19影响，第四季度收入增长未达预期，预计未来疫情仍会对其收入增长产生负面影响 [29] - vadadustat业务全球III期临床开发项目完成，合作收入相应减少，公司计划在2021年第二季度中期向FDA提交NDA，随后与Otsuka合作向EMA提交MAA [8][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为美国透析市场vadadustat潜在市场机会达20亿美元，有望满足美国超50万成年透析患者未满足的需求 [10] - 家庭透析市场目前占比不到20%，但增长迅速，vadadustat作为每日一次的口服疗法，对家庭透析患者和透析提供商有重要价值 [11][46] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司最高优先级是向FDA提交vadadustat治疗CKD相关贫血的NDA，预计2021年第二季度中期完成，随后与Otsuka合作向EMA提交MAA [8] - 透析市场方面，公司计划利用现有肾病商业组织与Otsuka合作，借助与Vifor Pharma的独家分销关系，利用美国透析市场独特报销模式，推进vadadustat上市，还将开展3次/周给药研究并提交sNDA [10][12] - 非透析市场方面，公司计划提交PRO2TECT数据及额外分析，争取为非透析成年患者申请广泛标签，但因PRO2TECT未达到主要MACE终点，对非透析市场获批保持谨慎 [15] - 公司注重创新，除CKD相关贫血治疗，还关注vadadustat在其他领域的开发机会，如用于预防和减轻COVID - 19住院成人患者急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的研究进展良好 [19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年公司实现关键临床和监管里程碑，推进vadadustat开发并支持其在日本商业化，Auryxia收入较2019年增长，团队在疫情下保障患者用药，公司保持了强劲资产负债表 [6][7] - 2021年公司有望实现重要里程碑，进一步推进战略实施，为股东创造长期价值，预计现金资源可支持当前运营计划至vadadustat在美国上市后 [8][21] - COVID - 19对公司患者群体产生不利影响，导致住院和死亡率上升，预计会对Auryxia收入增长产生负面影响，公司将努力应对挑战，重点改善成本结构和保持强劲资产负债表 [34] 其他重要信息 - 公司与HealthCare Royalty Partners达成6000万美元非稀释性交易，提前获得4500万美元现金，若达到特定销售里程碑可再获1500万美元，HCRP有权获得Vafseo特许权使用费和销售里程碑收入，但有年度和累计上限 [22][25] - 公司对vadadustat临床项目肝脏安全性进行审查，结论是vadadustat和darbepoetin alfa肝脏安全性相似，未发现Hy's law事件，2014年报告的疑似病例实际并非Hy's law病例，该结论将体现在NDA中 [17][18] - 公司将继续执行强大的数据发表计划，已在ASN会议展示III期数据，发表INNO2VATE和PRO2TECT方法论文，计划在4月NKF春季临床会议展示更多数据，预计近期在知名同行评审期刊发表INNO2VATE项目数据 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: COVID对Auryxia肾脏业务的影响及2021年情况 - 公司代表表示难以区分具体影响，销售代表在不同地区的访问情况不同，第四季度产品有增长但未达预期，整体磷酸盐结合剂处方量下降，透析患者死亡率达20%远高于其他人群，第一季度通常业务较淡，团队会处理预先授权问题，但疫情导致的额外死亡率和住院率影响难以确定，公司推动透析患者优先接种疫苗，若患者流失会产生影响，但具体程度待定 [37][38][39] 问题2: vadadustat使用PRV的时间 - 公司代表明确NDA提交时间为第二季度中期，公司仍有使用PRV的潜力，该决策将与Vifor和Otsuka共同做出，提交时会发布新闻稿 [40][41][42] 问题3: 判定Hy's law病例不成立的原因及一日一次和一周三次给药在市场的应用 - 公司代表称该病例复杂，患者肝酶水平高但未住院且无症状，结合PRO2TECT和INNO2VATE研究的8000名患者数据，由外部专家小组进行盲评，对比vadadustat和darbepoetin发现无差异，从而判定不是Hy's law病例；一周三次给药对中心透析重要，相关研究正在进行，预计上市时获得数据并提交补充NDA，家庭透析市场增长迅速，一日一次给药对家庭透析患者理想，预计会被快速采用 [43][44][46] 问题4: PRO2TECT分析中美国以外患者非心血管死亡过多的详情及对非透析市场获批信心的影响 - 公司代表强调产品未达到整体主要安全终点，应保持谨慎，但从美国以外人群看，超额死亡率由非心血管和不明原因死亡驱动，全球非透析患者治疗模式差异大，而美国治疗模式一致，结合INNO2VATE全球数据一致性，认为vadadustat有可接受风险，为透析和非透析适应症提交申请对患者有益 [47][48][49] 问题5: 为何COVID - 19对Auryxia增长的影响直到第四季度才显现且预计持续到未来 - 公司代表表示疫情影响存在地区差异，夏季后美国整体影响更明显，Auryxia处方量全年增长但整体市场萎缩，第四季度虽有增长但未达预期，考虑到治疗患者的医生的谨慎态度，公司也持谨慎态度 [50][51] 问题6: Auryxia第一季度再授权是否会有类似干扰及R&D费用走势和里程碑付款情况 - 公司代表称再授权是年度事件，团队去年处理得很好，今年也在进行，但疫情影响难以确定，第一季度业务通常较淡，需谨慎看待疫情影响；R&D费用方面，III期项目费用减少，但公司在vadadustat全球获批前投资供应链建设，库存费用计入R&D费用，还有其他研究在进行，虽费用不如INNO2VATE和PRO2TECT时期，但仍有一定规模；里程碑付款仍按计划进行，NDA预计在第二季度中期提交，里程碑与美国和欧洲获批及透析和非透析适应症相关，具体各里程碑金额未披露 [52][55][58] 问题7: 当前COVID环境对新产品推出和vadadustat的影响、家庭透析市场趋势及商业和推广工作分配 - 公司代表称不评论其他产品推出，COVID影响了销售代表访问医生，透析医生专注于患者存活和接种疫苗，在患者群体未完全接种疫苗前会有挑战；家庭透析市场方面，政府、患者和透析提供商都有推动其发展的意愿，目前占比不到20%但增长迅速，一日一次口服产品受医生欢迎，Auryxia在家庭市场也有一定影响力 [61][62][64] 问题8: 3次/周给药研究及FO2RWARD - 2试验结果情况 - 公司代表称FO2RWARD - 2是小试验，数据将在科学会议展示，支持3次/周补充NDA的是Otsuka在美国和欧洲开展的MODIFY研究以及公司在美国开展的FOCUS研究，预计vadadustat在美国上市时获得这两项研究数据并用于提交补充NDA [65][66]